Lenox推进Efgartigimod SC治疗特发性炎症性心肌病的临床开发

2024年11月20日欧洲中部时间上午7：00

荷兰阿姆斯特丹-致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫公司Argenx SE(Euronext&Nasdaq：ARGX)今天宣布，在对第二阶段研究的TOPLINE数据进行分析后，决定在正在进行的针对成人特发性炎症性肌病(IIM或肌炎)的2/3期ALKIVIA研究中继续开发efgartigimod皮下(SC)(efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc)。ALKIVIA将继续在研究中招募三种肌炎亚型的患者，包括免疫介导的坏死性肌病(IMNM)、抗合成酶综合征(ASYS)和皮肌炎(DM)。

Argenx首席医疗官Luc Truyen医学博士说：“Efgartigimod SC继续为患有慢性自身免疫性疾病的患者展示其前景。特发性炎症性肌病是一种衰弱的疾病，可能导致肌肉无力，影响多个器官，严重影响患者的生活质量，包括增加发病率和早期死亡率。我们为继续开发所有三种亚型的efgartigimod SC感到兴奋，使我们能够为那些目前的类固醇、血浆衍生疗法和广泛的免疫抑制剂等治疗仍无法满足其需求的人探索这种精确治疗的广阔潜力。我们感谢参与ALKIVIA研究的患者和研究人员，并希望尽快将efgartigimod带给患有肌炎的患者。

决定继续在三种肌炎亚型中的每一种中开发Efgartigimod SC的决定得到了来自无缝2/3期ALKIVIA研究的2期部分的有效性和安全性结果的支持。总体而言，这项研究达到了它的主要终点，在第24周的平均总改善分数(TIS)方面显示出统计上的显著治疗效果，并显示出与安慰剂相比，TIS的所有6个核心成套衡量标准都有改善，有利于使用efgartigimod SC。观察到的安全性和耐受性与其他临床试验的结果一致。

ALKIVIA研究设计

ALKIVIA研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、手术操作无缝的2/3期Efgartigimod SC研究，用于治疗特发性炎症性肌病(IIM或肌炎)，涉及免疫介导的坏死性肌病(IMNM)、抗合成酶综合征(ASYS)和皮肌炎(DM)三种亚型。ALKIVIA研究将总共招募240名患者，分两个阶段进行，在第一批90名患者完成研究后，对临床试验的第二阶段进行分析，如果在第二阶段部分观察到信号，则进行第三阶段的分析。主要终点是所有接受治疗的患者(IMNM、ASYS、DM)在治疗期结束时(第二阶段为24周，第三阶段为52周)与安慰剂相比的平均总改善分数(TIS)。关键的次要终点包括治疗结束时的应答率、起效时间、起效时间和起效持续时间，以及TIS各组成部分较基线的变化。其他次要终点包括生活质量和其他功能评分。

关于特发性炎症性肌病

特发性炎症性肌病(肌炎)是一种罕见的自身免疫性疾病，可以是肌肉特有的，也可以影响到多个器官，包括皮肤、关节、肺、胃肠道和心脏。肌炎可以非常严重和致残，并对生活质量产生实质性影响。最初，肌炎被归类为DM或多发性肌炎，但随着肌炎的潜在病理生理机制得到更好的了解，包括通过鉴定特有的自身抗体，新的多发性肌炎亚型出现了。其中两个亚型是IMNM和ASYS。近端肌肉无力是每个亚型的统一特征。肌萎缩侧索硬化症的特点是由于肌肉细胞坏死而导致骨骼肌无力。ASYS的特点是肌肉发炎、炎性关节炎、间质性肺病、手部增厚和破裂(机械师的手)和雷诺现象。DM的特征是肌肉发炎和退化，皮肤异常，包括向日葵皮疹、Gottron丘疹、红斑、钙化和水肿症。

关于Efgartigimod SC

Efgartigimod SC(efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc)是一种人IgG1抗体片段，旨在通过与新生儿Fc受体(FcRN)结合并阻断IgG循环过程来减少致病免疫球蛋白G(IgG)抗体。Efgartigimod SC是全球首个获得批准的FcRN阻滞剂，在美国以VYVGART Hytrulo的名称销售，中国用于治疗全身性重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘多神经病，在全球其他地区以VYVGART SC或VYVDURA的名称销售。Efgartigimod SC目前正在15种以上严重的自身免疫性疾病中接受评估，在这些疾病中，致病免疫球蛋白被认为是疾病的媒介。

Argenx是一家全球性免疫学公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病的患者的生活。Argenx通过其免疫学创新计划(IIP)与领先的学术研究人员合作，旨在将免疫学突破转化为世界级的基于抗体的新型药物组合。Argenx在全球美国、日本、以色列、欧盟、英国、中国和加拿大开发了第一个获得批准的新生儿Fc受体(FcRN)阻滞剂，并正在将其商业化。该公司正在评估Egartigimod对多种严重自身免疫性疾病的治疗作用，并在其治疗特许经营范围内推出几种早期实验药物。有关更多信息，请访问并在LinkedIn、X/Twitter、Instagram、Facebook和YouTube上关注我们。

媒体：

Ben Petok bpetok@argenx.com

投资者：

Alexandra Roy(美国)aroy@argenx.com

Lynn Elton(欧盟)lelton@argenx.com

前瞻性陈述本公告的内容包括属于或可能被视为“前瞻性陈述”的陈述。这些前瞻性陈述可以通过使用前瞻性术语来识别，包括术语“Aim”、“Continue”、“Hope”、“Potential”或“Will”，包括Argenx关于其在正在进行的2/3期ALKIVIA研究中继续开发efgartigimod SC(efgartigimod alfa和hyaluronidase-qvfc)的陈述；它计划在ALKIVIA研究中继续招募所有三种肌炎亚型(IMNM、Asys、DM)的患者；Efgartigimod SC有望成为其他治疗选择有限且现有疗法仍未满足其需求的肌炎患者的第一种靶向治疗方法；它希望将Efgartigimod尽快带给患有肌炎的患者；它为ALKIVIA研究的研究设计制定了计划；它的目标是将免疫学突破转化为世界级的基于抗体的新型药物组合。就其性质而言，前瞻性陈述包含风险和不确定因素，请读者注意，任何此类前瞻性陈述都不能保证未来的业绩。由于各种重要因素，Argenx的实际结果可能与前瞻性声明中预测的结果有实质性差异，这些因素包括：Argenx的临床试验结果；与新药开发相关的内在不确定性的预期；临床前试验和产品开发活动以及产品和候选产品的监管批准要求；患者对Argenx产品和候选产品的接受程度；政府法律法规对我们业务的影响；我们对第三方供应商、服务提供和制造的依赖造成的中断；通货膨胀和通货紧缩及相应的利率波动；以及地区的不稳定和冲突。这些风险、不确定性和其他风险的进一步清单和描述可以在Argenx提交给美国证券交易委员会(SEC)的文件和报告中找到，包括Argenx提交给SEC的最新Form 20-F年度报告以及Argenx提交给SEC的后续文件和报告。鉴于这些不确定性，建议读者不要过度依赖此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅代表截至本文件发表之日的情况。除非法律要求，否则Argenx没有义务公开更新或修改本新闻稿中的信息，包括任何前瞻性陈述。