神经分泌生物科学公司在PES 2024上展示了CAHTalyst™儿科研究基线特征和CAHTalog™登记数据

亚洲网圣迭戈2024年5月3日电Neurocrine Biosciences，Inc.(纳斯达克市场代码：NBIX)今天公布了CAHtalyst™儿科第三阶段临床研究的基线特征数据，该研究登记了因21-羟基酶缺乏而导致的儿童和青少年先天性肾上腺增生症，以及评估儿童和成人先天性肾上腺增生症患者糖皮质激素治疗模式的CAHtalog™注册数据。

这些数据显示了目前儿童CAH治疗方法的局限性，与病情和/或当前治疗相关的并发症，包括肥胖、骨龄高龄和青春期提前，以及随着CAH患者进入成年，有效管理疾病的难度。这些新数据是在芝加哥举行的儿科内分泌学会2024年年会上公布的。

CAHtalyst 3期儿科研究的基线特征介绍了参加CAHtalyst儿科3期研究的受试者的基线特征(海报#56)。这项研究招募了103名4至17岁的受试者，他们被医学诊断为21-羟基酶缺乏所致的CAH，其中52%为男性，平均年龄为12岁，大多数处于Tanner 3-5期。有证据表明，尽管给予糖皮质激素超生理剂量，但许多患者的肾上腺雄激素控制不足。在基线时，超过三分之一的参与者报告了骨龄提前、青春期提前和肥胖的共病。据报道，女性有多毛症(12%)和月经不调(12%)，超过三分之一的男性发现睾丸肾上腺剩余肿瘤。

Neurocrine Biosciences首席医疗官艾里·W·罗伯茨医学博士说，在基线情况下，CAHtalyst儿科研究的许多参与者显示出糖皮质激素剂量增加和肾上腺雄激素过剩的临床证据。许多人表现出肥胖、骨龄提前和青春期提前，所有这些都会对儿童和青少年的发育产生负面影响，并导致成年后的进一步伤害。尽管使用了超生理剂量的糖皮质激素，但肾上腺雄激素水平仍在升高，因此显然需要一种新的方法来治疗这种疾病。

2023年，Neurocrine Biosciences宣布了CAHtalyst儿科和CAHtalyst成人3期临床研究的正面顶线数据，评估了crinecerfont在儿童和成人21-羟基酶缺乏所致CAH患者中的有效性、安全性和耐受性。这两项研究的数据支持了2024年4月提交给美国食品和药物管理局的两项新药申请。

CAHtalog患者注册：糖皮质激素治疗模式Neurocrine Bioscions还展示了最近参加CAHtalog注册的一组儿童和成人患者的糖皮质激素治疗模式(海报#51)。分析了42名儿童和32名成人患者的数据，这些患者的观察时间中位数在10岁到13岁之间。

在CAHtalog注册数据中看到的糖皮质激素治疗模式表明，患者正在接受的GC剂量等于或高于内分泌学会指南中推荐的范围的上端。

CAHtalog注册中心的数据显示，绝大多数患者在与CAH一起生活的旅途中，在某个或多个时间点有较高的GCs和/或雄烯二酮的失去控制，“D.O.临床儿科副教授、Weill Cornell医学先天性肾上腺增生综合护理中心的联合医学主任、纽约-长老会/Weill Cornell医学中心的副主治儿科医生和CAHtalog科学咨询委员会成员Oksana Lekarev说。

这些分析强调了疾病控制可能存在很大差异，并突显了许多患者尽管进行了超肾上腺皮质激素治疗，但实现最佳肾上腺雄激素控制的困难。

会议上提交的《神经分泌生物科学》摘要包括：

先天性肾上腺增生症(CAH)是一种罕见的遗传性疾病，它会导致酶缺乏，从而改变肾上腺激素的产生，而肾上腺激素是生命所必需的。大约95%的CAH病例是由导致21-羟基酶缺乏的突变引起的。这种酶的严重缺乏会导致肾上腺不能产生皮质醇，在大约75%的情况下，还会产生醛固酮。如果不治疗，CAH可能会导致盐分浪费、脱水甚至死亡。

糖皮质激素(GC)目前不仅用于纠正内源性皮质醇缺乏，而且使用的剂量高于降低肾上腺皮质激素(ACTH)和肾上腺雄激素水平所需的皮质醇替代剂量。然而，超生理剂量的糖皮质激素治疗与类固醇过量的严重和重大并发症有关，包括代谢问题，如体重增加和糖尿病、心血管疾病和骨质疏松症。此外，长期使用超生理剂量的GC治疗可能会对心理和认知产生影响，如情绪和记忆的变化。肾上腺雄激素过剩与儿科患者的骨骼生长和发育异常、女性的健康问题(如粉刺、毛发过度生长和月经不调)、男性的睾丸静止肿瘤以及两性的生育问题有关。要了解有关CAH的更多信息，请单击此处。

