Insmed在第43届年度摩根大通医疗保健会议上提供业务更新

--Arikayce®(阿米卡星脂质体吸入混悬剂)超过2024年全年指导范围的上限，未经审计的全球收入约为3.637亿美元--

--2025年全球Arikayce收入预计在4.05亿美元至4.25亿美元之间，与2024年相比继续保持两位数的增长--

--2024年12月，Brensocatib在支气管扩张中的保密协议提交给FDA，将预计在美国推出的时间缩短至2025年第三季度，等待优先审查的批准--

--PAH患者的TPIP第2期研究于2024年12月底完成登记；TopLine数据的预期时间提前到2025年年中--

--Arikayce在新诊断或复发的肺病患者中的第三阶段Encore试验完全纳入；TOPLINE数据预计在2026年第一季度--

--IND批准用于DMD患者的Insmed第一个基因疗法(INS1201)；预计2025年上半年第一个患者剂量--

新泽西州布里奇沃特，2025年1月10日/美通社/--Insmed公司(纳斯达克市场代码：INSM)是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流和一流的治疗方法，以改变面临严重疾病的患者的生活。该公司今天提供了该公司商业和临床计划的最新情况以及对2025年的展望。这些更新将在2025年1月13日(星期一)下午3点左右在旧金山举行的第43届J.P.Morgan医疗会议上作为公司演讲的一部分进行讨论。太平洋时间(下午6：00)ET)。

Insmed董事长兼首席执行官威尔·刘易斯说：“2024年对Insmed来说是不平凡的一年，它只是我们旅程的开始。我们相信，即将到来的临床和商业催化剂有可能重新定义Insmed，使其从一家今天可以为大约30,000名患者提供服务的公司，到本十年末能够接触到超过250万名患者。”在我们为备受期待的2025年第三季度美国批准并推出brensocatib治疗支扩做准备时，我们继续推进我们的其他临床计划，包括针对PH-ILD和PAH的TPIP，针对CRSsNP和HS的Brensocatib，以及针对DMD的首个基因疗法。同时，我们预计将继续推动Arikayce的两位数增长，因为我们正在等待安可数据的读出，这有可能为该品牌打开一个轰动一时的机会。

初步2024年全球产品净销售额(未经审计)根据初步未经审计的财务信息，该公司预计Arikayce 2024年全年的全球净产品销售额约为3.637亿美元。这比2023年全年增长19%，包括我们每个地区的增长如下：

*

2024年收入

%同比变化

美国

2.548亿美元

14%

日本

8770万美元

33%

欧洲

2,120万美元

39%

合计

363.7美元

19%

这些未经审计的初步结果可能会进行调整。Insmed将于2025年2月底公布2024年第四季度和全年的最终和完整财务业绩。实际结果可能与这些初步的未经审计的财务结果大不相同。

进度和预期里程碑(按计划)：

Arikayce

Brensocatib

TPIP

基因治疗

临床前计划

在第43届摩根大通医疗保健年会上的演讲

Insmed董事长兼首席执行官威尔·刘易斯将出席2025年1月13日(星期一)下午3点左右举行的第43届摩根大通医疗年会。太平洋时间(下午6：00)ET)。演示文稿的现场音频网络直播将在该公司网站的投资者关系部分进行，网址为：www.insmed.com。现场活动结束后，重播也将存档30天。

关于Arikayce

Arikayce在美国被批准为Arikayce®(阿米卡星脂质体吸入混悬剂)，在欧洲被批准为Arikayce®脂质体雾化分散体590 mg，在日本被批准为Arikayce®吸入剂590 mg(硫酸阿米卡星吸入剂产品)。目前的国际治疗指南建议适当的患者使用Arikayce。Arikayce是一种新型的、吸入的、每天一次的阿米卡星配方，阿米卡星是一种成熟的抗生素，历史上一直通过静脉给药，并与听力、平衡和肾功能的严重毒性有关。Insmed专有的PULMOVANCE®脂质体技术能够将丁胺卡星直接输送到肺部，在肺部，感染所在的肺巨噬细胞吸收脂质体丁胺卡星，同时限制全身暴露。Arikayce使用由Pari Pharma GmbH(PARI)制造的Lamira®雾化器系统每天给药一次。

