精密生物科学加速开发针对杜氏肌营养不良症的一流体内基因编辑疗法PBGENE-DMZ，靶向45-55号位点，IND/MTA计划于2025年提交，临床数据预计将于2026年提交

- PBGENE-DMZ是一种一流的体内基因编辑方法，适用于大多数受到第45-55号exon-55之间最常见的“热点”区域肌萎缩蛋白突变影响的Duchenne肌萎缩症患者-

- 最终的临床候选药物PBGENE-DMZ展示了令人信服的临床前数据，可随着时间的推移持久改善功能益处-

- 精确目标于2025年提交PBGENE-DMZ的研究新药（IND）和/或临床试验申请（MTA），预计2026年将有临床数据-

- 精度将于2025年5月15日星期四上午8：00举办网络广播和电话会议-

精密生物科学公司（纳斯达克股票代码：DTIL）是一家临床阶段基因编辑公司，利用其新颖的专有ACAUS ®平台开发针对未满足需求的疾病的体内基因编辑疗法，今天宣布了PBGENE-DMZ的战略优先考虑和加速，这是该公司首个治疗杜氏肌营养不良症（DID）的体内基因编辑方法，并在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上重点介绍了PBGENE-DMZ海报演示将于2025年5月13日至17日在路易斯安那州新奥尔良举行。