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Denali Thereutics的肌萎缩性侧索硬化症错过了临时试验,但分析师表示这是意料之中的

2025-01-08 01:48

周一,德纳利治疗公司(纳斯达克股票代码:DNLI)公布了对2/3期Healey ALS平台试验方案G的分析结果,该试验评估DNL343治疗肌萎缩侧索硬化症。

与安慰剂相比,这项研究没有达到延缓疾病进展的疗效的主要终点。

主要终点根据ALS功能评定量表修订版(ALSFRS-R)测量的疾病严重程度随时间的变化以及24周内的存活率进行评估。

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在24周时,测量肌肉力量和呼吸功能的关键次要终点在活动组和安慰剂组之间也没有统计学差异。

在初步分析中,186名随机接受DNL343治疗的参与者与139名随机接受该方案中的安慰剂(n=63)或同时登记方案的参与者(n=76)进行了比较。

总体而言,DNL343被发现是安全和耐受性良好的。进一步的分析预计将在2025年晚些时候进行,包括神经丝光(NFL)和其他流体生物标记物,来自预先指定的亚组的数据,以及来自积极治疗延长期的扩展发现。

威廉·布莱尔指出,虽然这一最新消息令患者和投资者失望,但并不完全出人意料。这是由于治疗周期短和疾病的复杂性,这是有临床试验挑战的历史。

生物遗传公司(纳斯达克市场代码:BIIB)和Ionis制药公司(纳斯达克市场代码:IONS)与Qalsody公司面临类似的情况,Qalsody公司在六个月的时间里没有显示出ALSFRS-R分数的显著改善。然而,基于NFL水平的降低和早期治疗超过52周的益处迹象,它最终获得了加速批准。

分析师萨拉·施拉姆认为,现在放弃该计划还为时过早,目前正在等待更详细的分析报告,预计将于2025年底公布。

价格行动:DNLI股价周二收盘上涨7.29%,至21.27美元。

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