关于Pari Pharma和Lamira®雾化器系统

Arikayce是由帕里公司开发的一种新型吸入设备--Lamira®雾化器系统提供的。LAMIRA®是一种安静、便携的喷雾器，可通过振动穿孔膜实现Arikayce的高效雾化。基于PARI在气雾剂方面的100年历史，PARI致力于通过开发创新的提供平台来改进患者护理，以推进吸入疗法。

关于Brensocatib

Brensocatib是Insmed公司正在开发的二肽基肽酶1(DPP1)的小分子、口服、可逆抑制剂，用于治疗支气管扩张、CRSsNP、HS和其他中性粒细胞介导的疾病。DPP1是一种酶，当中性粒细胞在骨髓中形成时，负责激活中性粒细胞中的中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSP)，如中性粒细胞弹性蛋白酶。中性粒细胞是最常见的白细胞类型，在病原体破坏和炎症调节中发挥着重要作用。在慢性炎症性肺部疾病中，中性粒细胞在呼吸道中积聚，导致过度活跃的NSP，从而导致肺破坏和炎症。Brensocatib可能通过抑制DPP1及其对NSP的激活而减轻诸如支气管扩张等炎症性疾病的损害作用。Brensocatib是一种研究用药物，在任何司法管辖区都没有被批准为任何适应症。

关于TPIP

棕榈树前列环素吸入粉(TPIP)是棕榈树前列环素的干粉制剂。棕榈树前列环素是一种由16个碳链上的酯键连接而成的前列环类药物。完全在Insmed的实验室开发的TPIP是一种潜在的高度分化的前列腺素类药物，正在评估用于治疗PAH、PH-ILD和其他罕见和严重的肺部疾病的患者。TPIP在胶囊吸入器中给药。TPIP是一种研究性药物产品，在任何司法管辖区都没有被批准为任何适应症。

美国Arikayce的重要安全信息和盒装警告

警告：呼吸道不良反应增加的风险

Arikayce与呼吸道不良反应的风险增加有关，包括过敏性肺炎、咯血、支气管痉挛和潜在肺部疾病的恶化，这些疾病在某些情况下已导致住院。

临床试验中使用Arikayce治疗过敏性肺炎已有报道。过敏性肺炎(过敏性肺泡炎、肺炎、间质性肺病、对Arikayce的过敏反应)在Arikayce加背景疗法的患者中的报告频率(3.1%)高于单独使用背景疗法的患者(0%)。大多数过敏性肺炎患者停止使用Arikayce治疗，并接受皮质类固醇治疗。如果发生过敏性肺炎，停用Arikayce，并在医学上适当地处理患者。

临床试验中使用Arikayce有咯血的报道。与单独使用背景疗法的患者(12.5%)相比，使用Arikayce加背景疗法治疗的患者发生咯血的频率更高(17.9%)。如果发生咯血，在医学上适当地处理病人。

临床试验中使用Arikayce已有支气管痉挛的报道。在Arikayce加背景疗法的患者中，报告的支气管痉挛(报告为哮喘、支气管高反应性、支气管痉挛、呼吸困难、用力呼吸困难、呼吸延长、喉咙紧绷、喘息)的发生率(28.7%)高于单独使用背景疗法的患者(10.7%)。如果在使用Arikayce的过程中发生了支气管痉挛，请根据医学上的需要对患者进行治疗。

临床试验中使用Arikayce可导致潜在肺部疾病的恶化。在使用Arikayce加背景疗法的患者中，基础肺部疾病的恶化(报告为慢性阻塞性肺疾病(COPD)、感染性COPD加重、感染性支气管扩张)的发生率(14.8%)高于仅使用背景疗法的患者(9.8%)。如果在使用Arikayce的过程中出现潜在肺部疾病的恶化，则根据医学上的适当情况对患者进行治疗。

过敏反应和过敏反应：服用Arikayce的患者中有严重的和潜在威胁生命的过敏反应，包括过敏反应。体征和症状包括急性发作的皮肤和粘膜组织过敏反应(麻疹、瘙痒、潮红、嘴唇/舌头/悬垂肿胀)、呼吸困难(气短、喘息、喘鸣、咳嗽)、胃肠道症状(恶心、呕吐、腹泻、痉挛腹痛)以及过敏反应的心血管体征和症状(心动过速、低血压、晕厥、大小便失禁、头晕)。在使用Arikayce进行治疗之前，评估以前对氨基糖苷类药物的过敏反应。如果发生过敏反应或过敏反应，停用Arikayce并制定适当的支持性措施。

