Nipocalimab获得美国FDA优先审查，用于治疗全身性重症肌无力

生物制品许可证申请和接受由第三阶段Vivity-MG3研究结果支持

结果显示，在抗体阳性的成年患者中，抗AChR、抗Musk、抗LRP4抗体持续控制了24周以上

亚洲网宾夕法尼亚州斯普林豪斯2025年1月9日电强生公司(纽约证券交易所代码：JNJ)今天宣布，nipocalimab生物制品许可证申请(BLA)获得了美国食品和药物管理局(FDA)的优先审查指定，用于治疗抗体阳性(抗AChR、抗Musk、抗LRP4)的泛发性重症肌无力(GMG)患者，这一点得到了Viviity-MG3期研究结果的支持。FDA对药物申请给予优先审查，这些药物如果获得批准，与标准申请相比，将在治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性方面提供显著改善。1

强生创新医学公司自身抗体组合副总裁兼母亲胎儿免疫疾病区负责人Katie Abouzahr医学博士表示：“我们欢迎FDA决定对全身性重症肌无力的治疗给予优先审查，这突显了在广大GMG患者中需要额外的治疗选择。”我们致力于与FDA密切合作，帮助将nipocalimab作为一种潜在的治疗方法用于某些GMG患者，我们特别感谢第二阶段和第三阶段研究的参与者。如果获得批准，nipocalimab有可能治疗抗体阳性的GMG患者，包括抗AChR、抗Musk和/或抗LRP4。 GMG是一种慢性、终生、罕见的自身抗体驱动的疾病，目前尚无治疗方法。2，3GMG影响全球约700,000人。2，3在第三阶段研究中，尼波卡利单抗+标准护理(SOC)组MG-ADL反应的降低(≥较基线改善2点)显著高于安慰剂+SOC组(p=0.0213)。4对于GMG患者来说，MG-ADL变化1至2点可能是正常进食和频繁窒息食物，或休息时呼吸短促和呼吸迟缓之间的区别。5

强生公司还于2024.6年9月11日向欧洲药品管理局提交了营销授权申请，寻求批准nipocalimab用于GMG。此外，nipocalimab最近获得了美国FDA的突破性疗法指定，用于治疗成人中重度干燥症，这得到了第二阶段大丽花研究的支持。7

编者按：

a.

MG-ADL(重症肌无力-日常生活活动)提供了对患者影响日常生活活动的症状回忆的快速临床评估，总分范围为0至24；得分越高，症状越严重。5分

关于泛发性重症肌无力(GMG)

重症肌无力(MG)是一种自身抗体疾病，免疫系统错误地产生抗体(例如抗乙酰胆碱受体[AChR]、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[穆斯克]或抗低密度脂蛋白相关蛋白4[LRP4])，这些抗体以神经肌肉连接处的蛋白质为靶标，可阻断或干扰神经到肌肉的正常信号，从而损害或阻止肌肉收缩。2、8、9这种疾病影响全球约70万人。2约10%至15%的MG新病例诊断为青少年(12-17岁)。10、11、12在青少年MG患者中，女孩比男孩更容易受到影响，在美国超过65%的儿童MG病例被诊断为女孩。13，14，15

最初的疾病表现通常是眼部的，但在85%或更多的病例中，这种疾病是泛发性的(GMG)，其特征是骨骼肌的波动无力导致四肢无力、眼皮下垂、复视以及咀嚼、吞咽、说话和呼吸困难等症状。16、17、18、19美国约有10万人患有GMG。20易受GMG影响的人群，如儿科患者，治疗选择更有限。21目前，对青少年GMG的SOC治疗是从成人试验推断出来的。12除了对症治疗，美国还没有批准的FcRN阻滞剂用于青少年GMG。12

关于第三阶段活跃度-MG3研究

3期Vivity-MG3研究(NCT04951622)是专门为在这种不可预测的慢性疾病中测量持续的有效性和安全性而设计的，在这种情况下，未得到满足的需求仍然很高。抗体阳性或阴性的成人GMG患者(MG-ADL≥6)对正在进行的标准治疗反应不足，参加了为期24周的双盲安慰剂对照试验。4，22随机分为1：1，nipocalimab+当前SOC(30 mg/kg静脉注射剂量，每两周15 mg/kg)或安慰剂+当前SOC.4基线人口统计学平衡(77个nipocalimab，76个安慰剂)。4研究的主要终点是抗体阳性患者22周、23周和24周内MG-Adla评分的平均变化。一个关键的次要终点包括QMG评分的变化。在正在进行的开放标签扩展(OLE)阶段进一步评估了长期安全性和有效性。22

