欧盟委员会拒绝延长Translarna Duchenne肌肉疾病的营销授权

欧盟委员会（EC）采纳了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的意见，不再续签PTC Therapeutics，Inc.的授权。' s（纳斯达克股票代码：PTCT）Translarna（ataluren）用于无意义突变杜氏肌营养不良症（nmDMZ）。

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虽然这一行动有效地取消了该药物在欧洲经济区的有条件上市授权，但欧盟委员会表示，欧盟内部的个别国家可以利用欧盟指令2001/83第117（3）条和第5（1）条允许继续使用Translarna。

马修·B说：“我们当然感到失望的是，经过漫长的审查后，欧盟委员会决定采纳CHMP对Translarna的负面意见。”PTC Therapeutics首席执行官Klein周五在一份声明中表示。

“我们期待着逐个国家合作，尽可能提供商业药物。"

2024年5月，PTC Therapeutics宣布，欧盟委员会（EC）决定不采纳CHMP对Translarna有条件上市许可（ataluren）年度更新的负面意见，并已将该意见退回CHMP重新评估。

Translarna 2024年全年的净产品收入为3.399亿美元，而2023年全年为3.558亿美元。

2024年，PTC向FDA提交了四份监管批准申请，均已接受审查，其中包括针对nmDMZ的Translarna。

价格走势：周五最后一次检查时，PTCT股价下跌1.76%，至54.02美元。

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