BioMarin通过收购Inozymer Pharma加强酶治疗业务

收购对BioMarin来说是一种强有力的战略契合度，增加INZ-701，这是一种正在开发用于治疗ENPP 1缺乏症的3期酶替代疗法

预计将于2026年初读取儿童初步数据，并可能于2027年启动;其他临床项目将扩展至所有年龄段的患者

ENPP 1缺乏症的潜在首选治疗方法

电话会议和网络广播定于美国东部时间今天上午8：45举行

加州圣拉斐尔波士顿，2025年5月16日/美通社/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：BMRN）和Inozymer Pharma，Inc.（纳斯达克：INZY）今天宣布，BioMarin已达成最终协议，以每股4.00美元的价格收购Inozyme，交易全现金，总代价约为2.7亿美元。该交易已获得两家公司董事会一致批准，预计将于2025年第三季度完成，但须获得监管机构批准、成功完成要约收购和其他惯常成交条件。

此次收购将加强BioMarin的酶疗法组合，增加一种晚期酶替代疗法INZ-701，目前正在评估用于治疗外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1（ENPP 1）缺乏症，这是一种罕见的，严重的和进行性的遗传疾病，影响血管，软组织和骨骼。这种情况与所有年龄组的心血管死亡风险增加有关，尤其是婴儿。它还与儿童和成人的严重软骨病和骨软化症有关。INZ-701在儿童中的第一项III期关键研究的数据预计将于2026年初发布，监管机构可能于2027年获得批准。

BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示：“25年来，BioMarin一直致力于为患有严重遗传疾病的儿童和成人推进酶疗法，今天的协议建立在我们的遗产的基础上。”“这次收购为BioMarin带来了一种重要的药物，有可能成为ENPP 1缺乏症儿童和成人的第一种治疗方法，改善对患有这种严重疾病的人的护理。随着BioMarin继续转型并实现我们的企业战略，我们将继续评估外部创新和内部创新。随着我们加速为严重未满足需求的患者开发药物，我们拥有强大的财务状况，可以引进额外资产。"

道格拉斯·A·道格拉斯（Douglas A.）说：“今天的声明为可能从INZ-701中受益的患者带来了更大的希望，INZ-701是一种潜在的变革疗法，旨在解决ENPP 1缺乏症的根本原因和系统性影响。”Treco，博士，Inozymy首席执行官兼董事长。“BioMarin在过去的二十五年里铺平了道路，成功推出了五种首创病酶疗法。我要感谢Inozymy的团队和我们的合作伙伴的杰出工作和奉献精神，我们将这种重要的、可能改变生活的疗法传递给了基因定义疾病的领先创新者。"

INZ-701和ENPP 1缺乏症INZ-701是一种潜在的一流皮下酶替代疗法，正在为具有一系列表型的ENPP 1缺乏症的婴儿、儿科和成人患者开发。除了正在进行的儿童3期关键研究外，Inozymy目前正在招募婴儿参加一项关键研究，并计划针对青少年和成人的支持性研究。

在一项针对ENPP 1缺乏症成年人的1/2期研究中，INZ-701表现出良好的安全性特征，没有归因于INZ-701的严重不良事件。焦磷酸盐水平、骨矿化生物标志物和生活质量均有所改善，这表明患者受益的前景。

ENPP 1缺乏症是一种终生、罕见、进行性、多系统性疾病，由ENPP 1基因突变引起，导致ENPP 1酶活性丧失，从而导致焦磷酸盐含量低、成纤维细胞生长因子-23上调和磷酸盐消耗。这种情况会影响血管、软组织和骨骼。它与所有年龄段患者（尤其是婴儿）的心血管死亡风险高有关。它还与儿童和成人的严重软骨病和骨软化症有关。患者需要大量的多学科终身内科和外科并发症管理。目前还没有批准的治疗ENPP 1缺乏症的疗法。

交易条款根据合并协议的条款，BioMarin将立即开始现金要约收购，以每股4.00美元的价格收购Inozymy普通股的所有流通股。Inozymy董事会一致建议Inozymy股东在要约收购中投标其股份。

