周四Biohaven股价为何下跌？

在美国食品和药物管理局（FDA）意外推迟其罕见病药物曲利鲁唑的审查日期后，Biohaven Ltd.（纽约证券交易所代码：BHCN）股价周四暴跌。

FDA神经科学办公室神经病学1部门通知Biohaven，他们将将治疗脊髓脑脊髓性共济失调（SCA）的曲利鲁唑新药申请（NDA）的PDUFA日期延长三个月，以便为Biohaven最近提交的与FDA信息请求相关的材料提供全面审查时间。

如果获得批准，曲鲁唑将成为FDA批准的第一种也是唯一一种针对SCA的治疗方法。脊髓脑脊髓性共济失调是一组主要遗传性的神经退行性疾病，其特征是自主运动控制进行性丧失以及脑溢血。SCA影响美国约15，000人，欧洲和英国约24，000人。

另请阅读：强免疫球蛋白减少数据将Biohaven的BHPV-1300定位为潜在的自身免疫疗法

患者的发病率很高，包括步态受损导致跌倒、失去站立能力和改用轮椅、因言语障碍而无法沟通、吞咽困难和过早死亡。

该部门还告知Biohaven，目前计划召开咨询委员会会议讨论该申请，但尚未确定日期。

FDA在信中没有提出任何新的担忧。FDA预计将在2025年第四季度做出有关NDA的决定，而早些时候预计将在2025年第三季度做出。

Biohaven董事长兼首席执行官弗拉德·科里克（Vlad Coric）表示：“NDA中提供的临床数据显示，曲鲁唑（一种每日一次的口服药）具有非常有利的获益-风险特征，通过f-SARA量表测量，可以将疾病进展减缓50- 70%，并降低跌倒风险。”

该公司最近完成了FDA中期周期审查会议和对Biohaven和SCA曲利鲁唑关键临床研究中心的监管检查。周期中审查的结论是，不存在之前未确定的重大安全问题，并且似乎不需要风险评估和缓解策略（REMS）。

今年4月，该公司宣布与Oberland Capital Management LLC达成高达6亿美元的非稀释性资本协议。该协议于2025年4月30日结束时收到2.5亿美元的总收益，预计将支持SCA的商业发布计划，临床开发活动和正在进行的业务运营。

截至2025年4月30日，现金、现金等值物、有价证券和限制性现金总计约5.18亿美元。

威廉·布莱尔（William Blair）的分析师称这一延迟令人惊讶，特别是考虑到周期中期审查即将完成。威廉·布莱尔（William Blair）表示，由于PDUFA延期和FDA监管环境的不确定性越来越大，Biohaven股价正在下跌。

威廉·布莱尔分析师表示：“我们理解这里的不确定性以及监管不确定性的增加，但我们仍然乐观地认为，鉴于SCA的罕见病性质、该疾病缺乏治疗选择以及与倾向匹配的自然历史数据相比，FDA将表现出比EMA更大的监管灵活性。”

考虑到批准的可能性，威廉·布莱尔重申了“优于表现”的评级。

价格走势：周四最后一次检查时，BHCN股价下跌14.3%，至16.85美元。

阅读下一步：

图片来源：Tada Images通过Shutterstock