强生、罗氏、阿斯利康有望在十年末实现最高孤儿药销量

强生(NYSE：JNJ)、罗氏(OTCQX：RHHBY)和阿斯利康(NASDAQ：AZN)的孤儿药物--治疗罕见疾病的药物--将使这些公司在2028年成为销售额排名前三的孤儿制药商。

Evaluate的一份新报告发现，强生公司将成为最大的孤儿药物制药公司，仅这一类别就能带来306亿美元的收入。罗氏预计将带来168亿美元的孤儿药物销售，紧随其后的是阿斯利康(164亿美元)。

排在前五位的还有诺华公司(Novartis)和顶点制药公司(Vertex PharmPharmticals)，分别为139亿美元和124亿美元。

报告指出，由于安进对Horizon Treeutics的收购于2023年10月完成，安进(AMGN)将在2028年取代AbbVie(ABBV)进入前十名。这笔交易使Amgen Tepezza(Teprooma Umab)获得了治疗甲状腺眼病的药物，Krystexxa(Peglticase)获得了治疗痛风的药物，Uplinza(Inebilizumab)获得了治疗神经脊髓炎视神经谱系障碍的药物，此外，Horizon还在筹备中。

关于背景，FDA表示，一种罕见的疾病在美国只影响不到20万人，并补充说，超过7000种此类疾病影响美国3000万人。

评估发现，2028年排名前3位的孤儿药物将是强生公司的多发性骨髓瘤治疗药物Darzalex(Daratumab)，Vertex公司的囊性纤维化治疗药物Trikafta(elexaftor/tezacaftor/iVacaftor)，以及罗氏公司(OTCQX：RHHBY)的血友病A治疗血库(Emicizumab)。

2028年，Darzalex预计将在全球带来170亿美元的收入，Trikafta将带来88亿美元的收入，HemLibra将带来62亿美元的收入。排在前五名的还有阿斯利康(AZN)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征和其他几种罕见疾病的Ultomiris(Ravugizumab)，以及强生治疗多发性骨髓瘤的CAR-T免疫疗法Carvykti(Ciltakabagene Autolucel)。Ultomiris和Carvykti预计将分别获得54亿美元和44亿美元的收入。

虽然肿瘤学适应症目前主导着孤儿疾病的治疗--并将在2028年继续这样做--但这家制药商业情报、新闻和分析公司预计，其主导地位将在本十年结束时略有减弱。

肿瘤学目前占孤儿疾病治疗的44%。这一数字预计将在2028年降至42%。中枢神经系统、肌肉骨骼和免疫调节剂等疾病领域预计将分别从9%、4%和4%增长到11%、6%和7%。

评估指出：“随着治疗越来越窄的基因突变的精确药物已经走到了商业化的尽头(可治疗的‘泛癌症’突变难以捉摸)，以及CAR-T疗法继续面临具有挑战性的管理后勤工作，肿瘤学已经停止了沸腾。”

“2023年至2028年间，中枢神经系统的孤儿药物销售额将增加一倍以上，届时按价值计算，它们将占孤儿药品销售额的10%以上。”“这反映了业界对这个一度被忽视的领域更广泛的兴趣。”

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