FDA批准X4 Pharmaceuticals的Mavorixafor作为罕见免疫缺陷障碍的首种疗法

FDA周一批准X4 Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：XFOR）的Xolremdi（mavorixafor）胶囊用于12岁及以上患有WHIM综合征（疣、低丙球蛋白血症、感染和骨髓坏死）的患者，以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。

Xolremdi是一种选择性CXP趋化因子受体4（CXCR 4）受体阻滞剂，是第一种专门适用于WHIM综合征患者的疗法，WHIM综合征是一种罕见的、由CXCR 4途径功能障碍引起的综合性初级免疫缺陷和慢性血小板减少症。

患有WHIM综合征的人的典型特征是中性粒细胞（中性粒细胞减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）的血液水平较低，并且经历严重和/或频繁的感染。

FDA对Xolremdi的批准是基于4 WHIM 3期试验结果。

Xolremdi的疗效是通过中性粒细胞绝对计数（非国大）、淋巴细胞绝对计数（ALC）的改善和感染的减少来确定的。

Xolremdi治疗显示，与安慰剂相比，中性粒细胞绝对计数（TAT-非国大）高于阈值（至少500个细胞/毫升）的时间延长，与安慰剂相比，绝对淋巴细胞计数（TAT-LCC）高于阈值（至少1000个细胞/毫升）的时间延长。

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使用Win-Ratio方法，在由总感染评分和总疣变化评分组成的复合终点中进一步评估了Xolremdi的疗效。

对该复合终点各个组成部分的分析显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Xolremdi治疗的患者的总感染评分（按感染严重程度加权）降低了约40%。

在52周内，Xolremdi治疗组和安慰剂治疗组之间的总疣变化评分没有差异。

与安慰剂治疗的患者相比，Xolremdi治疗还使年感染率降低了60%。

随着Xolremdi的FDA批准，X4获得了罕见儿科疾病优先审查收件箱，可用于获得后续申请的优先审查或出售给另一家药物申办者。

路透社指出，该公司将Xolremdi每年的批发收购成本定为496，400美元，适用于体重超过50公斤（@110磅）的患者对于小于或等于50公斤的患者，则为372，300美元。

路透社援引布鲁克莱恩资本市场分析师的话说，治疗WHIM的批准可能会导致该疗法2024年销售额达到5460万美元。如果2025年出现第二个迹象，2027年产品销售额可能会增长至4.509亿美元。

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XFOR Price Action：周一发布时，XFOR股价上涨2.14%，至1.19美元。

照片：Julia Koblitz通过Unsplash