Crinecerfont是一种研究、口服、选择性的促肾上腺皮质激素释放因子1型受体(CRF1)拮抗剂，正在开发中，通过不依赖糖皮质激素的机制减少和控制过量的肾上腺雄激素，用于治疗由于21-羟基酶缺乏引起的先天性肾上腺增生症。研究表明，CRF1受体在脑下垂体的拮抗作用可降低促肾上腺皮质激素水平，进而减少肾上腺雄激素的产生，并可能减少与CAH相关的症状。我们的数据表明，降低肾上腺雄激素水平可以使糖皮质激素的生理性剂量更低，从而可能减少CAH患者暴露于比替代剂量更大的糖皮质激素相关的并发症。

要了解有关crinecerfont的更多信息，请单击此处。

CAHtalyst™第三阶段研究CAHtalyst™儿科和成人第三阶段全球研究是迄今为止进行的最大规模的注册研究，目的是分别评估因21-羟基酶缺乏而导致先天性肾上腺增生症的儿童和青少年以及成人的安全性、有效性和耐受性。CAHtalyst 3期研究的双盲部分已经完成登记并关闭，而这两项研究的开放标签治疗正在进行中。

有关CAHtalyst儿科3期研究的更多信息，请访问ClinicalTrialsPediatric.gov。

有关成人(18岁及以上)CAHtalyst 3期研究的更多信息，请访问ClinicalTrialsAdult.gov。

CARE基金会、Neurocrine Biosciences和Picney Health于2021年合作建立了CAHtalog(先天性肾上腺增生症：现实世界实践环境中的患者和临床结果)注册中心。CAHtalog注册表是一个总部设在美国的CAH患者注册表，或临床患者数据的集合，用于因21-羟基酶缺乏而导致的CAH患者。开发该数据库是为了支持以患者为中心的临床研究，以增强科学界关于CAH的基础知识，并最终帮助患有这种疾病的患者。有关CAHtalog注册表的更多信息，请访问CAHtalog.com。

Neurocrine Biosciences是一家领先的专注于神经科学的生物制药公司，目的很简单：为有巨大需求但几乎没有选择的人减轻痛苦。我们致力于为神经、神经内分泌和神经精神障碍患者发现和开发改变生活的治疗方法。该公司的多样化产品组合包括FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、子宫内膜异位症*和子宫肌瘤*的治疗方法，以及我们核心治疗领域的强大流水线，包括中晚期临床开发中的多种化合物。三十年来，我们一直将我们对神经科学以及大脑和身体系统之间的相互联系的独特见解应用于治疗复杂的疾病。我们坚持不懈地追求药物，以减轻衰弱的疾病和紊乱的负担，因为你们值得勇敢的科学。欲了解更多信息，请访问Neurocrine.com，并在LinkedIn、X(前身为Twitter)和Facebook上关注该公司。(*与AbbVie合作)

Neurocrine Biosciences徽标锁定和您值得勇敢的科学是Neurocrine Biosciences，Inc.的注册商标。Neurocrine徽标、CAHtalyst和CAHtalog是Neurocrine Biosciences，Inc.的商标

前瞻性陈述除历史事实外，本新闻稿还包含涉及许多风险和不确定因素的前瞻性陈述。这些陈述包括但不限于关于从crinecerfont获得的潜在益处的陈述，以及crinecerfont的治疗潜力和临床益处或安全性简介。可能导致实际结果与前瞻性陈述中指出的结果大不相同的因素包括：crinecerfont NDA可能不被FDA接受备案，或者可能得不到监管部门的批准，或者批准可能被推迟；额外的监管提交可能不会发生或及时提交；FDA可能会对crinecerfont做出不利的决定；crinecerfont可能被发现不安全和/或有效，或者可能被证明对患者没有好处；crinecerfont的开发活动可能无法按时完成或根本不能完成；临床开发活动可能会因监管或其他原因而延迟，可能不成功或不能复制先前和/或中期临床试验结果，或者可能无法预测真实世界的结果或后续临床试验的结果；可能限制对我们产品需求的竞争性产品和技术变化；与专利保护和第三方知识产权相关的不确定性；我们对第三方开发和制造活动的依赖以及我们管理这些第三方的能力；我们未来的财务和运营业绩；与我们产品商业化相关的风险和不确定性；以及公司提交给美国证券交易委员会的定期报告中描述的其他风险，包括但不限于公司截至2024年3月31日的季度报告10-Q表。Neurocrine Biosciences不承担在本新闻稿中包含的声明在本新闻稿日期后更新的任何义务。

查看原始内容以下载multimedia:https://www.prnewswire.com/news-releases/neurocrine-biosciences-presented-cahtalyst-pediatric-study-baseline-characteristics-and-cahtalog-registry-data-at-pes-2024-302135660.html

来源Neurocrine Biosciences，Inc.