REGENXBOP和Nippon Shinyaku宣布独家合作伙伴关系，开发和商业化用于MPS疾病的RGX-121和RGX-111

亚洲网马里兰州罗克维尔2025年1月14日电Regenxbio Inc.(纳斯达克市场代码：RGNX)和日本新屋株式会社(Nippon Shinyaku)今天宣布建立战略合作伙伴关系，开发治疗粘多糖症II(又称亨特综合征)的RGX-121和治疗粘多糖病I(MPS I)的RGX-111，并将其商业化。

根据协议条款，Regenxbio在完成交易时将获得1.1亿美元，如果实现某些里程碑，将获得高达7亿美元的额外收入，其中包括4000万美元的潜在开发和监管里程碑以及6.6亿美元的潜在销售里程碑。Regenxbio还将从美国和亚洲(统称为“许可地区”)的净销售额中获得可观的两位数版税。

Regenxbio总裁兼首席执行官柯伦·M·辛普森说：“与日本新亚制药公司的合作令人兴奋，因为它最大限度地发挥了我们的集体力量，并使两种潜在的变革性药物能够进入关键市场。” “我们相信这些疗法可以为那些患有MPS II和MPS I的人带来巨大的价值。”

根据协议，日本新屋公司将在许可地区将这两种产品商业化，RGX-121和RGX-111的未来临床开发将由Regenxbio领导。Regenxbio保留在可能获得批准时收到的RGX-121优先审查凭证(PRV)的所有权利，以及与出售RGX-121相关的任何收益的100%。

Regenxbio将在许可地区领导临床和商业供应产品的制造。Regenxbio保留在许可区域以外的国家/地区开发和商业化这些产品的权利。

交易预计将在2025年第一季度末完成，取决于惯例条件，包括适用的监管批准。

关于RGX-121 RGX-121是一种潜在的一次性AAV疗法，用于治疗患有MPS II的男孩。RGX-121表达的蛋白质在结构上与正常的I2S相同。

RGX-111是利用AAV9载体将α-L艾杜糖酸酶基因导入中枢神经系统而设计的。通过将IDUA快速输送到大脑，RGX-111可能有助于防止MPS I患者认知障碍的进展。2023年2月，报告了RGX-111第一/第二阶段试验的积极中期数据。RGX-111已获得美国食品和药物管理局(FDA)颁发的孤儿药物产品、罕见儿科疾病和快速通道称号。

RegenxBioInc.是一家领先的临床阶段生物技术公司，寻求通过基因疗法的治疗潜力改善生活。自2009年成立以来，Regenxbio率先开发了AAV治疗药物，这是一种创新的基因治疗药物类别。Regenxbio正在推进一条治疗视网膜和罕见疾病的AAV治疗流水线，包括用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的ABBV-RGX-314，正在与AbbVie合作开发用于治疗Duchenne的RGX-202和用于治疗MPS II的RGX-121。已有数千名患者使用Regenxbio的AAV治疗平台进行治疗，包括诺华公司用于治疗脊髓性肌萎缩症儿童的ZOLGENSMA。AAV治疗技术被设计为一次性治疗，有可能改变为数百万人提供医疗保健的方式。欲了解更多信息，请访问www.regenxBio.com。

关于日本新屋基于日本新屋的经营理念，“帮助人们过上更健康、更幸福的生活”，我们的目标是通过创造独特的药物，为患者和患病家庭带来希望，成为一家受到社会信任的组织。有关产品或详细信息，请访问我们的网站(www.nippon-shinyaku.co.jp/english/)。

前瞻性陈述本新闻稿包括《1933年证券法》(修订本)第27A节和《1934年证券交易法》(修订本)第21E节所指的“前瞻性陈述”。“Will”或此类词语的变体或类似的表达方式。前瞻性陈述包括与Regenxbio的未来运营、临床试验和监管计划有关的陈述。为候选产品和技术获得和维护知识产权保护的能力、Regenxbio运营的业务和市场中的趋势和挑战、候选产品潜在市场的规模和增长以及为这些市场提供服务的能力、候选产品的接受率和程度以及其他因素，其中许多因素都不是Regenxbio所能控制的。请参考Regenxbio截至2023年12月31日的Form 10-K年度报告中的“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”部分，以及Regenxbio的Form 10-Q季度报告和其他文件中的类似“风险因素”部分，这些内容已提交给美国证券交易委员会(SEC)，并可在SEC网站www.sec.gov上查阅。本新闻稿中的所有前瞻性陈述都明确地受到本文所含或提及的警告性陈述的限制。预期的实际结果或发展可能无法实现，或者即使实质性实现，也可能不会对Regenxbio或其业务或运营产生预期的后果或影响。此类陈述不能保证未来的业绩，实际结果或事态发展可能与前瞻性陈述中预测的大不相同。告诫读者不要过于依赖本新闻稿中包含的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。除非法律要求，否则Regenxbio不承担任何义务，并明确拒绝任何义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因而更新或修改任何前瞻性陈述。

联系人：Dana Cormack企业通联部dcormack@regenxBio.com

投资者：乔治·E·麦克杜格尔投资者关系部IR@regenxBio.com

查看原创内容下载多媒体：https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-and-nippon-shinyaku-announce-exclusive-partnership-to-develop-and-commercialize-rgx-121-and-rgx-111-for-mps-diseases-302350270.html

来源：REGENXBOP Inc.