Solid Biosciences在Duchenne基因疗法开发方面超越竞争对手

周四，Truist开始报道Solid Biosciences Inc.(纳斯达克市场代码：SLDB)，这是一家临床阶段的生物技术公司，正在为骨骼和心肌疾病开发基因疗法。

Truist以买入评级和16美元的目标价启动。

新的统一平台将Solid Bioscitions在设计微营养不良蛋白(UDys)转基因方面的专业知识与AavantiBio的先进AAV制造工艺结合在一起。分析师Joon Lee建议，这可能会为Duchenne肌营养不良症创造一种顶级的基因疗法，SGT-003。

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这位分析师强调，预计在2025年第一季度对SGT-003人体试验数据进行中期审查，可能会降低Solid Biosciences的Lead Duchenne肌营养不良症计划及其更广泛的肌肉骨骼基因治疗平台的风险。

此外，该公司计划在2025年上半年提交第二个针对儿茶酚胺能多形性室性心动过速的研究新药申请。

Truist分析师补充说，Solid Biosciences在开发DMD治疗方面领先于Kate Treeutics和Novartis AG(纽约证券交易所代码：NVS)，因为他们的计划仍处于临床前阶段。Solid Bioscience的SGT-003有潜力脱颖而出，这要归功于它独特的uDys设计，其中包括一个一氧化氮合酶结构域，这可能会提供额外的好处。

分析师Lee强调，DMD基因治疗领域竞争激烈，已获得批准的治疗方法和其他几种药物正在进行临床试验。然而，Solid Biosciences以其独特的方法脱颖而出，结合了先进的有效载荷(uDys+nNOS)和专门的交付方法(AAV-SLB101)。

在最近FDA主办的一次会议上，DMD患者的父母表示担心，现有的治疗方法，如Sarepta治疗公司(纳斯达克股票代码：SRPT)的Elevidys-唯一获得批准的DMD基因疗法-是不够的。

“根据最近FDA主办的一次会议，DMD患者的父母表达了对更好选择的需求，我们认为不仅有空间，而且需要更好的基因疗法，”这位分析师说。

周三，FDA批准了该公司针对Friedreich共济失调的SGT-212的新药研究申请，这是一种由Frataxin蛋白水平不足引起的退行性疾病。

1b阶段试验预计将于2025年下半年启动。

价格行动：SLDB股价周三上涨4.7%，至4.10美元。

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照片：快门