随着更多罕见病疗法的推出，其价格正在上涨

治疗罕见疾病的疗法是患者最昂贵的治疗方法之一，价格标签往往高达七位数。

尽管价格高昂，但鉴于它们可能是患者唯一的药物选择，并可能挽救生命，这些治疗通常对销售它们的制药公司和生物技术公司来说是有利可图的。

巨大的成本是由于人口相对较少--有时不到10,000名患者--许多罕见疾病的治疗方法。制药和生物技术公司需要收回将一种新疗法推向市场所需的巨额研发成本，同时还要盈利。

研究表明，与新陈代谢、免疫学和肝病相关的罕见疾病的治疗费用最高。

世界上最昂贵的药物Lenmeldy(Atidarsagene Autemcel)3月份刚刚获得批准，批发价为425万美元。Orchard Treeutics(最近被日本制药公司Kyowa Kirin收购)的基因疗法只给一次，治疗异色性脑白质营养不良。在美国，每年约有40名儿童出生时就患有这种遗传病。

坎托·菲茨杰拉德的一项新分析发现，自2021年以来，罕见疾病治疗的天价一直在上涨。受益不到1万名患者的治疗平均成本约为320万美元。帮助1万多名患者的罕见疾病疗法的金额约为200万美元。

分析指出，由于价格，特别是一次性基因疗法的价格一直在逐年上涨，“投资者应该考虑其他基因疗法最近的定价，并假设比前几年更高的水平。”

这家投资公司还指出，被认为是慢性疗法的罕见疾病药物--不止一次--每年很容易花费50万美元或更多。如果患者人数不到1,000人，情况大多如此。此外，如果存在治疗竞争，定价也会受到负面影响。

坎托·菲茨杰拉德还指出，一种罕见疾病的致命性也会影响其价格。儿童致命适应症可以支持每年约60万美元(潜在100万美元以上)的定价，而成人致命适应症的定价可能是儿童致命适应症价格的三分之二。

选定的药品和生物技术公司专注于罕见疾病：Ultragenyx Pharamceuticals(纳斯达克：Rare)、Sarepta Treeutics(纳斯达克股票代码：SRPT)、Inhibrx(纳斯达克股票代码：INBX)、Arcturus Treeutics(纳斯达克股票代码：ARCT)、Amicus Treeutics(Fold)、Tand Rvere Treeutics(TVTX)。

精选拥有罕见疾病资产的大型制药和生物技术公司：默克(Merck)、辉瑞(Pfizer)、礼来(Eli Lilly)、百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)、罗氏(Roche)(OTCQX：RHHBY)、生物遗传(Biogen)和安进(AMGN)。