Mirum的CTEXLI片获得FDA批准用于治疗脑腱性黄色瘤病

米鲁姆制药公司（纳斯达克股票代码：MSYS）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准CTEXLI™（chenodol）片（一种胆汁酸）用于治疗患有半月板性黄色瘤病（NSX）的成人。CTEXLI是第一种也是唯一一种获准治疗这种罕见、进行性和使人衰弱的疾病的治疗方法。

该批准基于3期RESTORE研究的数据，该研究通过测量尿液胆汁醇和其他次要指标来评估CTEXLI在成人CTS患者中的安全性和有效性。胆汁醇（尿液23 S-戊醇）减少的主要终点具有高度统计学意义（p<0.0001）。在随机双盲停药期结束时，安慰剂和CTEXLI治疗患者的尿液23 S-Pentol水平存在20倍差异。