阿斯利康的Andexxa面临FDA对有效性和安全性问题的审查

周四，细胞、组织和基因疗法咨询委员会将讨论阿斯利康(纳斯达克股票代码：AZN)针对Andexxa(凝血因子Xa(重组)，灭活ZZZO)的补充生物制剂许可证申请，用于因危及生命或失控出血而需要抗凝逆转的患者使用利伐沙班或阿普沙班治疗。

FDA最初于2018年加速批准Andexxa，一种重组修饰的人类凝血因子Xa(FXA)蛋白，基于抗激活FXA(抗FXA)活性的基线变化，作为合理可能预测21 CFR 601.41中规定的临床益处的替代终点。

阿斯利康需要进行一项随机对照试验，以验证和描述Andexxa的临床益处，因为在指定人群中，替代终点与临床益处的关系以及观察到的临床益处与最终结果的关系存在不确定性。2024年1月，该公司提交了Andexxa的补充生物制品许可申请，以及ANNEXA-I试验的结果，以满足这一要求。

会议前，FDA小组发布了简短的文件，强调了一些安全问题和其他担忧。

FDA说：“尽管在PEP[初级疗效人群]中，Andexanet显示初级疗效终点优于UC[通常护理]，但12小时的卓越疗效并不预示长期受益。”

主要的安全性发现包括与UC相比，在30天时，与UC相比，Andexanet组的血栓形成和血栓相关死亡的比率增加了一倍。

主要讨论议题：

该文件强调，“与UC相比，使用andexanet的止血效果有统计学上的显著改善(andexanet：65.7%对UC：53%)。观察到的ARM之间的治疗差异似乎主要是由血肿量驱动的，Andexanet组比UC ARM组更多的患者在12小时内血肿量比基线增加了35%(74%比60%)。“

血肿是一种在血管外积聚的血液，通常是由损伤或手术引起的。

价格行动：AZN股价周四上涨0.97%，至63.82美元。

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