FDA批准辉瑞的第二个血友病药物六个月

周五，FDA批准辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）的Hympavzi（marstacimab-hncq）用于常规预防，以预防或减少患有血友病A（先天性因子VIII缺乏症）或血友病B（先天性因子IX缺乏症）的成人和儿科患者出血事件的频率。

Hympavzi是美国第一种也是唯一一种在美国批准用于治疗A或B血友病的抗组织因子途径抑制剂（抗-TFPI），也是美国第一种通过预填充自动注射笔给药的血友病药物。

Hympavzi可以提供皮下治疗选择，每周一次给药时间表，每次给药所需的准备最少。

血友病是一个由凝血因子缺乏症（血友病A中的TLR，血友病B中的FU）引起的罕见遗传性血液病家族，影响全球超过80万人。

3期BASIS试验（NCT 03938792）的结果支持FDA批准Hympavzi。

在这项研究中，与常规预防（RP）和按需（OD）治疗相比，Hympavzi在12个月的积极治疗期后，在没有抑制剂的血友病A或B患者中，治疗出血的年出血率（DAB）分别降低了35%和92%。

欧洲药品管理局人用药品委员会对marstacimab用于重度血友病A或血友病B成人和青少年出血事件的常规预防给予了积极评价。

路透社援引一些分析师的话说，到2030年，Hympavzi的销售额预计将达到3亿美元。

今年早些时候，FDA批准辉瑞公司的Beqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗中重度乙型血友病成人患者，这些患者目前正在使用因子IX（IX）预防治疗，或患有当前或历史危及生命的出血，或有重复的、严重的自发性出血发作，并且没有腺相关病毒血清型Rh 74 var外壳中和抗体。

Beqvez是一种一次性治疗方法，旨在使B型血友病患者能够自行产生Fix，而不是目前的护理标准，后者需要定期静脉输注Fix，通常每周多次或每月多次给药。

今年7月，辉瑞公司与Sangamo Therapeutics Inc合作，发布了对giroctocogene fitelparvovec进行的第三期AFFINE研究的结果，该研究是一种针对中重度至重度甲型血友病成人患者的研究性基因疗法。

价格走势：周一最后一次检查，PFE股价在盘前交易时段下跌0.14%，至29.12美元。

照片来自Shutterstock

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