全球第8款上市产品，辉瑞基因疗法获FDA批准上市

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美国时间2024年4月26日上午，辉瑞公司（Pfizer）宣布，FDA批准 BEQVEZ （fidanacogene elaparvovec-dzkt）用于治疗目前正在使用因子 IX (FIX) 预防治疗中度至重度 B 型血友病成人患者，这些患者正在遭受危及生命安全出血或反复发生严重的自发性出血。经FDA批准的测试检测中，这些患者体内不存在针对腺相关病毒血清型 Rh74var (AAVRh74var) 衣壳的中和抗体。

▲ 图片来源: voiceofhealthcare.org

B 型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于 FIX 缺乏，它会阻止正常的血液凝固，从而导致患有该病的人比其他人出血更频繁、出血时间更长。B 型血友病治疗的标准护理是预防性输注 FIX 替代疗法，暂时替代或补充低水平的凝血因子。尽管采取预防措施和定期静脉输注，许多中度至重度 B 型血友病患者仍面临自发性出血的风险。当前的护理标准也给医疗保健系统的预算和资源利用带来了压力。根据世界血友病联合会的数据，全世界有超过 38,000 人患有 B 型血友病。

▲ 图片来源: veer.com

BEQVEZ是一种基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法，旨在向转导细胞中引入编码高活性 FIX 变体的 FIX 基因的功能副本。根据辉瑞BENEGENE-2 III期临床试验 (NCT03861273)数据显示，单剂量 Beqvez 的平均年出血率（ABR）降低了 71% ，需要治疗的出血事件发生率下降了 78%，年化凝血因子输注率降低了92%。

▲ 图片来源：辉瑞官网新闻

除了BEQVEZ，辉瑞目前还有另外两款基因疗法处于临床3期试验阶段，分别是giroctocogene fitelparvovec和fordadistrogene movaparvovec，用以治疗血友病A和杜氏肌营养不良（DMD）患者。此外，辉瑞也正在进行一项3期试验，检视其在研组织因子途径抑制单抗marstacimab用于治疗体内存有（或无）凝血因子抑制物的血友病A和B患者。目前美国FDA与EMA正在审评marstacimab的上市许可申请。

截止本月底，全球累计上市AAV基因治疗药物已经达到了8款，标志着基因治疗领域的进一步发展和成熟。这些上市的AAV基因治疗药物涵盖了多个疾病领域，包括遗传性疾病、罕见病等。其中，一些药物已经在临床试验中展现了良好的疗效和安全性，为患者提供了新的治疗选择。这也反映了AAV载体在基因治疗中的广泛应用和潜力，为开发更多基于AAV的治疗药物提供了坚实的基础。随着技术的不断进步和临床经验的积累，预计未来将会有更多基于AAV的基因治疗药物进入市场，为患者带来更多的希望和福祉。

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1.  | George

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