关于NIPOCALIMAB

Nipocalimab是一种研究中的单抗，旨在以高亲和力结合来阻断FcRN并降低循环免疫球蛋白G(IgG)抗体的水平，而不会影响其他免疫功能。这包括自身抗体和同种异体抗体，它们是自身抗体空间中三个关键部分的多种条件的基础，包括罕见的自身抗体疾病、由母体同种抗体介导的母体胎儿疾病和风湿病。22、23、24、25、26、27、28、29、30阻断胎盘中与FcRN结合的IgG也被认为限制了母体对胎儿的同种抗体通过胎盘的转移。31，32

FDA和欧洲药品管理局(EMA)已经批准了nipocalimab的几个关键名称，包括：

关于强生

在强生公司，我们相信健康就是一切。我们在医疗创新方面的实力使我们能够建立一个预防、治疗和治愈复杂疾病的世界，治疗更智能、侵入性更小，解决方案是个性化的。通过我们在创新医学和医疗技术方面的专业知识，我们处于独特的地位，能够在今天的全方位医疗解决方案中进行创新，实现明天的突破，并深刻影响人类的健康。

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有关前瞻性陈述的注意事项

1美国食品和药物管理局。优先审查。可在以下网址获得：https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review.上次访问时间：2024年11月。2陈静，田东超，张超，等。中国重症肌无力的发病率、死亡率和经济负担：一项基于全国人群的研究。《柳叶刀》地区卫生--西太平洋。2020年；5(100063)。Https://doi.org/10.1016/j.lanwpc.2020.100063.3美国国家神经疾病和斯托克研究所。重症肌无力。可在以下网址获得：https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis.上次访问时间：2024年11月。4 Antozzi，C等人，Nipocalimab在泛发性重症肌无力患者中的有效性和安全性-Top Line结果来自双盲、安慰剂对照、随机第三阶段Viacity-MG3研究。2024年欧洲神经病学学会大会。2024年6月。5 Wolfe GI重症肌无力患者日常生活活动情况。神经病学。1999年；22；52(7)：1487-9。DOI：10.1212/wnl.52.7.1487.6强生欧洲、中东和非洲地区。强生公司寻求欧盟首次批准nipocalimab用于治疗抗体阳性的广泛性重症肌无力患者。可在以下网址获得：https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of-patients-living-with-antibody-positive-generalised-myasthenia-gravis.上次访问时间：2024年11月。7强生公司。Nipocalimab是第一种也是唯一一种获得美国FDA突破性疗法认证的研究疗法，用于治疗患有中到重度干燥病的成年人。可在以下网址获得：https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy-designation-for-the-treatment-of-adults-living-with-moderate-to-severe-sjogrens-disease.上次访问时间：2024年11月。8 Bacci Ed等人。了解重症肌无力治疗的副作用及其对日常生活的影响。BMC Neurol。2019年；19(1)：335。9 Wiendl，H.等人，肌无力综合征管理指南。神经疾病的治疗进展，16,17562864231213240。Https://doi.org/10.1177/17562864231213240.上次访问时间：2024年9月。10 Evoli A，Batocchi AP，Bartoccioni E，Lino MM，Minisci C，Tonali P.青少年重症肌无力伴青春期前发作。神经性肌肉障碍。1998年12月；8(8)：561-7。电话：00077-7，电话：10.1016/s0960-8966。11 Evoli A.儿童时期患上重症肌无力。Curr Opin Neurol.2010年10月；23(5)：536-40。DOI：10.1097/wco.0b013e32833c32af。12芬尼斯·MF，Jayawant S.青少年重症肌无力：儿科视角。自身免疫性疾病。2011年；2011年：404101。DOI：10.4061/2011/404101。13哈利洛格鲁G，阿拉尔B，艾孙S，托普库M，托帕洛格鲁H，图兰利G，雅尔尼佐格鲁D。儿童多发性硬化症和重症肌无力的性别患病率。J儿童神经症。2002年5月；17(5)：390-2。DOI：10.1177/088307380201700516。小帕尔，安德鲁·MJ，芬尼斯·M，比森·D，文森特·A，贾亚旺特·S。儿童肌无力有多常见？英国自身免疫性和先天性肌无力的发病率和流行率。阿奇·迪斯·希尔德。2014年6月；99(6)：539-42。DOI：2013年/阿奇迪斯柴尔德-10.1136-304788。15 Mansukhani SA，Bothun Ed，Diehl NN，Mohney BG。儿童肌无力的发病率和眼部特征。我是J·眼科。2019年4月；200：242-249。DOI：10.1016/j.ajo.2019.01.004.16 Bever，C.T.，JR，Aquino，A.V.，Penn，A.S.，Lovelace，R.E.和Rowland，L.P.(1983)，眼肌无力的预后。Https://doi.org/10.1002/ana.410140504 17 Kupersmith MJ，Latkany R，Homel P.眼肌无力患者在2年内发展成全身性疾病。弓神经。2003年2月；60(2)：243-8DOI：10.1001/archner.60.2.243。12580710。18重症肌无力情况说明书。从https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_检索到2024年4月2020_508c.pdf.19重症肌无力：治疗及症状。(2021年4月7日)。从https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.检索到2024年4月20DRG EPI(2021年)和Optus索赔分析2012年1月至2020年12月。21奥康奈尔·K，兰达斯·S，王宫J.青少年重症肌无力的管理。前神经细胞。2020年7月24日；11：743。DOI：10.3389/fner.2020.00743.PMID：32793107；PMC7393473。22：ClinicalTrials.gov标识：NCT04951622。可在以下网址获得：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622.上次访问时间：2024年6月。23：ClinicalTrials.gov标识：NCT04951622。可在以下网址获得：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622.上次访问时间：2024年10月。24小时ClinicalTrials.gov。NCT03842189。可在以下网址获得：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189.最近一次访问时间：2024年10月25日，ClinicalTrials.gov标识：NCT05327114。可在以下网址获得：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114.上次访问时间：2024年10月26日：ClinicalTrials.gov标识：NCT04119050。可在以下网址获得：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050.上次访问时间：2024年10月。27：ClinicalTrials.gov标识：NCT05379634.可在以下网址获得：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634.上次访问时间：2024年10月。28：ClinicalTrials.gov标识：NCT05912517。可在以下网址获得：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517.最近一次访问时间：2024年10月29日，ClinicalTrials.gov标识：NCT06028438。可在以下网址获得：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438.上次访问时间：2024年10月。30：ClinicalTrials.gov标识：NCT04968912。可在以下网址获得：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912.上次访问时间：2024年10月。31：ClinicalTrials.gov标识：NCT04882878。可在以下网址获得：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878.上次访问时间：2024年10月。32号，洛巴托G，松西尼CS。产科病史与Rh(D)异基因免疫严重程度的关系阿奇·妇科·奥布斯特特。2008年3月；277(3)：245-8。电话：10.1007/s00404-007-0446-x。上次访问时间：2024年11月。33.罗伊·S，纳诺夫斯卡娅·T，帕特里基娃·S，等人。M281，一种抗FcRN抗体，在人类体外胎盘灌流模型中抑制IgG转移。我是J·奥布斯特特·吉内科尔。2019；220(5)：498 e491-498 e499。

