FDA批准辉瑞六个月内第二种血友病药物

周五，FDA批准辉瑞公司(NYSE：PFE)和Hympazi(marsta imab-hncq)用于常规预防，以防止或减少患有血友病A(先天性凝血因子VIII缺乏症)或血友病B(先天性凝血因子IX缺乏症)的成人和儿童患者的出血发作频率。

Hympazi是美国批准的第一种也是唯一一种针对血友病A或B的抗组织因子途径抑制剂(anti-TFPI)，也是美国批准的第一种通过预注满的自动注射器笔给药的血友病药物。

Hympazi可以提供一种皮下治疗方案，每周给药一次，每次给药所需的准备工作最少。

血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起(血友病A中的FVIII，血友病B中的FIX)，全球有超过80万人受到影响。

3期基础试验(NCT03938792)的结果支持FDA对Hympazi的批准。

在这项研究中，在血友病A或B患者中，与常规预防(RP)和按需(OD)治疗相比，Hympazi在12个月的积极治疗期后，治疗出血的年化出血率(ABR)分别降低了35%和92%。

欧洲药品管理局人用药品委员会通过了对马斯塔西单抗用于成人和青少年严重血友病A或血友病B的常规预防出血发作的积极评价。

路透社援引一些分析师的话强调，到2030年，Hympazi的销售额预计将达到3亿美元。

今年早些时候，FDA批准辉瑞的Beqvez(fidanacogene Eelparvovec-dzkt)用于治疗成人患者的中重度血友病B，这些患者目前正在使用凝血因子IX(FIX)预防疗法，或有当前或既往危及生命的出血，或反复出现严重的自发性出血发作，并且没有抗腺相关病毒Rh74var衣壳蛋白的中和抗体。

Beqvez是一种一次性治疗，旨在使血友病B患者能够自己产生FIX，而不是目前的护理标准，后者需要定期静脉输注FIX，通常每周多次或每月多次。

7月，辉瑞与Sangamo治疗公司合作，发布了巨细胞癌基因fitelparvovec的3期仿射研究结果，这是一种针对中、重度到重度血友病A的成人患者的研究基因疗法。

价格行动：周一收盘前，PFE股价下跌0.14%，至29.12美元。

通过Shutterstock拍摄照片

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