FDA批准Mirum Pharmaceuticals的药物作为首个治疗无法分解胆固醇的遗传性疾病的药物

美国食品和药物管理局(FDA)批准Mirum PharmPharmticals，Inc.(纳斯达克股票代码：MIRM)的药物治疗CTX，一种非常罕见的脂肪堆积性疾病。

CTX是一种遗传性新陈代谢疾病，由一种名为CYP27A1的基因突变引起，导致对人体分解脂肪能力至关重要的酶缺乏。

Ctexli(Chenodiol)是FDA批准的第一种治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)的药物。

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由于肝脏胆汁酸生成减少，CTX患者无法正常分解胆固醇，导致非典型胆固醇代谢产物沉积在体内不同部位，包括大脑、肝脏、皮肤和肌腱，导致这些器官和组织受到损害。

Ctexli致力于替代其中一种胆汁酸的不足水平，减少胆固醇代谢物的异常沉积，这些代谢物被认为是导致环磷酰胺临床异常的原因。

Ctexli的疗效是在双盲、安慰剂对照、随机交叉停药试验中评估的。

这项为期24周的试验表明，与安慰剂治疗相比，每天三次250毫克的Ctexli治疗显著降低了血浆胆甾醇和尿23S-戊醇(环磷酰胺患者的胆固醇代谢物显著增加)。

Ctexli的处方信息包括对所有先前存在肝病或胆管异常的患者肝脏损害风险增加的患者的肝脏毒性的警告。

患者应在开始治疗前、治疗期间每年进行肝血检查，并根据临床症状进行检查。

1月份，Mirum制药公司公布第四季度初步产品净销售额约为9900万美元，其中包括Livmarli净销售额约为100万美元，Cholbam和Chenodal净销售额约为3500万美元。

该公司预计2025年全球产品净销售额约为4.2亿至4.35亿美元，运营现金流为正。

价格行动：Mirium股价上涨0.10%，至53.22美元，周五收盘。

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图片：快门