周六报道，Mirum Pharmaceuticals的LIVMARLI数据在ESPGHAN上展示，其中包含有关ALGS和PFIC的关键发现

由伦敦国王学院医学博士理查德·J·汤普森教授介绍，英国的PFIC患者在接受LIVMARLI治疗两年后，在瘙痒严重程度、血清胆汁酸(SBA)水平、总胆红素和生长发育方面显示出显著和持续的改善。在开放研究中，最初随机服用安慰剂的接受LIVMARLI的患者在瘙痒和SBA方面也有类似的改善。

594摘要：Maralixibat可显著降低进展性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆红素水平：3月份由意大利贝加莫的Papa Giovanni XXIII医院医学博士Lorenzo D‘antiga提供的试验数据显示，与安慰剂相比，接受LIVMARLI治疗的患者总胆红素和直接胆红素均显著降低。在基线胆红素异常的患者中，接受LIVMARLI治疗的患者中约40%实现了正常化，而安慰剂组为零。此外，胆红素的降低与SBAs的降低是一致的。

美国加利福尼亚州福斯特市米勒姆制药公司的Jolan Terner-Rosenthal博士介绍的真实世界经验表明，接受利玛利治疗至少一年的116名患者的真实世界证据显示，超过三分之一的患者能够停止≥1伴随的止痒药物，每5名患者中就有1人停止使用≥2药物。所有药物类型的伴随药物使用量都有所减少，这表明LIVMARLI可能会在治疗的第一年内减轻多药联用的负担。

ESPGHAN期间的其他专题演讲包括：

摘要：马拉西巴特对无基因诊断的进展性家族性肝内胆汁淤积症儿童的淤胆性瘙痒有显著改善：英国伦敦国王学院医学博士理查德·J·汤普森教授3月份的试验数据

​

摘要599：马拉西巴特可改善MDR3缺乏所致进行性家族性肝内胆汁淤积症儿童的淤胆性瘙痒症状：来自英国伦敦国王学院医学博士理查德·J·汤普森教授的3月/3月试验数据

摘要595：Maralixibat治疗后瘙痒症状的改善与进展性家族性肝内胆汁淤积症患者生活质量的改善有关：美国加利福尼亚州福斯特市Mirum制药公司Douglas B.Mogul，MD，PhD提供的3月份试验数据

摘要597：进展性家族性肝内胆汁淤积症患儿胆汁淤积性瘙痒的改善：来自3月/3月试验的数据