要约收购的完成须遵守惯例成交条件，包括至少大部分Inozyin已发行股份的投标、1976年《Hart-Scott-Rodino反垄断改进法案》规定的等待期到期或终止，以及其他惯例条件。成功完成要约收购后，BioMarin的一家全资子公司将与Inozymy合并，要约收购中未投标的未发行Inozymy股份将转换为获得与要约收购中支付的每股4.00美元现金相同的权利。该交易不受任何融资条件的限制。

BioMarin今天还重申了之前提供的2025年全年财务指导，不包括交易结束时根据公认会计原则（GAAP）对该交易进行会计处理的影响，以及其计划在2026年实现40%的非GAAP营业利润率。

顾问高盛有限责任公司担任BioMarin的独家财务顾问，Cooley LLP担任法律顾问。Centerview Partners LLC担任Inozymy的独家财务顾问，Goodwin Procter LLP担任法律顾问。

BioMarin将于美国东部时间今天2025年5月16日上午8：45召开电话会议和网络广播，讨论此次收购事宜。您可以通过此链接或在BioMarin网站www.guardin.com的投资者部分访问该活动。

美国/加拿大拨入号码：888-596-4144

重播拨入号码：800-770-2030

国际拨入号码：646-968-2525

重播国际拨入号码：609-800-9909

会议ID：2239224

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关于BioMarin BioMarin是一家全球生物技术公司，致力于将基因发现的承诺转化为对每个患者的生活产生深远影响的药物。这家总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔的公司成立于1997年，拥有八种商业疗法以及强大的临床和临床前管道，拥有良好的创新记录。BioMarin采用独特的药物发现和开发方法，寻求通过追求类别定义的药物来释放遗传科学的全部潜力，为世界各地患有基因定义疾病的人们提供新的可能性。

如需了解更多信息，请访问www.guardin.com。

关于Inozymer Inozymer Pharma是一家临床阶段生物制药公司，在波士顿拥有约50名员工。该公司致力于开发针对PPi-Adosine Pathway的创新疗法，PPi-Adosine Pathway是骨骼健康和血管功能的关键调节物。该途径的中断是一系列严重疾病的基础，包括ENPP 1缺乏症。我们领先的研究性治疗INZ-701是一种ENPP 1 FC融合蛋白酶替代疗法，旨在恢复焦磷酸和腺苷水平。INZ-701目前正处于ENPP 1缺乏症的晚期临床开发，有可能扩展到焦磷酸-腺苷途径的缺乏症导致疾病病理的其他适应症，包括ABCC 6缺乏症和钙预防。通过我们的开创性工作，我们的目标是为受这些毁灭性疾病影响的患者改变治疗选择。

如需了解更多信息，请访问www.inozyme.com。

前瞻性非GAAP财务信息如上所述，BioMarin今天重申了其在2026年实现40%非GAAP运营利润率的计划。BioMarin不为GAAP报告的财务指标提供指导（收入除外）或前瞻性非GAAP财务指标与最直接可比的GAAP报告的财务指标的对账，因为BioMarin无法合理确定地预测其战略投资组合和业务运营模式审查引起的变化的财务影响;潜在的未来资产减损;投资损益;以及其他不寻常的损益。这些项目是不确定的，取决于各种因素，并可能对指导期内GAAP报告的结果产生重大影响。因此，提供的任何对账都意味着一定程度的准确性，这可能会让投资者感到困惑或误导。

非GAAP信息BioMarin将非GAAP运营利润率定义为GAAP运营收入，不包括无形资产摊销、股票薪酬费用以及某些时期的某些其他指定项目，除以GAAP总收入。

BioMarin定期在内部使用GAAP和非GAAP结果和预期来评估其财务运营业绩并评估与其主要业务活动相关的关键业务决策：创新生物疗法的发现、开发、制造、营销和销售。由于非GAAP营业利润率是BioMarin的重要内部衡量标准，BioMarin认为，将此信息与BioMarin的GAAP信息结合提供可以增强投资者和分析师对BioMarin不同时期的业绩及其前瞻性指导进行有意义的比较的能力，并确定BioMarin主要业务的经营趋势。

