新版医保目录正式实施百时美施贵宝“全球新”创新药加速惠及患者

　　自今年1月1日起，新版国家医保药品目录正式落地实施，意味着患者可以通过医保报销使用此前经过新一轮医保目录调整后新增的91种药品，涵盖了肿瘤用药、糖尿病等慢性病用药、罕见病用药、抗感染用药、中成药、精神病用药等多个领域，将显著降低患者相关经济负担。

此次调整后，医保目录内药品总数增至3159种，其中西药1765种、中成药1394种，肿瘤、慢性病、罕见病、儿童用药等领域的保障水平得到明显提升。

中国医保体系正在全力扶持“真创新”。在这一轮调整中，国家医保局运用药品价值评估和药物经济学评价等技术工具，精准识别和支持真正具有创新价值的药品。在谈判阶段，创新药的谈判成功率达到了90%以上，较整体的成功率高16个百分点。这些创新药品的纳入，不仅提升了医保目录的保障水平，也极大减轻了患者的经济负担，提高了疾病管理效果。

本次国家医保目录更新，百时美施贵宝（BMS）旗下三款全球创新产品被纳入。其中，全球首个且目前唯一获批的红细胞成熟剂注射用罗特西普（商品名：利布洛泽）成功续约，该药已经在2023年通过谈判被纳入医保目录，此次续约成功将继续惠及广大β-地中海贫血患者。此外，还有两款创新药物在本次医保目录调整中被首次纳入，分别是全球首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊（商品名：迈凡妥）和全球首个且目前唯一获批的口服酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂氘可来昔替尼片（商品名：颂狄多）。

据悉，玛伐凯泰胶囊是首款被纳入医保的梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物，用于治疗纽约心脏协会（NY－HA）心功能分级Ⅱ~Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，有效填补了临床治疗和医保领域空白；氘可来昔替尼片于2023年10月在我国获得批准，用于适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。这两款创新产品均是在中国获批后首次通过医保谈判进入目录，极大促进了药物可及性，更快、更好、更全面地保障了患者的医疗需求。

“全球首创”新药获医保支持

有望打破HCM治疗困局

国家医保局数据显示，本次目录调整新增的91种药品中，有90个为5年内新上市的品种。国家医保局将包括1类化药、1类治疗用生物制品、1类和3类中成药在内的“全球新”作为重点支持对象，共有38个为“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。玛伐凯泰胶囊是“全球新”创新药中值得关注的一款产品，其针对的梗阻性肥厚型心肌病存在着较大未被满足的临床需求。

肥厚型心肌病（HCM）主要由编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致，或病因不明的以心肌肥厚为特征的原发性心肌病。根据左心室流出道是否存在梗阻，肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两大类型，其中梗阻性HCM的主要病理特征是心室壁的不对称增厚，特别是室间隔的增厚，导致心脏内部结构和功能的改变。

与临床常见的普通心肌肥厚不同，全球范围来看，权威罕见病数据库Orphanet已经将HCM认定为罕见病。在美国、日本、韩国等国家，梗阻性HCM及治疗药被纳入罕见病/孤儿药目录。

北京协和医院心内科主任医师田庄教授介绍，梗阻性HCM是一种慢性、进行性的心脏疾病，患者可能出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状，甚至出现严重并发症，导致病情恶化或猝死。因此，对于有相关症状的患者，及时进行心脏专科评估和诊断至关重要。

据了解，过去很长时间梗阻性HCM临床治疗药物均为非特异性治疗药物，主要是减慢心率和抑制心肌收缩力，虽然能够带来一定程度的梗阻缓解，但由于该疾病的病理生理机制复杂，很难满足患者个体化治疗需求，患者一直面临着缺少创新药物可用的局面。此外，对于病情严重的患者，可能还需要进行室间隔减容手术治疗（如室间隔心肌切除术和室间隔心肌消融术），费用较为高昂，患者的医疗负担较重。

值得关注的是，2024年4月，玛伐凯泰胶囊通过优先审评获得中国药监部门批准，用于治疗NYHA心功能分级Ⅱ~Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，打破了该类疾病近半个世纪的治疗困局，为中国梗阻性HCM患者带来了全新的治疗选择。