临床试验中使用Arikayce有耳毒性的报道。在使用Arikayce加背景疗法的患者中，耳毒性(包括耳聋、头晕、晕厥、耳鸣和眩晕)的发生率(17%)高于单独使用背景疗法的患者(9.8%)。这主要是由耳鸣(Arikayce加背景疗法的7.6%与单独使用背景疗法的0.9%)和头晕(Arikayce加背景疗法的6.3%与仅使用背景疗法的2.7%)引起的。如果发生耳毒性，在医学上适当地管理患者，包括可能停止使用Arikayce。

Arikayce在MAC肺病患者的临床试验中观察到了肾毒性，但频率并不高于单独使用背景方案。肾毒性与氨基糖苷类药物有关。在开Arikayce处方时，可能需要密切监测已知或怀疑有肾功能障碍的患者。

神经肌肉阻断：神经肌肉疾病患者没有参加Arikayce临床试验。已知或怀疑有神经肌肉疾病的患者，如重症肌无力，应密切监测，因为氨基糖苷类药物可能会阻止神经肌肉接头处乙酰胆碱的释放，从而加剧肌肉无力。

胚胎-胎儿毒性：氨基糖苷类药物给孕妇服用时会对胎儿造成伤害。氨基糖苷类药物，包括Arikayce，可能与宫内暴露的儿童完全、不可逆转的双侧先天性耳聋有关。在怀孕期间使用Arikayce的患者，或者在服用Arikayce期间怀孕的患者应该被告知对胎儿的潜在危险。

禁忌症：Arikayce是已知对任何氨基糖苷类药物过敏的患者的禁忌症。

最常见的不良反应：在试验1中，使用Arikayce加背景疗法的患者与单独使用背景疗法的患者相比，发生率≥为5%，最常见的不良反应是发音困难(47%比1%)，咳嗽(39%比17%)，支气管痉挛(29%比11%)，咯血(18%比13%)，耳毒性(17%比10%)，上呼吸道刺激(17%比2%)，肌肉骨骼疼痛(17%比8%)，疲劳和虚弱(16%比10%)，基础肺部疾病加重(15%比10%)，腹泻(13%比5%)、恶心(12%比4%)、肺炎(10%比8%)、头痛(10%比5%)、发热(7%比5%)、呕吐(7%比4%)、皮疹(6%比2%)、体重减轻(6%比1%)、痰变(5%比1%)和胸部不适(5%比3%)。

药物相互作用：避免与神经毒性、肾毒性和耳毒性相关的药物同时使用Arikayce。一些利尿剂可以通过改变血清和组织中的氨基糖苷浓度来增加氨基糖苷类药物的毒性。避免将Arikayce与依沙比酸、速尿、尿素或静脉注射甘露醇一起使用。

过量：尚未确定与过量服用Arikayce有关的具体不良反应。急性毒性应立即停用Arikayce，并应进行基线肾功能测试。血液透析可能有助于清除体内的阿米卡星。在所有疑似过量用药的情况下，医生应联系地区中毒控制中心，以了解有效治疗的信息。

美国指示

有限的人群：Arikayce®用于成人，他们的治疗选择有限或没有替代治疗方案，作为联合抗菌药物方案的一部分，用于治疗在连续至少6个月的多药背景方案治疗后痰培养未呈阴性的患者。由于目前只有有限的Arikayce的临床安全性和有效性数据，因此保留Arikayce用于有限或没有替代治疗选择的成年人。这种药物被指定用于有限和特定的患者群体。

这一适应症在加速批准的基础上，在6个月前实现痰培养转换(定义为连续3个月痰培养阴性)。临床益处尚未确立。这一适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