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》中关于产品开发以及nipocalimab的潜在益处和治疗影响的“前瞻性陈述”。提醒读者不要依赖这些前瞻性陈述。这些声明是基于对未来事件的当前预期。如果基本假设被证明是不准确的或已知的，或未知的风险或不确定因素成为现实，实际结果可能与Janssen Research&Development，LLC，Janssen Biotech，Inc.和/或强生公司的预期和预测大不相同。风险和不确定性包括但不限于：产品研发中固有的挑战和不确定性，包括临床成功和获得监管批准的不确定性；商业成功的不确定性；制造困难和延误；竞争，包括竞争对手获得的技术进步、新产品和专利；专利面临的挑战；产品功效或安全问题导致产品召回或监管行动；保健产品和服务购买者行为和支出模式的变化；适用法律和法规的变化，包括全球医疗改革；以及控制医疗成本的趋势。这些风险、不确定因素和其他因素的进一步清单和描述可在强生公司截至2023年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告中找到，包括标题为“关于前瞻性陈述的告诫”和“第1A项风险因素”的章节，以及强生公司随后提交给美国证券交易委员会的Form 10-Q季度报告和其他文件中。这些文件的副本可以在www.sec.gov、www.jnj.com上在线获得，也可以应强生公司的要求获得。Janssen Research&Development，LLC、Janssen Biotech，Inc.和强生公司均不承诺根据新信息或未来事件或发展更新任何前瞻性陈述。

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