FDA接受粘胞菌病II治疗的生物制品许可申请

NS Pharma，Inc. (NS Pharma）是日本新屋公司的子公司，Ltd.（Nippon Shinyaku）今天宣布，美国食品药品监督管理局已接受审查REGENXBOP Inc.提交的生物制品许可申请（BLA）。（REGENXBOP，总部：美国马里兰州罗克维尔，首席执行官：Curran M.辛普森，（REGENX比奥;总部：美国马里兰州罗克维尔;首席执行官：Curran M. Simpson，NASDAQ：RGNX）的RGX-121（clemidsogene lanparvovec），这是一种潜在的一流研究性基因疗法，用于治疗粘胞菌病II（MPS II）。FDA批准了REGENX比奥的BLA优先审查，《处方药用户费用法案》（“PDUFA”）目标行动日期为2025年11月9日。