本新闻稿中的前瞻性陈述基于公司目前的预期和信念，涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，这些因素可能会导致公司的实际结果、业绩和成就以及某些事件的时间与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或表明的结果、业绩、成就或时间大不相同。这些风险、不确定因素和其他因素包括：我们唯一批准的产品Arikayce未能继续在美国、欧洲或日本成功商业化(分别为阿米卡星脂质体吸入悬浮剂、脂质体590 mg雾化器分散剂和阿米卡星吸入药物产品)，或未能保持对Arikayce的美国、欧洲或日本批准；我们无法从FDA获得Arikayce的完全批准，包括我们无法成功或及时完成完全批准Arikayce所需的确证上市后临床试验，或者我们未能获得监管部门的批准，以将Arikayce的适应症扩大到更广泛的患者；ASPEN研究的完整数据集或Brensocatib的进一步临床试验产生的数据与ASPEN研究的TOPLINE结果或发表的任何额外数据不一致的风险；未能获得或延迟获得美国、欧洲或日本的Brensocatib、TPIP或我们的其他候选产品或美国、欧洲或日本以外的Arikayce的监管批准，包括每个市场和每个用途对Lamira®的单独监管批准；未能成功地将brensocatib、TPIP或我们的其他候选产品商业化(如果获得适用的监管机构批准)，或未能保持对brensocatib、TPIP或我们的其他候选产品(如果批准)的适用监管批准；医生、患者、第三方付款人和医疗保健社区中的其他人对Arikayce或Brensocatib或TPIP的市场接受程度的不确定性或变化；我们无法从政府或第三方付款人那里获得和维持对Arikayce或(如果批准)brensocatib或TPIP的足够补偿，或Arikayce或(如果批准)brensocatib或TPIP的可接受价格；在我们对Arikayce、Brensocatib、TPIP或其他候选产品的潜在市场规模的估计中，或在我们用来识别医生、预期患者接受率、预期治疗持续时间或预期患者依从率或停用率的数据中；公司依赖的第三方未能生产足够数量的Arikayce、Brensocatib或TPIP以满足商业或临床需求，未能进行公司的临床试验，或未能遵守影响公司业务的公司协议或法律法规；与我们由Pharmakon Advisors L.P.管理的某些资金提供的担保优先贷款以及我们与OrbiMed Royalty&Credit Opportunities IV，LP进行的特许权使用费融资相关的风险和不确定性以及预期的好处，包括我们保持遵守优先担保贷款和特许权使用费融资协议中的约定的能力，以及这些协议下的限制对我们运营的影响；我们无法创建或维护有效的直销和营销基础设施，或与为Arikayce或我们未来获得批准的任何候选产品的分销提供此类基础设施的第三方合作；未能成功地对Arikayce、Brensocatib、TPIP和我们的其他候选产品进行未来的临床试验，以及我们可能无法招募或保留足够的患者来进行和完成试验，或生成监管机构批准我们的候选产品或许可所需的数据在更广泛的MAC肺部疾病患者中使用Arikayce的风险；与Arikayce、Brensocatib、TPIP或我们的其他候选产品相关的意想不到的安全性或有效性问题；我们的临床研究将被推迟、在药物开发过程中发现严重的副作用或任何提交的方案修订将被拒绝的风险；未能成功预测新型基因治疗产品的开发、监管批准和商业化的时间和成本；临时或部分数据集不能代表完整或更大的数据集，或者盲化数据将无法预测非盲化数据的风险；我们不时宣布或公布的临床试验的中期、主要或初步数据可能会随着更多患者数据的获得而发生变化，或者如果披露更多数据，可能会被不同的解释；我们的竞争对手可能获得与我们为特定适应症开发的产品本质上相同的孤立药物独家专利的风险；我们无法吸引和留住关键人员或有效管理我们的增长；我们无法成功整合我们最近收购的产品，并适当管理管理层投入整合活动的时间和注意力的数量；我们收购的技术、产品和候选产品在商业上不成功的风险；无法适应我们竞争激烈和不断变化的环境；无法访问、升级或扩展我们的技术系统，或在更新现有技术或开发或实施新技术方面遇到困难；我们无法维持重要客户的风险；政府医疗改革大幅增加我们的成本并损害我们的财务状况的风险；灾难或其他事件(包括自然灾害或公共卫生危机)造成的商业或经济中断；我们当前和未来对人工智能和机器学习的使用可能不成功的风险；美国、欧洲、日本和全球总体经济状况的恶化，包括影响我们、我们的供应商、第三方服务提供商和潜在合作伙伴的长期通胀的影响；我们可能卷入代价高昂的知识产权纠纷、无法充分保护我们的知识产权或阻止披露我们的商业秘密和其他专有信息的风险，以及与此类事项相关的诉讼或其他诉讼相关费用；与Arikayce、Brensocatib或我们的其他候选产品相关的协议对我们施加的限制或其他义务，包括我们与Pari和阿斯利康AB的许可协议，以及未能履行我们在此类协议下的义务；我们正在或可能参与的诉讼造成的成本和潜在的声誉损害，包括产品责任索赔；如果发生网络安全攻击或问题，我们的运营受到实质性中断的风险；我们有限的国际运营经验；适用于我们业务的法律和法规的变化，包括任何影响我们利用某些第三方研究、开发或制造我们候选产品的能力的价格改革和法律，以及未能遵守此类法律法规；我们的运营亏损历史，以及我们永远无法实现或保持盈利的可能性；影响我们运营结果和财务状况的商誉减值费用；无法偿还我们现有的债务，以及与我们获得未来资本的能力有关的不确定性；以及延迟执行由适当监管机构批准的额外第三方制造设施的计划，以及与这些计划相关的意外费用。

