Medera在2025年心力衰竭国会的最新演讲中展示了首次用于人类HFpEF的基因治疗试验的中期数据;临床试验显示SRD-002基因治疗具有良好的安全性和早期临床益处

波士顿，2025年5月19日（环球新闻网）-- Medera Inc.（“Medera”）是一家临床阶段生物制药公司，专注于通过开发一系列下一代疗法来治疗心血管疾病，该公司今天宣布，其正在进行的MUSIC-HFpEF 1/2a期临床试验的积极中期数据已在塞尔维亚贝尔格莱德举行的2025年心力衰竭大会上提交。这项最新的演讲题为“保留射血分数的心力衰竭基因疗法”，由杜克大学医学中心高级心力衰竭专家兼副教授Marat Fudim医学博士在“慢性心力衰竭的最新临床试验”会议上发表。

MUSIC-HFpEF试验正在研究SRD-002，这是一种通过专有的微创冠状动脉内输注方法进行的、保留射血分数（HFpEF）的心力衰竭一次性基因疗法。SRD-002利用携带肌浆网钙ATP酶泵心脏同工型（SERCA 2a）的腺相关1型病毒载体，通过增强心肌松弛和降低硬度，直接靶向HFpEF核心病理学的分子途径。该试验正在评估对患有运动引起的舒缩功能障碍的HFpEF患者的治疗，其中包括那些具有ever住院或纽约心脏病协会（NYHA）II级或III级症状定义的有症状HFpEF患者。

该演示文稿强调了正在进行的试验的中期数据，截至数据截止日期，该试验已治疗了队列A中的5名患者，每例患者接受了低剂量3x 1013病毒基因组（VG），B中的1名患者接受了剂量为4.5x 1013 vg/患者。随访4至16个月，未报告与基因治疗相关的严重不良事件。低剂量组五分之四的患者在6个月时表现出了NIH心力衰竭分级的改善，6分钟步行试验（6 MWT）、NT-Pro-BNP降低/稳定以及一些患者中观察到的高敏感性肌钙蛋白的改善具有临床意义。每名患者4.5x1013 vg的较高剂量的患者招募正在进行中。