基因治疗开发商Beam Therapeutics报告称，一名患者在早期镰状细胞病试验中死亡

周二，BEAM治疗公司(纳斯达克市场代码：BEAM)宣布，35名患者已经通过筛查，并参加了BEAM-101的Beacon 1/2期试验，BEAM-101是一种针对镰状细胞病(SCD)的研究转基因细胞疗法。

这些患者中有8人已经服用了BEAM-101，而其他登记的患者正在经历移植前阶段，包括细胞收集和药物产品制造。

另请阅读：gene Editing Korro Bio的临床前数据“同类最佳”，分析师以优于大盘的评级启动

在一份公司报告中，初步的安全性数据(N=6)显示出与白花丹清髓调理和自体造血干细胞移植(HSCT)相一致的初步安全性。

该公司表示，一名患者在输注BEAM-101 4个月后死于呼吸衰竭，可能与丁硫丹调节有关。然而，调查人员确定，这起死亡事件与BEAM-101无关。

数据安全监测委员会和FDA审查了此案。

在所有接受治疗的患者中，没有发生与BEAM-101相关的≥3级不良事件(AEs)或严重AEs。

初步疗效数据显示，所有患者在1个月时，在所有时间点都保持了超过60%的胎儿血红蛋白(HBF)和低于40%的未输血血红蛋白(一种导致镰状细胞病的异常类型的血红蛋白)。

所有患者的溶血标志物(红细胞破坏)均恢复正常或有所改善。

研究人员在BEAM-101治疗后没有报告血管闭塞危象(VOCs，镰状细胞性贫血的痛苦并发症)。

BEAM治疗公司说，BEAM-302在阿尔法-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)患者中的1/2期试验的患者登记正在进行中。全球范围内的现场激活仍在继续，第一个队列的剂量已经完成。

比姆提名了由两种研究药物产品组成的逃逸技术的开发候选者：BEAM-103，一种抗CD117的单抗(MAb)，以及BEAM-104，一种细胞疗法，包括与BEAM-101相同的治疗编辑(编辑HBG1/2基因以提高胎儿血红蛋白)，以及对CD117的额外编辑，旨在防止BEAM-103结合，允许编辑的细胞逃避抗体的抑制。

该公司打算将BEAM-103和BEAM-104用于SCD和β-地中海贫血的开发。

比姆治疗公司在2024年第三季度结束时拥有9.258亿美元的现金、现金等价物和有价证券，为2027年提供了一条现金跑道。

价格行动：周二尾盘，BEAM股价下跌2.40%，至23.78美元。

阅读下一页：