Denali Therapeutics报告2024年第三季度财务业绩和业务亮点

加利福尼亚州南旧金山2024年11月6日（环球新闻网）--Denali Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：DNLI）今天公布了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩，并提供了业务亮点。

Ryan Watts博士说：“作为开创跨越血脑屏障新型疗法的领导者，我们在运输车辆（TV）支持的产品组合中正在取得重大进展。”Denali Therapeutics的首席执行官“在我们的酶TV（ETV）特许经营权中，在第三季度与FDA成功会面后，我们有望在2025年初申请MPS II中的tividenofusp alfa的加速批准。今天，我们还很高兴分享，MPS Ⅲ IA中DNL 126的1/2期研究的初步数据表明，CSF硫酸乙帮浦水平较基线大幅下降，包括正常化。基于这些数据和积极的监管环境，我们最近扩大了研究范围，以支持潜在的加速路径。此外，我们最近在《科学转化医学》上发表了关于我们的寡聚酸TV（OTV）技术的临床前出版物，描述了系统性给予OTV后寡聚酸的广泛和深层脑生物分布，展示了我们的电视平台改变我们治疗脑部疾病方式的力量和潜力。"

2024年第三季度和最近的计划更新

后期和中期临床项目

Tividenofusp alfa（DNL 310）：酶转运载体（ETV）启用的艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）替代疗法正在开发MPS II（亨特综合症）

DNL 343：正在开发用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的eIF 2B激活剂

SAR 443820/DNL 788：NS渗透剂RIPK 1抑制剂

BIIB 122/DNL 151：正在开发用于治疗帕金森病（PD）的LRR K 2抑制剂

Eclitasertib（SAR 443122/DNL 758）：正在开发的用于治疗溃疡性结肠炎（UC）的外周RIPK 1抑制剂

早期临床和临床前项目

DNL 126：正在开发用于治疗MPS IIIA（A型Sanfilippo综合征）的ETV激活的N-磺基葡糖胺磺基水解酶（SGSH）替代疗法

TAK-594/DNL593：正在开发的用于治疗额颞叶痴呆-颗粒蛋白（FTD-GRN）的蛋白转运载体（PTV）激活的颗粒蛋白前体（PGRN）替代疗法

寡核苷酸转运载体（OTV）平台

抗体转运载体淀粉样蛋白β（ATV：Abeta）程序

发现项目

Denali应用其在神经退行性疾病和BBB方面的深厚科学专业知识来发现和开发药物和平台，重点关注电视技术支持的项目，针对神经退行性疾病（包括阿尔茨海默氏症和帕金森氏症）以及髓鞘储存病。

2024年运营费用指南

截至2024年9月30日，现金、现金等值物和有价证券约为12.8亿美元。Denali正在提供2024年全年现金运营费用的最新指导，目前预计与2023年相比将增加约5 - 10%，高于之前等于或低于2023年全年现金运营费用的指导。这一更新后的指南与支持在2025年初提交BLA和MPS II中ividenofusp alfa的商业准备的活动增加有关，并加速Denali电视平台产品组合中其他治疗项目的开发。

