阿斯利康的Andexxa面临FDA对有效性和安全性问题的审查

周四，细胞、组织和基因治疗咨询委员会将讨论阿斯利康公司（纳斯达克股票代码：AZN）的Andexxa（凝血因子XA（重组），失活-zhzo）补充生物制品许可申请，适用于因危及生命或不受控制的出血而需要逆转抗凝治疗的患者。

FDA最初于2018年根据抗激活FXA（抗FXA）活性相对于基线的变化，批准了Andexxa（一种重组修饰的人因子XA（FXA）蛋白质）的加速批准，作为合理可能预测临床受益的替代终点，如21 CFR 601.41所规定。

由于替代终点与临床获益之间的关系以及观察到的临床获益与适应人群最终结果之间的关系不确定，阿斯利康被要求进行一项随机对照试验来验证和描述Andexxa的临床获益。2024年1月，该公司提交了Andexxa的补充生物制品许可申请，其中包含ANNEXA-I试验的结果，以满足这一要求。

会议前，FDA小组发布了简短文件，强调了一些安全问题和其他担忧。

FDA表示：“尽管andexanet在PEP（主要疗效人群）中显示出主要疗效终点优于UC（常规护理），但12小时时的优越疗效并不能预测长期受益。”

主要安全性结果包括与UC相比，andexanet组第30天的血栓形成率和血栓相关死亡率增加了一倍。

讨论的主要议题：

该文件强调，“与UC相比，andexanet治疗在止血方面取得了统计学显着的改善（andexanet：65.7% vs UC：53%）。观察到的两组之间的治疗差异似乎主要是由血肿体积驱动的，andexanet组在12小时时血肿体积较基线增加<35%的患者多于UC组（74% vs 60%）。”

血肿是聚集在血管外的血液聚集，通常由受伤或手术引起。

价格走势：周四最后一次检查，AZN股价上涨0.97%，至63.82美元。

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