PepGen报告了FREEDOM-DM 1治疗强直性肌营养不良症试验的早期数据

PepGen Inc.(纳斯达克市场代码：PEPG)是一家临床阶段的生物技术公司，该公司推进下一代寡核苷酸疗法，目标是改变严重神经肌肉和神经疾病的治疗方法。该公司今天宣布，在正在进行的FREE-DM1阶段1试验中，来自5 mg/kg和10 mg/kg剂量队列的初步阳性临床数据，该试验研究了PGN-EDODM1在1型强直性肌营养不良(DM1)中的治疗。

“这些结果远远超出了我们对单剂PGN-EDODM1剪接校正的预期。错误剪接是DM1病理的根本原因，我们相信，在FREE临床试验中，在单剂10 mg/kg的PGN-EDODM1后28天观察到的平均剪接校正超过了迄今为止在DM1患者长达9个月的多剂量临床试验中报道的结果。我们相信，这有力地表明了我们的EDO技术向细胞核输送治疗性寡核苷酸的潜力，以及PGN-EDODM1的S解决潜在疾病原因的潜力。我们相信这些结果初步证实了PGN-EDODM1‘S选择性结合致病的CUG-Repeat DMPK RNA的能力，我们期待着在我们的FREEDOM2-DM1多剂量递增剂量研究中，在更长的时间内评估PGN-EDODM1。基于这些初步结果，我们的目标是在这项单剂量研究中观察到的错误剪接的显著纠正的基础上，潜在地为目前没有可用的批准治疗方案的患者提供更好的功能益处。