分析师：火箭制药的基因治疗进展增强了对未来发展的信心

周一，Rocket PharmPharmticals，Inc.(纳斯达克市场代码：RCKT)公布了RP-A501在男性达农病患者身上的第一阶段研究的长期安全性和有效性结果。

Danon病是一种罕见的X连锁显性遗传病，临床上表现为心肌病(心肌僵硬)、骨骼肌病(虚弱)和智力残疾三联征。

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达农病是由LAMP2基因突变引起的，LAMP2基因含有一种名为溶酶体相关膜蛋白-2(LAMP-2)的酶的产生指令。数据显示，RP-A501总体耐受性良好。

所有可评估的达农病患者在治疗后12个月(持续到60个月)均有LAMP2蛋白表达，在治疗后12个月(持续到54个月)左心室(LV)质量指数下降了≥10%。

这些数据在2024年美国心脏协会(AHA)科学会议上公布。

儿童患者随访至24个月，成人/青少年患者随访至60个月，有持续临床意义改善的证据。

第一阶段试验中所有可评估的患者都证明：

威廉·布莱尔对长期随访持肯定态度，并表示支持RP-A501‘S持久疗效。

总体而言，来自RP-A501第一阶段研究的最新数据降低了关键试验的风险，因为在所有六名接受治疗的患者中，两个共同主要终点都有显著改善。

这位分析师期待着关于这项关键研究和该公司2025年上市前准备的更多更新。

威廉·布莱尔写道：“尽管考虑到其巨大的总潜在市场，我们仍然认为RP-A501在短期内将成为主要的股票驱动因素，但我们相信，RP-L201用于治疗I型白细胞黏附缺陷(LAD-I)的批准以及用于治疗范可尼贫血(FA)的RP-L102的滚动BLA的完成可能会成为火箭在2025年的增量催化剂。”

价格行动：RCKT股价周二尾盘下跌3.44%，至13.19美元。

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