Denali Therapeutics报告2024年第三季度财务业绩和业务亮点

加利福尼亚州南旧金山，2024年11月6日(Global Newswire)--Denali治疗公司(纳斯达克股票代码：DNLI)今天公布了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩，并提供了业务要点。

德纳利治疗公司首席执行官瑞安·瓦茨博士说：“作为开创跨越血脑屏障的新型疗法的领先者，我们在运输工具(TV)支持的产品组合方面取得了重大进展。在我们的酵素电视(ETV)特许经营权内，我们将在第三季度与FDA成功会面后，于2025年初在MPS II中申请加速批准tividenofusp alfa。今天，我们还很高兴地分享，我们在MPS IIIA中对DNL126进行的1/2阶段研究的初步数据显示，脑脊液硫酸肝素水平较基线有显著下降，包括正常化。基于这些数据和积极的监管环境，我们最近扩大了这项研究，以支持潜在的加速路径。此外，我们最近在《科学转化医学》上发表的关于我们的寡核苷酸电视(OTV)技术的临床前论文，描述了系统服用OTV后寡核苷酸在大脑中的广泛和深入的生物分布，展示了我们的电视平台改变我们治疗脑部疾病的方式的能力和潜力。“

2024年第三季度和最近的计划更新

晚期和中期临床方案

Tividenofusp alfa(DNL310)：针对MPS II(Hunter综合征)的酶运输载体(ETV)启用、艾杜酸-2-硫酸酯酶(IDS)替代疗法正在开发中

DNL343：治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的eIF2B激活剂

SAR443820/DNL788：中枢神经系统穿透性RIPK1抑制剂

BIIB122/DNL151：治疗帕金森病(PD)的LRRK2抑制剂正在开发中

Eclitasertib(SAR443122/DNL758)：治疗溃疡性结肠炎(UC)的外周RIPK1抑制剂

早期临床和临床前计划

DNL126：ETV激活的N-磺基葡萄糖磺基水解酶(SGSH)替代疗法正在开发中，用于治疗MPS IIIA(Sanfilippo综合征A型)

TAK-594/DNL593：蛋白质运输载体(PTV)使能颗粒蛋白(PGRN)替代疗法正在开发中，用于治疗额颞叶痴呆-颗粒蛋白(FTD-GRN)

寡核苷酸运输车(OTV)平台

抗体运输载体淀粉样蛋白测试版(ATV：Abeta)计划

发现计划

Denali应用其在神经变性生物学和BBB方面的深厚科学专业知识来发现和开发药物和平台，重点放在由电视技术实现的节目上，并针对神经退行性疾病，包括阿尔茨海默氏症和帕金森氏症，以及溶酶体储存疾病。

2024运营费用指导

截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券约为12.8亿美元。德纳利提供了2024年全年现金运营费用的最新指引，现在预计与2023年相比增长约5%-10%，这比之前2023年等于或低于2023年全年的现金运营费用指引有所增加。这一更新的指导与增加的活动有关，以支持在2025年初提交BLA，并为MPS II中的tividenofusp alfa做好商业准备，以及加快在Denali的电视平台组合中开发更多治疗节目。

