FDA批准Entrada Therapeutics早期治疗杜兴肌营养不良症的潜在治疗方法

周一，美国食品和药物管理局(FDA)解除了对Entrada治疗公司(纳斯达克股票代码：TRDA)EntR-601-44的临床限制。该机构于2022年12月发布了持有令。

2023年11月，尽管向FDA提供了更多信息，但该公司被告知该机构拒绝解除临床搁置。

授权启动Elevate-44-102的机构，这是一项1b期多次递增剂量(MAD)的临床研究，ENTR-601-44用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的成年患者，该患者的Duchenne肌营养不良症基因被确认为突变，可跳过外显子44。

全球Elevate-44计划，包括美国的Elevate-44-102研究和美国以外的Elevate-44-201研究，将覆盖广泛的DMD患者群体，并支持对早期和晚期疾病患者进行ENTR-601-44的评估。

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Entrada治疗公司首席执行官迪帕尔·多希说：“鉴于我们第一阶段临床研究的安全性和靶向参与数据的力量，以及患有杜兴的成年人的严重未满足需求，我们很高兴获得FDA批准进行Elevate-44-102研究。”这项研究将有助于评估ENTR-601-44在非门诊和非门诊成人患者中的潜力，不幸的是，由于他们的疾病处于晚期，他们经常被排除在临床研究之外。

Elevate-44-102是一项随机、双盲、安慰剂对照的1b期研究，评估了ENTR-601-44的安全性和耐受性，研究对象为约32名非卧床和非卧床的成年DMD患者，他们的外显子44都是可跳过的。

MAD研究还旨在通过外显子跳跃和dystrophin的产生以及药代动力学来评估靶点参与。

剂量将每六周给药一次，预计四个队列的计划剂量从0.16毫克/公斤到1.28毫克/公斤不等。

研究参与者可能有资格参加一项开放标签扩展研究(OLE)，在该研究中，将在更长的一段时间内评估ENTR-601-44的安全性、有效性和耐受性。

该公司计划在2026年上半年开始招生。

价格行动：在周一的盘前交易中，TRDA股价上涨5.44%，至13.75美元。

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