Solid Biosciences在Duchenne基因疗法开发方面超越竞争对手

周四，Truist开始报道Solid Biosciences Inc.（纳斯达克股票代码：SLDB），一家临床阶段生物技术公司，开发骨骼肌和心肌疾病的基因疗法。

Truist以买入评级和16美元的目标价格启动。

新的统一平台将Solid Biosciences在设计微肌营养不良蛋白（uDys）转基因方面的专业知识与AavantiBio的先进AAC制造工艺相结合。分析师Joon Lee表示，这可能会为杜兴肌营养不良症创造一种顶级基因疗法SGT-003。

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该分析师强调，预计将于2025年第一季度对SGT-003人体试验数据进行中期审查，可能会降低Solid Biosciences领先的Duchenne肌肉萎缩症项目及其更广泛的肌肉骨骼基因治疗平台的风险。

此外，该公司计划在2025年上半年提交第二份针对胆碱能多态性室性心动过速的研究新药申请。

Truist分析师补充说，Solid Biosciences在开发DMD治疗方面领先于Kate Therapeutics和Novartis AG（NYSE：NVS），因为他们的项目仍处于临床前阶段。Solid Biosciences的SGT-003由于其独特的uDys设计而具有脱颖而出的潜力，其中包括一氧化氮合酶结构域，可以提供额外的好处。

分析师Lee强调，DMZ基因治疗领域竞争激烈，已有批准的治疗方法和其他几种治疗方法正在临床试验中。然而，Solid Biosciences以其独特的方法脱颖而出，将先进的有效负载（uDys+nNOS）和专业的输送方法（AAV-SLB 101）相结合。

在最近FDA主办的一次会议上，DMZ患者的家长表示担心现有的治疗方法，例如Sarepta Therapeutics Inc（纳斯达克股票代码：SRPT）的Elevidys（唯一获得批准的DMZ基因疗法）还不够。

这位分析师说：“根据FDA最近主持的一次会议，DMD患者的父母表示需要更好的选择，我们认为不仅有空间，而且需要更好的基因治疗。”

周三，FDA批准了该公司SGT-212用于Friedreich共济失调的研究性新药申请，这是一种由共济失调蛋白水平不足引起的退行性疾病。

1b期试验预计将于2025年下半年启动。

价格走势：周三最后一次检查，SLDB股价上涨4.7%，至4.10美元。

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照片：Shutterstock