FDA批准辉瑞治疗罕见出血性血友病的基因疗法

周五，FDA批准辉瑞公司(NYSE：PFE)的Beqvez(fidanacogene Eelparvovec-dzkt)用于成人患者的中重度血友病B，这些患者目前正在使用因子IX(FIX)预防疗法，或有当前或既往危及生命的出血，或有反复严重的自发性出血发作，并且没有对腺相关病毒Rh74var衣壳蛋白的中和抗体。

批准是基于BENEGENE-2阶段3A研究，该研究表明，辉瑞的单剂治疗有助于消除60%的​​患者的出血，而预防性治疗组的这一比例为29%。

在疗效评估期内观察到的年出血率(ABR)中位数为0(范围0至19)，而预防性组的ABR中位数为1.3(范围0至53.9)。

辉瑞公司表示，它将在15年内继续监测该疗法的长期持久性和安全性。

随着Beqvez现已获准使用，辉瑞将推出一项基于患者对治疗反应的持久性的保修计划。

保修旨在为付款人提供更大的确定性，最大限度地为接受Beqvez治疗的合格患者提供机会，并通过为疗效失败的风险提供保险来提供财务保护。

Beqvez目前正在接受欧洲药品管理局的审查，该疗法最近在加拿大获得了监管部门的批准。

路透社注意到，辉瑞公司已经将Beqvez在美国的标价定为350万美元，类似于澳大利亚制药商澳大利亚CSL有限公司(OTC：CSLLY)和竞争对手基因疗法Hemgenix的定价。

价格行动：周五收盘时，PFE股价上涨0.88%，至25.48美元。

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