强生，罗氏，阿斯利康有望在十年结束前获得最高的孤儿药销售额

来自强生公司（纽约证券交易所代码：强生公司）、罗氏公司（OTCQX：RHHBY）和阿斯利康公司（纳斯达克股票代码：AZN）的孤儿药--治疗罕见疾病的药物将使这些公司在2028年成为销售额排名前三的孤儿药制造商。

Evolve的一份新报告发现，强生公司将成为顶级孤儿药制药公司，仅该类别就能带来306亿美元的收入。罗氏预计将实现168亿美元的孤儿药销售额，紧随其后的是阿斯利康，销售额为164亿美元。

排在前5位的是诺华（Novartis）（NVS），价值139亿美元，Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ：VRTX），价值124亿美元。

报告指出，由于安进收购了Horizon Therapeutics，2028年安进（AMGN）将取代艾伯维（ABBV）跻身前十名，该公司于2023年10月完成。除了Horizon的管道之外，该交易还提供了Amgen Tepezza（替普罗图尤单抗）治疗甲状腺疾病、Krystexxa（peggloticase）治疗痛风和Uplinza（奈比利珠单抗）治疗视神经脊髓炎谱系疾病。

作为背景，FDA表示，罕见疾病是指影响美国人数少于20万的疾病，补充说，超过7，000种此类疾病影响了该国3000万人。

评估发现，2028年排名前三的孤儿药将是强生公司（Johnson & Johnson）的多发性骨髓瘤治疗Darzalex（daratumumab）、Vertex（VRTX）的囊性纤维化治疗Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）和罗氏公司（OTCQX：RHHBY）的血友病A治疗Hemlibra（emicumab）。

2028年，Darzalex预计将在全球带来170亿美元的收入; Trikafta，88亿美元; Hemlibra，62亿美元。排在前5位的是阿斯利康（AZN）的Ultomiris（ravvulizumab）治疗阵发性夜间血红蛋白尿症、非典型性血友病综合征和其他几种罕见疾病，以及强生公司的CAR-T免疫疗法Carvykti（西他加布烯autoleucel）治疗多发性骨髓瘤。Ultomiris和Carvykti预计将分别带来52亿美元和44亿美元的收入。

虽然肿瘤适应症目前在孤儿病治疗中占据主导地位--并且将在2028年继续如此--但这家制药商业情报、新闻和分析公司预计，其主导地位将在本世纪末略有下降。

肿瘤科目前占孤儿病治疗的44%。预计2028年这一数字将降至42%。中枢神经系统、肌肉骨骼和免疫调节剂等疾病领域预计将分别从9%、4%和4%增长到11%、6%和7%。

“肿瘤学已经沸腾，因为精确药物处理越来越窄的基因突变在商业上行不通（可药物化的'泛癌症'突变是难以捉摸的），并且CAR-T疗法继续面临具有挑战性的管理物流，”Evaluate指出。

“CNS孤儿药的销售额将在2023年至2028年期间增加一倍以上，届时它们将占孤儿药销售额的10%以上，”Evaluate补充道。“这反映了行业对这个曾经被忽视的领域更广泛的兴趣。"

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