43亿基因治疗收购案告一段落，昔日新星闪耀不再

外媒报道，罗氏近期启动了对Spark Therapeutics 的“根本重组”，后者是其在 2019 年以43亿美元收购的基因治疗公司。

据称，重组计划的细节仍在敲定中，目前尚无法确定受影响的员工人数，也无法确定 Spark 品牌是否会保留。罗氏目前正在制定整合计划，预计将在今年晚些时候公布细节。

罗氏这次重组之前已经对Spark进行了调整，2024年因重组该部门产生了1.84亿美元（约合1.62亿瑞士法郎）的重组成本。对于新的“根本性重组”，罗氏初步估计2025年将额外产生3.4亿美元（约合3亿瑞士法郎）的成本。

由于重大重组，罗氏已对Spark进行了完全减记，因收购Spark而产生的商誉全额减值24亿美元（约合21.2亿瑞士法郎）。从财务报告的角度来看，罗氏不再将Spark视为战略交易，而是产品交易。

罗氏在其 1 月份的报告中表示：“Spark Therapeutics 业务的估计未来收入中没有盈余来支持商誉的账面价值，与制药部门的其他产品也没有任何显著的未来协同效益。”

换而言之，罗氏在收购Spark时支付的溢价（商誉）已经完全损失，罗氏也并不认为Spark未来能够赚取足够的收入来证明其曾经的价值。

曾经的基因治疗明星企业跌落至此，不免令人唏嘘。

时间拨回到2019年，彼时基因治疗领域正蓬勃发展，而Spark 凭借首个获得美国FDA批准的AAV眼科基因治疗药物Luxturna，以及全球领先的血友病基因治疗项目、溶酶体贮积症治疗项目、神经退行性疾病疗法等前沿研发管线，成为行业焦点。

在此背景下，当年2月，罗氏对Spark的收购很容易便成了生物医药行业最引人瞩目的并购案之一，被视为其进军基因治疗领域的重要里程碑。

但出人意表的是，该次交易仿佛变成了Spark生命中的最后一点“高光”，也并未为买方罗氏带来足以与其对价相匹配的价值。

在2018年与诺华签的一纸协议中，Spark出让了Luxturna在美国以外市场的开发、注册和商业化权利，这意味着罗氏尽管收购了Spark，却并未获得Luxturna在全球范围内的完整权益。收购以来，该药物为罗氏带来的收益也并不令人满意。例如，去年其销售额仅1800万瑞士法郎（约合2000万美元），同比下降59%。

近期接受Fierce Pharma采访时，罗氏发言人表示此次重组并不会影响Luxturna的相关运行。但往前回看时，Spark并入罗氏时所持有的多个基因药物管线，则没有类似的运气。

近几年，Spark原先的数个管线遭遇关停，涵盖血友病、庞贝病、无脉络膜症等多个适应症。最近的一次发生在2024年12月，罗氏宣布停止对SPK-8011的进一步开发，因为其为基因治疗管线引入了一款新型增强功能因子VIII（FVIII）的血友病A候选药物。

罗氏计划将启动新的基因疗法的研发。例如，在去年10月达成的一项交易中，罗氏制药向Dyno Therapeutics支付了5000万美元的预付款，以设计用于递送神经疾病基因疗法的新型腺相关病毒载体。该交易的潜在价值可能超过10亿美元。

Spark的遭遇，在一定程度上映射着基因治疗行业作为一个整体所面临的“临床+市场化”双重困境。

今年开年，这一领域的黯然者并不在少数。例如，2月21日，在数次于困境挣扎求生未果之后，另一家基因疗法明星公司蓝鸟生物选择卖身，收购计划“符合股东的最佳利益”。

尽管已有三款商业化基因疗法，但受限于保险公司等支付方在高昂定价下的报销审批挑战，蓝鸟生物的产品需求增长缓慢，截至2024年9月，三款产品仅有57名患者开始接受治疗。

蓝鸟“断翅”的同一天，辉瑞宣布将停止进一步开发和商业化Beqvez。这款治疗B型血友病的基因疗法拿到上市监管许可还不到一年，定价350万美元。批准上市至今，尚未有患者接受过该款药物的治疗。辉瑞就此表示：“患者及其医生对血友病基因疗法表现出的兴趣有限。”

此前，辉瑞还终止了与Sangamo Therapeutics的全球合作及许可协议，放弃共同开发治疗A型血友病的基因疗法候选药物giroctocogene fitelparvovec，尽管该药在去年完成的AFFINE III期临床试验中已取得积极结果。

宇宙大药厂的撤退、创新药企的无奈并非故事的全部。创立于1990年的基因疗法龙头企业Sarepta Therapeutics为我们提供了故事的另外一面：2024年该公司首度扭亏为盈。2024年第三季度，Sarepta净利润同比增长113%，达到7619万美元。

根据审计后披露的2024年财报，Sarepta去年总营收达到19.02亿美元，较2023年增长53%。更进一步地，Sarepta决定将2025年净产品收入的范围，设定在29亿美元至31亿美元之间，同比增长70%。

故事远未终结，也许仍将有断翅的蓝鸟、不再闪耀的明星，但伴随着临床开发的进步、新型支付体系的建设，基因治疗药物未尝不会迎来更为明朗、开阔的前景。

参考资料：

https://mp.weixin.qq.com/s/qCpFNgEqmRFfVIJU5hPrPw

Carlyle, SK Capital buy struggling bluebird bio for $29M

https://mp.weixin.qq.com/s/uAobP-aF9jGzAFCYkucQ_Q

（转自：写意宣发）