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2024-08-30 19:03
Alnylam Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码:ALNY)周五在上市前下跌约14%,此前该公司发布了其心脏病药物vutrisiran后期试验的完整结果,该药物可能与辉瑞公司(纽约证券交易所股票代码:PFE)的重磅疗法tafamine相媲美。
这种被确定为RNA干扰疗法的治疗方法针对的是转甲状腺素淀粉样变性心肌病,这种心肌病是由某种错误折叠的蛋白质(称为转甲状腺素)在身体各个部位异常积聚引起的。
Alnylam(ALNY)已经以Amvuttra的名称销售vutrisiran,用于治疗患有该疾病的多发性神经病的成年人,其III期试验(称为HEIOS-B)旨在将其扩展到ATTR淀粉样变性伴心肌病(ATTR-CM)。
BridgeBio(B比奥)的ATTR-CM疗法Acoramidis目前正在接受FDA优先审查,该公司的反应上涨了约16%,而辉瑞(PFE)则略有上升。
6月,Alnylam(ALNY)发布了HEIOS-B的初始数据,指出这项多中心全球研究满足了主要和次要终点,导致全因死亡率和复发性心血管事件的综合指标下降了28%和33%。
周五在一场欧洲医学活动上披露的详细数据表明,vutrisiran使全因死亡率和复发性心血管事件的主要复合死亡率降低了28%。
至于全因死亡率,vutrisiran在33-36个月的双盲期和直至42个月的发病率分别降低了31%和36%。
Alnylam(ALNY)表示,该药物的安全性和耐受性与之前建立的试验数据和当前批准的患者人群的结果一致。
HelIOS-B的结果同时发表在《新英格兰医学杂志》上。该公司仍有望在今年晚些时候开始向vutrisiran提交全球监管文件。