使用限制：Arikayce仅在难治性MAC肺病患者中进行研究，难治性MAC肺病的定义是在连续至少6个月的多药背景疗法治疗后，痰培养未转阴的患者。对于非难治性MAC肺部疾病的患者，不推荐使用Arikayce。

鼓励患者向FDA报告处方药的副作用。请访问www.fda.gov/medwatch，或致电1-800-FDA-1088。你也可以拨打公司的电话1-844-4-Insmed。

请参阅完整的说明信息。

关于Insmed

Insmed Inc.是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流和一流的治疗方法，以改变面临严重疾病的患者的生活。该公司正在推进已批准的和中后期研究药物的多样化组合，以及专注于为最需要的患者群体服务的尖端药物发现。Insmed最先进的项目是肺部和fl炎症状态，包括一种在美国、欧洲和日本获得批准的治疗一种慢性、衰弱的肺部疾病的疗法。该公司的早期研究项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援。

Insmed总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处和研究地点。Insmed为被公认为生物制药行业最好的雇主之一而感到自豪，包括连续四年被评为第一科学最佳雇主。请访问www.insmed.com了解更多信息。

前瞻性陈述

本新闻稿含有涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。《1995年私人证券诉讼改革法》中对前瞻性陈述的定义是，前瞻性陈述不是历史事实，涉及许多风险和不确定因素。本文中的“可能”、“将”、“应该”、“可能”、“将会”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“预测”、“打算”、“潜在”、“继续”以及类似的表述(以及涉及未来事件、条件或情况的其他词语或表述)可识别前瞻性表述。

公司可能无法实际实现公司前瞻性陈述所表明的结果、计划、意图或预期，因为从本质上讲，前瞻性陈述包含风险和不确定因素，因为它们与事件有关，并取决于未来可能发生或可能不发生的情况。有关可能影响公司业务的风险和不确定因素的更多信息，请参阅公司截至2023年12月31日的10-K表格年度报告中第1A项“风险因素”中讨论的因素以及公司随后提交给证券交易委员会(SEC)的任何文件。

公司告诫读者不要过度依赖任何此类前瞻性陈述，这些陈述仅说明截至本新闻稿发布之日的情况。除法律和证券交易委员会的规则特别要求外，公司没有义务公开更新或修改任何此类陈述，以反映任何此类陈述可能基于的预期或事件、条件或情况的任何变化，或可能影响实际结果与前瞻性陈述中陈述的可能性不同的任何变化。

联系人：

投资者：

投资者关系部副总裁Bryan Dunn电话：(646)812-4030

迈克尔·V·莫拉比托博士投资者关系部主任电话：(917)936-8430电子邮件：michael.morabito@insmed.com

Gianna De Palma投资者关系经理（973）886-2236 gianna. insmed.com

媒体：

Mandy Fahey企业传播副总裁（732）718-3621 amanda. insmed.com

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来源Insmed Incorporated