FDA调查与Bluebird Bio的Skysona基因疗法有关的潜在危及生命的血癌风险

周三，FDA对接受Bluebird Bio Inc.(纳斯达克股票代码：BLUL)Skysona(ELIvaldogene Autotemcel)治疗的患者中危及生命的血液系统恶性肿瘤表示担忧，这是一种治疗早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法。

2022年9月，FDA批准了蓝鸟生物的Skysona，又名Eli-cel，用于减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的男孩的神经功能障碍的进展。

该机构已经收到了与Skysona有关的骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的报告，在临床试验期间，在治疗后14至92个月出现了病例。

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根据10月份发布的新数据，在临床试验中，接受蓝鸟生物基因疗法治疗一种严重神经疾病的67名儿童中，有7名患上了血癌。

FDA正在调查这些风险，包括住院、异基因造血干细胞移植的必要性和致命后果。敦促医疗保健提供者在选择Skysona治疗之前，为有合适、匹配的捐赠者的患者考虑替代疗法，例如异基因干细胞移植。

Skysona的美国处方信息包括关于血液恶性肿瘤严重风险的方框警告，以及临床试验体验部分下的额外警告。

建议接受Skysona治疗的患者和临床试验参与者接受终身恶性肿瘤监测。

为了及早发现潜在的恶性肿瘤，FDA建议每三个月定期进行一次全血计数，并在治疗后第一年内两次评估克隆性扩张。

临床需要时也建议进行年度随访和骨髓评估。

今年9月，蓝鸟生物宣布正在实施重组，以优化成本结构，并在2025年下半年实现季度现金流盈亏平衡。

重组预计在2025年第三季度完全实现时，与上一报告期相比，现金运营费用将减少20%。

价格行动：在周五的盘前交易中，蓝色股票上涨了1.64%，达到0.3840美元。

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