Tenaya报告心脏病基因治疗的早期结果

Tenaya治疗公司(纳斯达克股票代码：TNYA)是一家临床阶段的生物技术公司，其使命是发现、开发和提供潜在的根治心脏病的疗法。该公司今天报告了来自TN-201基因疗法MyPEAK-1临床试验的第一批患者的令人鼓舞的早期数据。TN-201正在开发用于MYBPC3相关肥厚型心肌病(HCM)的潜在治疗，这种疾病是由肌球蛋白结合蛋白C(MyBP-C)水平不足引起的。

来自第一组3E13Vg/kg(队列1)的3名患者的初步数据显示，TN-201总体上耐受性良好，心脏中很容易检测到载体DNA，有证据表明转基因RNA表达，并随着时间的推移TN-201mRNA和MyBP-C蛋白水平增加。心肌劳损和损伤的循环生物标记物基本保持稳定，其他疾病临床标记物在前两个剂量组显示稳定或方向性改善，尽管需要更长期的数据来表征TN-201‘S的活性。Tenaya将继续跟踪这前三名患者，并在2025年从队列1和更高剂量的队列2获得额外的数据读数。