FDA批准X4 Pharmaceuticals的Mavorixafor作为罕见免疫缺陷障碍的首种疗法

Xolredi是一种选择性的CXC趋化因子受体4(CXCR4)拮抗剂，是第一种针对突发综合征患者的治疗方法，这种综合征是一种罕见的合并原发免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少的疾病，由CXCR4途径功能障碍引起。

突发综合征患者的特点是血液中性粒细胞(中性粒细胞减少)和淋巴细胞(淋巴细胞减少)水平低下，并有严重感染和/或频繁感染的经历。

FDA对Xolredi的批准是基于4WHIM第三阶段试验结果。

Xolemdi的疗效取决于中性粒细胞绝对数(ANC)、淋巴细胞绝对数(ALC)的改善和感染的减少。

Xolredi治疗显示，与安慰剂组相比，中性粒细胞绝对计数(TAT-ANC)超过阈值的时间(≥500个/微升)增加，淋巴细胞绝对计数(≥1000个/微升)的超过阈值的时间(TAT-ALC)与安慰剂组相比延长。

另见：为什么Avenue Treateutics(ATXI)的股票大幅下跌

使用Win-Ratio方法，在由总感染评分和总疣变化评分组成的复合终点中进一步评估Xolemdi的疗效。

对这一复合终点的各个组成部分的分析表明，与安慰剂治疗的患者相比，接受Xolemdi治疗的患者的总感染评分(按感染严重程度加权)降低了约40%。

在52周内，Xolredi和安慰剂治疗组之间的总疣改变评分没有差异。

与接受安慰剂治疗的患者相比，使用Xolredi治疗的患者年化感染率也降低了60%。 在FDA批准Xolredi后，X4已经收到了一张罕见的儿科疾病优先审查代金券，可以用于获得后续申请的优先审查或出售给另一家药物赞助商。

路透社指出，该公司为Xolredi设定的批发收购成本为每年496,400美元，患者体重超过50公斤(@110磅)。体重小于或等于50公斤的患者则为372,300美元。

路透社援引Brookline Capital Markets分析师的话指出，批准治疗突发事件可能会导致2024年这种疗法的销售额达到5460万美元。随着2025年的第二次迹象，产品销售额可能在2027年增长到4.509亿美元。

下一步阅读：SoFi技术股票周一的情况？

XFOR价格行动：周一公布的XFOR股价上涨2.14%，至1.19美元。

图片：Julia Koblitz通过UnSplash