参加即将召开的投资者大会

2024年第三季度财务业绩

截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月，净亏损分别为1.072亿美元和9940万美元。

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。本新闻稿中明示或暗示的前瞻性陈述包括但不限于：有关Denali电视技术平台的预期的陈述；Denali首席执行官所作的陈述；有关DNL310和正在进行的2/3期COMPASS和1/2期研究的计划、时间表和期望；加速批准的时间和可能性，以及程序更新的时机和可用性；有关DNL343的计划和时间表，包括来自2/3期Healey ALS平台试验的数据的时间和可用性；Denali和赛诺菲关于DNL788的计划、时间表和期望；与DNL151有关的计划、时间表和预期，包括正在进行的LUMA研究以及在患有LRRK2突变的PD患者中拟议的2a期研究的登记和时间；关于DNL758的预期，包括正在进行的UC患者的第二阶段研究；与DNL126相关的计划、时间表和期望，包括正在进行的1/2期研究中数据的时间和可用性以及监管批准的时间和可能性；Denali和武田关于DNL593和正在进行的1/2期研究的计划、时间表和期望；关于OTV：MAPT和OTV：CA走向临床开发的计划、时间表和期望；有关ATV：A Beta计划的计划、时间表和预期，包括其治疗潜力和ATV：A beta分子的临床进展；Denali公司临床前计划的计划和预期；Denali公司未来的运营费用和预期的现金跑道；以及Denali公司参加即将举行的投资者会议。Denali目前正在开发的所有药物都是试验性药物，尚未获得监管部门对任何适应症的批准。实际结果受风险和不确定性的影响，由于这些风险和不确定性，实际结果可能与这些前瞻性陈述中表示的大不相同，这些风险和不确定性包括但不限于以下风险：不利的经济条件对德纳利的业务和运营造成的任何和所有风险；发生可能导致德纳利终止与赛诺菲、武田或生物遗传公司的协议或德纳利的任何其他合作协议的任何事件、变化或其他情况的风险；德纳利向晚期临床药物开发公司的过渡；Denali及其合作者完成其候选产品开发和商业化(如果获得批准)的能力；Denali及其合作者在其正在进行的和未来的临床试验中招募患者的能力；Denali为临床试验生产和供应其候选产品的依赖第三方；Denali对其血脑屏障平台技术以及其计划和候选产品的成功开发的依赖；Denali及其合作者在预期时间内进行或完成临床试验的能力；Denali候选产品的临床前概况可能无法在临床试验中转化的风险；临床试验与临床前、早期临床、初步或预期结果不同的可能性；重大不良事件、毒性或其他不良副作用的风险；候选产品能否获得商业化所需的监管批准的不确定性；Denali继续创建候选产品管道或开发商业上成功的产品的能力；与Denali的竞争对手及其行业相关的发展，包括竞争的候选产品和疗法；Denali获得、维护或保护与其候选产品相关的知识产权的能力；Denali对其业务、候选产品和血脑的战略计划的实施 屏障平台技术;德纳利根据需要获得额外资本为其运营提供资金的能力;德纳利在当前环境下准确预测未来财务业绩的能力;以及其他风险和不确定性，包括Denali于2024年2月28日和8月1日向美国证券交易委员会（SEC）提交的最新年度和季度报告中描述的风险和不确定性，分别为2024年和德纳利的未来报告将提交给SEC。德纳利不承担任何更新或修改任何前瞻性陈述、使这些陈述与实际结果相符或改变德纳利的预期的义务，法律要求的除外。

截至2024年9月30日的季度没有协作收入，而截至2023年9月30日的季度为130万美元。合作收入减少的主要原因是生物遗传研究合作协议项下的活动。

截至2024年9月30日的季度，总研发支出为9820万美元，而截至2023年9月30日的季度为8970万美元。在截至2024年9月30日的季度，增加了约850万美元，这主要是由于各种临床阶段计划的成本增加，包括ETV：IDS、eIF2B、ETV：SGSH和LRRK2，这反映了这些计划在临床试验中的持续进展，以及电视平台和其他节目外部费用的增加，反映了对电视支持产品候选产品的持续投资。这些增长被与剥离Denali的临床前小分子项目相关的人员和外部费用的减少部分抵消。

截至2024年9月30日的季度，一般和行政费用为2490万美元，2023年同期为2530万美元。

关于德纳利治疗

德纳利治疗公司是一家生物制药公司，正在开发广泛的候选产品组合，这些产品可以跨越血脑屏障(BBB)，用于治疗神经退行性疾病和溶酶体储存疾病。德纳利通过严格评估基因验证的靶点，在血脑屏障上进行工程传递，并通过证明靶点和途径参与的生物标记物来指导开发，从而寻求新的治疗方法。德纳利的总部设在旧金山南部。欲了解更多信息，请访问。

有关前瞻性陈述的注意事项

Denali Treateutics Inc.简明合并经营报表(未经审计)(千，不包括每股和每股金额)

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(1)包括截至2023年9月30日的三个月和九个月来自客户的关联方协作收入分别为130万美元和2.955亿美元。(2)包括截至2023年9月30日的三个月和九个月应付关联方的费用分摊支出340万美元和1450万美元。

德纳利治疗公司压缩合并资产负债表(未经审计)(单位：千)

投资者联系人：Laura Hansen博士投资者关系部副总裁Hansen@dnli.com电话：(650)452-2747

媒体联系人：Rich Allan FGS Global Rich.Allan@fgslobal.com(503)851-0807