这些前瞻性陈述是预测，涉及风险和不确定性，因此实际结果可能与这些陈述存在重大差异。前瞻性陈述反映了当前的信念和预期;然而，这些陈述涉及固有风险和不确定性，包括但不限于：在预期时间内完成拟议收购（如果有的话）; Inozymy有多少股东将在要约收购中提交其股票;提出竞争性要约或收购提议的可能性;交易的各种结束条件可能无法得到满足或放弃的可能性，包括政府实体可能禁止、推迟或拒绝批准交易的完成（或仅在不利条件或限制的情况下授予批准）;预测监管批准或行动（如果有的话）的时间或结果的困难;拟议收购的影响关于Inozymy或BioMarin的股价和/或BioMarin或Inozymy的经营业绩的（或其公告）;未知或不可估量的负债; INZ-701等产品和候选产品的开发、推出和商业化（如果获得批准）;成功完成与INZ-701相关的监管活动;双方实现拟议收购预期利益的能力，包括拟议收购的预期利益将无法实现或无法在预期时间内实现，以及BioMarin和Inozyma将无法成功整合，或者此类整合可能比预期更困难、更耗时或成本更高的可能性;获得并维持BioMarin或Inozymy产品的足够保险和报销;耗时且不确定的监管审批流程;昂贵且耗时的药品开发过程以及临床成功的不确定性，包括与成功启动或完成临床试验和评估患者失败或延迟相关的风险，包括INZ-701当前和计划中的未来临床试验;全球经济、金融和医疗保健系统中断以及当前和未来对BioMarin或Inozymy业务运营和财务业绩的潜在负面影响; BioMarin或Inozymy现金流和资本资源的充足性; BioMarin利用现有现金和投资为收购提供资金的能力; BioMarin对潜在收购的会计处理及其对其财务业绩和财务指导的潜在影响的评估; BioMarin或Inozymy实现目标或预期的未来财务业绩和结果的能力以及未来税收、会计和其他拨备和估计的不确定性;交易对与主要第三方（包括员工、客户、供应商、其他业务合作伙伴或政府实体）关系的影响，包括拟议收购对员工保留产生不利影响的风险;交易成本;拟议收购扰乱当前计划和运营的风险;拟议交易转移管理层对正在进行的业务运营的注意力的风险;在宣布拟议收购至完成期间Inozymy业务的变化;与拟议收购相关的任何法律诉讼和/或监管行动;以及影响BioMarin和Inozyma的其他风险和不确定性，包括BioMarin和Inozyma向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中详细介绍的风险因素，包括但不限于BioMarin截至2025年3月31日的财年10-Q季度报告和Inozymer的10-Q季度报告中标题“风险因素”中包含的风险因素r截至2025年3月31日的财政季度，因为此类风险因素可能会通过任何后续报告以及BioMarin及其收购子公司Incline Merger Sub，Inc.提交的附表TO的要约收购声明和相关要约收购文件进行更新。以及Inozymer将提交的关于附表14 D-9的征集/建议声明。敦促BioMarin和Inozymer的股东不要过度依赖前瞻性陈述，这些陈述仅限于本文日期。BioMarin和Inozyma没有义务，并且明确否认任何义务（公开或以其他方式）更新或更改任何前瞻性陈述，包括但不限于任何财务预测或指导，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

非GAAP财务指标并不应被孤立考虑，也不应被视为可比GAAP指标的替代品或优于可比GAAP指标，而是应与根据GAAP编制的合并财务信息一起阅读。投资者应该注意，非GAAP信息并非根据任何全面的会计规则或原则编制，并且不反映根据GAAP确定的与BioMarin经营业绩相关的所有金额。投资者还应该注意，这些非GAAP财务指标没有GAAP规定的标准化含义，因此其对投资者的有用性有限。此外，BioMarin未来可能会出于非GAAP财务措施的目的而排除其他项目;同样，BioMarin未来可能会停止排除其历史上出于非GAAP财务措施的目的而排除的项目。由于定义非标准化，BioMarin在本新闻稿中使用的非GAAP财务指标的计算方式可能与其他公司使用的类似标题的指标不同，因此可能无法直接比较。

