Tenaya报告了心脏病基因治疗的早期结果

Tenaya Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：TNYA）是一家临床阶段生物技术公司，其使命是发现、开发和提供潜在的治愈疗法，以解决心脏病的根本原因，该公司今天报告了来自第一批患者的令人鼓舞的早期数据TN-201基因疗法的MyPEAK-1临床试验。TN-201正在开发用于治疗MYBPC 3相关肥大性心肌病（HCM），这是一种由肌球蛋白结合蛋白C（MyBP-C）水平不足引起的疾病。

来自3E 13 vg/kg第一剂量队列（队列1）中三名患者的初步数据显示，TN-201总体耐受性良好，心脏中易于检测到载体DNA，有证据表明转基因RNA表达，并且随着时间的推移，TN-201 mRNA和MyBP-C蛋白水平增加。心肌拉伤和损伤的循环生物标志物基本上保持稳定，其他疾病临床标志物在前两个给药个体中显示稳定或定向改善，尽管需要长期数据来描述TN-201的活性。Tenaya将继续跟踪这前三名患者，并读取队列1和预计2025年更高剂量队列2的额外数据。