分析师：火箭制药的基因治疗进展增强了对未来发展的信心

周一，Rocket Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT）介绍了RP-A501在男性达农病患者中进行的I期研究的长期安全性和有效性结果。

达农病是一种罕见的X连锁隐性遗传性疾病，表现为心肌病（心肌僵硬）、骨骼肌病（虚弱）和智力障碍的临床三重症。

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达农病是由APM 2基因突变引起的，该基因包含产生一种称为髓鞘相关膜蛋白-2（LMA-2）的酶的指令。数据显示RP-A501总体耐受性良好。

所有可评估的Danon病患者在治疗后12个月（持续长达60个月）表现出LAMP 2蛋白表达，并且在治疗后12个月（持续长达54个月）左心室（LV）质量指数降低≥10%。

这些数据在2024年美国心脏协会（AHA）科学会议上发表。

在随访24个月的儿科患者和随访60个月的成人/青少年患者中观察到持续有临床意义的改善的证据。

1期试验中的所有可评估患者均证明：

威廉·布莱尔（William Blair）对长期随访持积极态度，并表示这支持RP-A501的持久功效。

总体而言，RP-A501 I期研究的更新数据降低了关键试验的风险，因为所有6名接受治疗的患者的两个共同主要终点均出现显着改善。

分析师期待有关关键研究和公司2025年上市前准备工作的更多更新。

威廉·布莱尔写道：“尽管考虑到RP-A501庞大的总可达市场，我们继续将其视为短期内的主要股票驱动力，但我们相信RP-L201在I型白细胞粘附缺陷症（LAD-I）中的批准以及RP-L102在范科尼贫血（FA）中的滚动BLA的完成可能会成为Rocket在2025年的增量催化剂。”

价格走势：周二最后一次检查时，RCKT股价下跌3.44%，至13.19美元。

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