PepGen报告了FREEDOM-DM 1治疗强直性肌营养不良症试验的早期数据

PepGen Inc.（纳斯达克股票代码：PEPG）是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进下一代寡聚酸疗法，目标是改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗方法，该公司今天宣布了正在进行的FREEDOM-DM 1 1 1期试验中5和10毫克/公斤剂量队列的初步阳性临床数据，该试验旨在调查PGN-EDODM 1在1型肌张力性营养不良症（DM 1）中的作用。

“这些结果远远超出了我们对单剂PGN-EDODM 1后拼接纠正的预期。错误剪接是DM 1病理学的根本原因，我们认为在FREEDOM临床试验中以10 mg/kg单剂量给予PGN-EDODM 1后28天观察到的平均剪接校正超过了迄今为止在DM 1患者中持续时间长达9个月的多剂量临床试验中报告的那些。我们相信，这是我们的EDO技术的潜力提供治疗性寡核苷酸的细胞核和PGN-EDODM 1的潜力，以解决疾病的根本原因的一个强有力的指标，说：“詹姆斯麦克阿瑟博士，总裁兼首席执行官PepGen。“我们相信这些结果为PGN-EDODM 1选择性结合致病性CUG重复DMPK RNA的能力提供了初步验证，我们期待在我们的FREEDOM 2-DM 1多次递增剂量研究中，在更长的时间内使用更多剂量评估PGN-EDODM 1。基于这些初步结果，我们的目标是在这项单次给药研究中观察到的错误剪接的显著纠正的基础上，为目前没有可用的获批治疗选择的患者提供改善的功能获益。"