挑战辉瑞！Alnylam的Amvuttra获批成为首个用于罕见心肌病的RNAi抑制剂

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来源：网络

3月20日，Alnylam公司宣布，美国FDA已批准其RNAi 治疗药物vutrisiranA(商品名AMVUTTRA®) 的补充新药申请 (sNDA)，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。

据其新闻稿，Alnylam宣布AMVUTTRA®（vutrisiran）获得FDA批准，这是首个能减少ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）成人心血管死亡、住院和心衰急诊的RNAi治疗药物。

这是Amvuttra获得的第二项批准，此前该药物于 2022 年6月获批用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 引起的多发性神经病。

ATTR-CM是一种罕见且致命的心血管疾病，长期以来困扰着无数患者和家庭。此前，辉瑞和BridgeBio已分别推出用于治疗该疾病的转甲状腺素蛋白稳定剂，但Amvuttra的出现，无疑为这一领域带来了新的希望。它不仅标志着医学技术的进步，也意味着患者将拥有更多选择。

Amvuttra：开创性的治疗方式

与辉瑞和BridgeBio的药物不同，Amvuttra的机制是通过RNAi技术来抑制野生型和突变型TTR的表达。这种独特的机制意味着Amvuttra不仅能针对遗传性病例，还能涵盖更广泛的患者群体。

需要提及的是，Amvuttra早在2022年6月已获得批准用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR），此次再次获得的新适应症是其功能的一项重要扩展。Alnylam努力将其药物推向更广泛的市场，在过去的治疗方式上创造新的可能性。

三方竞争的关键变量

当前，ATTR-CM的治疗市场正迅速扩张，这为Alnylam、辉瑞和BridgeBio之间的竞争提供了充分的空间。根据BMO资本市场生物技术股票研究总监Kostas Biliouris的分析，虽然BridgeBio公司的Attruby上市表现超出预期（自获批以来已发出超过1000张独特处方），但市场对Amvuttra的期待更为高涨，认为其可能会达到更高的峰值销售额。

给药方式

在治疗药物的给药方式上，Alnylam的Amvuttra只需每年进行四次皮下注射，而BridgeBio的Attruby则需要患者每天口服两次。这种明显的差异使患者在选择时可能会更倾向于Amvuttra。给药的便利性不仅影响治疗的顺利进行，甚至有可能在一定程度上直接影响患者的治疗结果。

价格战

价格是影响患者和医生选择的另一个重要因素。虽然Amvuttra在治疗遗传性TTR淀粉样变的过程中，价格几乎是Attruby和tafamidis的两倍，但Alnylam尚未公开Amvuttra用于ATTR-CM的具体定价。这一悬而未决的定价将会极大影响其市场竞争力。

Biliouris指出，与需要较高自付费用的tafamidis和Attruby不同，Amvuttra由医生进行给药，属于医疗保险B部分，大部分患者无需自付费用。这种设计在很大程度上降低了患者的经济负担，使得其在市场上有一定的竞争优势。

显著的临床效果

Alnylam公司的III期HELIOS-B研究的数据表明，Amvuttra能够降低36%的全因死亡率风险，这一结果为其成为ATTR-CM一线治疗选择提供了强而有力的临床支持。这不仅提升了Amvuttra的药物信誉，还为其未来在市场上的表现奠定了基础。

未来的机会与挑战

除了Alnylam的Amvuttra，ATTR-CM治疗领域目前还有多款潜在的革新疗法正在研发之中。例如，阿斯利康与Ionis合作开发的RNA抑制剂Wainua，现正处于用于ATTR-CM的三期CARDIO-TTRansform研究中，预计将在2026年4月完成。同时，基因编辑领域的Intellia充满希望，正在研发针对ATTR-CM的“一次性”疗法nexiguranziclumeran（nex-z），其临床试验显示出显著的疗效。