PTC Therapeutics宣布对Sepiapterin欧洲MAA进行验证

-现在开始审查北大在欧洲的营销申请-

亚洲网新泽西州沃伦2024年5月28日电PTC治疗公司(纳斯达克市场代码：PTCT)今天宣布，用于PKU的sepiapterin MAA已经通过验证，并接受EMA的审查。

PTC治疗公司首席执行官Matthew B.Klein医学博士说：“MAA的验证是向欧洲受PKU影响的儿童和成人提供Sepiapterin的重要一步。”“欧洲提交的文件是计划在2024年提交的几份全球文件中的第一份。”

PTC预计不迟于2024年第三季度向FDA提交sepiapterin NDA。此外，计划于2024年在包括巴西和日本在内的其他一些国家提交申请。

sepiapterin MAA包括来自3期APHENITY试验的数据，该试验显示在总体治疗人群中Phe水平平均降低63%，在经典PKU受试者亚组中平均降低69%。绝大多数受试者(84%)的Phe控制符合<360微克/L的治疗指南，22%的受试者Phe水平正常化。该申请还包括来自APHENITY开放标签延伸研究的数据，该研究提供了Sepiapterin效果持久性的证据，以及来自Phe耐受性子研究的数据。到目前为止收集的苯丙氨酸耐受性子研究结果表明，受试者正在放宽他们的饮食，超出推荐的每日蛋白质摄入量，并将苯丙氨酸控制在<360μ/L的指南目标水平内。使患者能够放松他们高度限制的饮食并仍然保持苯丙氨酸控制的能力，对患者以及医生和支付者来说都是非常有意义的sepiapterin治疗益处。

Sepiapterin简介Sepiapterin(前身为PTC923)是一种合成sepiapterin的口服制剂，是细胞内四氢生物蝶呤的前体，是一种关键的酶辅助因子，参与许多代谢产物的新陈代谢和合成。Sepiapterin是一种比外源性合成BH4更具生物利用度的前体，具有治疗广泛的PKU患者的潜力。

苯丙酮尿症(PKU)是一种罕见的遗传性代谢性疾病，影响大脑。它是由基因缺陷引起的，该基因有助于产生分解苯丙氨酸所需的酶。如果不加以治疗或管理不善，苯丙氨酸--一种存在于所有蛋白质和大多数食物中的必需氨基酸--可能会在体内积累到有害的水平。这会导致严重和不可逆转的残疾，如永久性智力残疾、癫痫发作、发育延迟、记忆力丧失以及行为和情感问题。患有苯丙酮尿症的新生儿最初没有任何症状，但症状通常是渐进性的，在生命的头几年，有毒水平的苯丙氨酸造成的损害是不可逆转的。苯丙酮尿症的诊断通常在新生儿筛查期间进行。据估计，全球有58,000人患有苯丙酮尿症。

PTC治疗公司简介PTC是一家全球性生物制药公司，专注于临床差异化药物的发现、开发和商业化，为罕见疾病的患者提供好处。PTC创新以确定新疗法和将产品在全球商业化的能力是推动对强大和多样化的变革性药物管道进行投资的基础。PTC的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供一流的治疗。PTC的战略是利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施为患者带来治疗方法。PTC认为，这使其能够为所有利益相关者实现价值最大化。欲了解更多有关PTC的信息，请访问我们的网站www.ptcBio.com，并在Facebook、Instagram、LinkedIn和Twitter上关注我们@PTCBio。

有关更多信息，请访问：@

投资者：Kylie O‘Keefe电话：+1(908)300-0691电子邮件：kokeefe@ptcBio.com

媒体：Jeanine Clemente电话：+1(908)912-9406电子邮件：jclemente@ptcBio.com

前瞻性声明：

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括有关PTC的未来预期、计划和前景的陈述，包括与其产品和候选产品有关的监管提交和回应的预期时间、商业化和其他事项；PTC的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本；我们战略规划的范围、时机和财务方面的优先次序和裁员；以及管理目标。其他前瞻性陈述可以用“指导”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“目标”、“潜在”、“将”、“将”、“可能”、“可能”、“应该”、“继续”以及类似的表达方式来识别。

由于各种风险和不确定性，PTC的实际结果、业绩或成就可能与其前瞻性陈述中所表达或暗示的内容大不相同，这些风险和不确定性包括与以下方面有关的风险和不确定性：与第三方付款人就PTC产品或PTC未来可能商业化的候选产品进行的定价、覆盖范围和补偿谈判的结果；对Sepiapterin的预期，包括任何监管提交和潜在的批准、商业化；PTC可能有义务支付的开发、监管和销售里程碑以及或有付款的潜在成就；重大商业影响，包括行业、市场、经济、政治或监管条件的影响；这些因素包括：税收和其他法律、法规、税率和政策的变化；PTC产品和候选产品的合格患者基础和商业潜力；PTC的科学方法和总体开发进展；PTC最近的Form 10-Q季度报告和Form 10-K年度报告中“风险因素”部分讨论的因素，以及PTC不时提交给证券交易委员会的其他文件中对这些风险因素的任何更新。我们敦促您仔细考虑所有这些因素。

与任何正在开发的药物一样，新产品的开发、监管批准和商业化存在重大风险。不能保证任何产品在任何地区都会获得或保持监管批准，或者证明是商业上的成功，包括sepiapterin。

本文包含的前瞻性陈述仅代表PTC截至本新闻稿发布之日的观点，PTC不承诺或计划更新或修改任何此类前瞻性陈述以反映实际结果或计划、前景、假设、估计或预测的变化，或本新闻稿发布之日后发生的其他情况，法律要求除外。

缩写：

EMA：欧洲药品管理局

FDA：美国食品和药物管理局

MAA：营销授权申请

NDA：新药申请

Phe：苯丙氨

PKU：苯丙酮尿症

查看原创内容下载多媒体：https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-announces-validation-of-sepiapterin-european-maa-302156304.html

来源：PTC Therapeutics，Inc.