MeiraGTx宣布已获得FDA再生医学高级治疗指定AAV-GAD用于治疗帕金森病

- 该RMAT称号基于3项临床研究的数据，证明AAV-GAD作为帕金森病一次性治疗的潜在益处

- RMAT称号包括快速通道和突破疗法称号的好处，允许与FDA进行频繁的监管互动，以及加速批准和优先审查的潜在途径MeiraGTX Holdings plc（纳斯达克股票代码：MGTX）是一家垂直整合的临床阶段遗传药物公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予AAV-GAD再生医学高级治疗（RMAT）称号，用于治疗抗帕金森病药物控制不佳的帕金森病。

该RMAT是在向FDA提交3项临床研究的积极数据后授予的，这些研究证明了AAV-GAD一次性立体定向输注至大脑底核时的益处。进行了一项I期剂量逐步增加临床研究（n=12），随后进行了一项双盲、假对照II期研究（n=45）和第二项随机、双盲、假对照剂量范围临床桥连研究（n=14）。

Alexandria Forbes博士表示：“我们很高兴我们治疗帕金森病的AAV-GAD产品获得RMAT称号。”MeiraGTX总裁兼首席执行官。“我们的双盲、假对照第二阶段研究的数据表明，帕金森病的标准运动终点（CLARRS第3部分）以及帕金森症状的其他经过验证的指标具有显着临床意义的益处。最令人兴奋的是使用我们合作伙伴Hologen的人工智能技术对这些第二阶段研究的数据进行分析。通过使用Hologen的技术应用于我们双盲、假对照研究的数据，我们证明了接受AAV-GAD治疗的患者大脑回路中的疾病改变，以及黑质和参与认知和情绪的大脑区域的潜在保护性变化。这是假对照基因或细胞疗法第二阶段研究首次显示出对CLARRS的显着益处，据我们所知，现在这是帕金森病假对照或安慰剂对照研究中唯一证明疾病改善。"

福布斯博士继续说道：“我们很高兴能够获得帕金森病AAV-GAD项目的RMAT认证，我们期待与FDA密切合作，将这种潜在的改变生活的疗法带给大量需要有效和疾病改善治疗的帕金森病患者。这种严重的神经退行性疾病。"

获得RMAT认证的要求包括候选药物是一种先进的再生医学，在这种情况下是基因疗法;该疗法针对的是严重疾病，在这种情况下是帕金森病;申请人已提供临床证据证明候选药物有可能解决严重疾病中未满足的需求。RMAT对支持未满足需求中受益的临床数据的要求是一个很高的障碍，只有不到一半的RMAT指定申请获得批准。

RMAT指定旨在加快有前途的再生医学治疗候选药物的开发和审查，包括治疗、修饰、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的人类基因疗法。与突破疗法指定类似，RMAT指定允许增加与FDA的互动，并立即对正在进行的产品开发计划、临床试验和加快制造开发战略的计划进行多学科全面讨论。RMAT指定包括快速通道和突破疗法指定的好处，以及对产品生物制品许可申请（BLA）的滚动审查和潜在的优先审查。