参加即将举行的投资者会议

2024年第三季度财务业绩

截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月，净亏损分别为1.072亿美元和9940万美元。

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。本新闻稿中表达或暗示的前瞻性陈述包括但不限于有关Denali电视技术平台期望的陈述; Denali首席执行官发表的声明;有关DNL 310以及正在进行的2/3期康普斯和1/2期研究的计划、时间表和期望、加速批准的时间和可能性，以及计划更新的时间和可用性;有关DNL 343的计划和时间表，包括2/3期HEALEY ALS平台试验的数据的时间和可用性; Denali和赛诺菲关于DNL 788的计划、时间表和期望;有关DNL 151的计划、时间表和期望，包括正在进行的LUMA研究以及在具有LRR 2突变的PD患者中拟议的2a期研究的入组和时间;有关DNL 758的期望，包括正在进行的UC患者II期研究;与DNL 126相关的计划、时间表和预期，包括正在进行的1/2期研究中的数据时间和可用性以及监管机构批准的时间和可能性; Denali和Takeda关于DNL 593和正在进行的1/2期研究的计划、时间表和预期;有关OTV：MAPT和OTV：SNCA向临床开发推进的计划、时间表和预期;有关ATV：Abeta计划的计划、时间表和期望，包括其治疗潜力和ATV：Abeta分子的临床进展; Denali临床前计划的计划和期望; Denali未来的运营费用和预期的现金跑道;以及Denali对即将到来的投资者会议的参与。Denali目前正在开发的所有药物都是研究性药物，尚未获得任何适应症的监管批准。实际结果受风险和不确定性的影响，并且由于这些风险和不确定性，可能与这些前瞻性陈述中所示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险：不利经济状况对德纳利业务和运营造成的任何及所有风险;发生任何可能导致Denali与赛诺菲、武田或Biogen协议终止的事件、变更或其他情况的风险，或Denali的任何其他合作协议; Denali向后期临床药物开发公司转型; Denali及其合作者完成其候选产品开发以及（如果获得批准）商业化的能力; Denali及其合作者招募患者参与其正在进行的和未来的临床试验的能力; Denali依赖第三方生产和供应用于临床试验的候选产品; Denali依赖其血脑屏障平台技术及其项目和候选产品的成功开发; Denali及其合作者按照预期时间表进行或完成临床试验的能力; Denali候选产品的临床前概况可能无法转化为临床试验的风险;临床试验与临床前、早期临床、初步或预期结果不同的可能性;重大不良事件、毒性或其他不良副作用的风险;候选产品将获得商业化所需的监管批准的不确定性;德纳利继续创建候选产品管道或开发商业上成功的产品的能力;与德纳利竞争对手及其行业相关的发展，包括竞争候选产品和疗法;德纳利获得、维护或保护与其候选产品相关的知识产权的能力;德纳利对其业务、候选产品和血脑战略计划的实施 屏障平台技术;德纳利根据需要获得额外资本为其运营提供资金的能力;德纳利在当前环境下准确预测未来财务业绩的能力;以及其他风险和不确定性，包括Denali于2024年2月28日和8月1日向美国证券交易委员会（SEC）提交的最新年度和季度报告中描述的风险和不确定性，分别为2024年和德纳利的未来报告将提交给SEC。Denali不承担任何义务更新或修改任何前瞻性陈述，使这些陈述符合实际结果，或在Denali的期望进行更改，除非法律要求.

截至2024年9月30日的季度没有协作收入，而截至2023年9月30日的季度为130万美元。合作收入减少主要是由于Biogen合作协议项下的活动。

截至2024年9月30日的季度的研发总费用为9，820万美元，而截至2023年9月30日的季度为8，970万美元。截至2024年9月30日的季度增加约850万美元，主要是由于各种临床阶段项目的成本增加，包括ETV：IDS、eIF 2B、ETV：SGSH和LRR 2，反映了这些项目在临床试验中的持续进展，以及电视平台和其他项目外部费用的增加，反映了对电视支持的候选产品的持续投资。这些增加被与德纳利临床前小分子项目剥离相关的人员和外部费用减少部分抵消。

截至2024年9月30日的季度，一般和行政费用为2，490万美元，2023年同期为2，530万美元。

关于德纳利治疗

Denali Therapeutics是一家生物制药公司，开发广泛的候选产品组合，旨在跨越血脑屏障（BBB），用于治疗神经退行性疾病和髓鞘储存病。Denali通过严格评估基因验证的靶点、在BBB中进行工程化递送以及通过证明靶点和途径参与的生物标志物来指导开发来寻求新的治疗方法。Denali位于旧金山南部。有关更多信息，请访问。

关于前瞻性陈述的警告

德纳利治疗公司简明合并经营报表（未经审计）（单位：千，股份和每股金额除外）

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（1）包括截至2023年9月30日的三个月和九个月来自客户的关联方协作收入分别为130万美元和2.955亿美元。(2)包括截至2023年9月30日的三个月和九个月内应付关联方的成本分摊付款费用分别为340万美元和1450万美元。

德纳利治疗公司简明合并资产负债表（未经审计）（单位：千）

投资者联系人：Laura Hansen，博士投资者关系副总裁hansen@dnli.com（650）452-2747

媒体联系人：Rich Allan FSG Global Rich. fgsglobal.com（503）851-0807