田庄表示，玛伐凯泰胶囊能够靶向疾病核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可选择性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥连接的过量形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能，有望助力实现指南建议的“缓解临床症状、延缓疾病进展和改善心脏功能”三大治疗目标。

目前，玛伐凯泰胶囊已被纳入国内外多个权威指南推荐。此次纳入医保后，中国梗阻性HCM患者对创新药物的长期治疗需求将得到进一步满足，患者的疾病负担和医疗体系负担有望减轻，让更多患者回归正常工作和生活，具有重要的临床和社会价值。

关注慢性疾病长期负担

银屑病创新药提升可及

截至目前已经进行了7次医保谈判，医保药品目录内药品数量累计新增超过800个，这些极具临床价值的创新药物，不仅进一步关注了诸如梗阻性HCM这类罕见的心血管疾病，以银屑病为代表的常见免疫系统疾病和慢性疾病，长期的治疗成本、经济负担同样在支付端得到了越来越多的关注与支持。

银屑病是个体与环境相互影响诱发的免疫介导疾病，具有慢性、复发性、炎症性、系统性的特点，不具有传染性。该病在中国的患病率约为0.47%，患者人数超700万，其中近六成患者病情已发展至中度或重度，且大部分罹患的是斑块状银屑病。

皮肤损伤是银屑病最明显的症状之一。此外，作为一种免疫相关性疾病，银屑病还可引发包括银屑病关节炎、心血管疾病、代谢性疾病、肝肾疾病、自身免疫性疾病在内的多种共病。“银屑病不是简单的皮肤病，它还会影响到患者的心理、社交等生活的方方面面。”北京大学人民医院皮肤科张建中教授特别指出，随着银屑病病情进展，患者可能合并各种复杂疾病，如代谢综合征、心血管疾病、肥胖、炎症性肠病等，严重情况下甚至会影响个体寿命，“所以患者一定要及早进行治疗，避免病情向中重度发展。如果已经是中重度患者，那就应该尽早启动系统治疗。”

据介绍，银屑病临床治疗一直遵循“规范”“安全”和“个体化”三大原则，轻度患者可以外用药治疗为主，当病情发展至中重度，就要及时启动系统治疗。

目前，临床的系统治疗包括传统免疫抑制剂和靶向疗法两大类。前者通过对人体免疫系统进行广泛抑制达到治疗作用，类似于“地毯式轰炸”，所以如何平衡好治疗效果和安全性是一大挑战，且临床上不能长期使用。靶向疗法是近年来在临床上广泛应用的一类前沿疗法，较传统治疗手段更为精准。

口服靶向药物是目前银屑病治疗领域的前沿手段，兼顾了疗效和安全。氘可来昔替尼片于2024年1月在我国正式上市，用于适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。

作为一款口服靶向药，氘可来昔替尼片是全球首个且目前唯一获批的TYK2变构抑制剂，以银屑病核心炎症轴IL-23/Th17中的关键信号分子TYK2为靶点，通过独特的“变构抑制”机制，与TYK2调节结构域结合抑制其活化，从而阻断由其介导的细胞信号及免疫反应，且在治疗剂量下不会抑制JAK1、JAK2和JAK3，精准发挥靶向治疗作用的同时带来良好安全性。关键Ⅲ期临床研究POETYKPSO-3及多项拓展分析结果证实，氘可来昔替尼片在以中国患者为主的亚洲中重度斑块状银屑病患者中获益显著持久，安全性耐受性良好。“银屑病是一种慢性疾病，需要长期管理。因此，药物的有效性、安全性、便捷性和稳定性都会影响患者长期治疗的意愿和依从性。”张建中教授进一步表示，氘可来昔替尼片作为一款口服靶向药，一天一片十分便捷，有助于患者短期和长期治疗。氘可来昔替尼片纳入医保，能够让更多患者用得起、用得久，作为医生，也为患者感到高兴。

（转载自《医药经济报》）