前瞻性陈述本新闻稿和相关电话会议包含有关（除其他外）收购Inozymer Pharma，Inc.的前瞻性陈述。BioMarin Pharmaceutical Inc.的（Inozozyin）（BioMarin）以及Inozyma和BioMarin的业务前景，包括但不限于有关以下方面的陈述：拟议要约收购的预期发生、方式和时间以及拟议收购的完成;拟议收购的预期收益，包括对其将加强BioMarin的酶组合疗法并成为BioMarin的强大战略契合度的预期; Inozymy的候选产品INZ-701以及对其持续开发的期望，包括INZ-701成为ENPP 1缺乏症儿童和成人的第一种治疗方法的潜力、INZ-701对患者的潜在益处、INZ-701在儿童中的第一项3期关键研究的数据的预期时间，开发INZ-701的预期成本以及INZ-701在2027年获得的潜在监管批准; INZ-701的潜在收入;旨在扩展到所有年龄段患者的额外INZ-701临床项目; INZ-701的预期市场;针对青少年和成人的INZ-701关键研究计划; INZ-701有潜力扩展到焦磷酸-腺苷途径缺陷导致疾病病理的其他适应症; GAAP下潜在收购的会计处理及其对BioMarin财务业绩和财务指导的潜在影响; BioMarin的外部创新计划，包括BioMarin处于收购额外资产的强大财务状况; BioMarin在未来季度执行额外交易的能力;有关BioMarin未来财务表现的声明，包括非GAAP运营利润率的预期;以及其他不属于历史事实的陈述。实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期结果存在重大差异。除法律要求外，BioMarin和Inozymy均不承担更新这些前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。这些陈述代表了BioMarin和Inozymy对各种未来事件的当前预期或信念，这些事件受到重大风险和不确定性，可能包含“可能”、“将”、“会”、“可能”、“预期”、“打算”、“计划”、“相信”、“估计”、“项目”、“寻求”、“应该”、“战略”、“未来”等词语“机会”、“潜力”或其他表明未来结果的类似词语和短语。

BioMarin®是BioMarin Pharmaceutical Inc.的注册商标。或其附属公司。Inozymer ®是Inozymer Pharma Inc.的注册商标。或其附属公司。

关于收购的其他信息和在哪里可以找到它本通讯中描述的所有Inozyme流通股的要约收购尚未开始。本通讯仅供参考，既不是购买要约，也不是出售要约任何证券的要约邀请，也不是Inozyme、BioMarin或其收购子公司在要约收购开始时向SEC提交的要约收购材料的替代品。Inozymy已发行股份的征集和要约以及收购购买要约将仅根据附表TO中的要约收购声明进行，包括BioMarin及其收购子公司Incline Merger Sub，Inc.的收购要约和相关要约收购材料。预计将向SEC提交。要约收购开始时，BioMarin及其收购子公司将在附表TO中提交要约收购声明，Inozymer将在附表14 D-9中就要约收购向SEC提交一份征集/推荐声明。投标报价材料（包括采购报价、相关的转交信函和某些其他投标报价文件）以及附表14 D-9中的招标/建议声明将包含有关拟议收购及其各方的重要信息。建议Inozyme的投资者和股东在可用时仔细阅读这些文件（以及可能不时修订或实施的文件），因为它们将包含Inozyme的投资者和股东在做出任何与投标报价相关的决定之前应考虑的重要信息。要约收购材料（包括收购要约、相关的转让函和某些其他要约收购文件），以及招标/推荐声明，Inozymy的所有投资者和股东将在SEC网站www.sec.gov上免费提供。BioMarin向SEC提交的文件副本将在BioMarin的网站上免费提供www.biomarin.com. Inozymy向SEC提交的文件副本可在Inozymy网站www.inozyme.com上免费获取，或通过investorrelation@inozyme.com联系Inozymy的投资者关系部门。BioMarin和Inozymy网站中包含或可通过其访问的信息不是本文的一部分，也不通过引用并入本文。除了收购要约、相关的传递函和某些其他要约收购文件以及征集/推荐声明外，BioMarin和Inozyma还向SEC提交年度、季度和当前报告、委托书和其他信息。您可以在SEC网站www.sec.gov上免费阅读BioMarin和Inozymer向SEC提交的任何报告、声明或其他信息。

BioMarin联系人

Traci McCarty，投资者BioMarin Pharmaceutical Inc. (415)455-7558

Marni Kottle，Media BioMarin Pharmaceutical Inc. (415)218-7111

酶接触

Stefan Riley，投资者Inozyma Pharma，Inc. (617)461-2442

托德·库珀（Todd Cooper），Media Biongage Communications（617）840-1637

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来源：BioMarin Pharmaceutical Inc.