Amylyx Pharmaceuticals的研究药物显示遗传性疾病患者的胰腺功能改善

周三，美国Amylyx制药公司(纳斯达克股票代码：AMLX)发布了正在进行的AMX0035治疗Wolfram综合征的HELIOS第二阶段试验的中期数据。

Wolfram综合征是一种遗传性疾病，通常包括儿童期起病的胰岛素依赖型糖尿病和进行性视神经萎缩。

来自8名完成24周治疗的参与者的中期数据表明，AMX0035对衡量糖尿病进展、视力下降和总体疾病负担的关键结果具有临床意义。

在这项对8名服用AMX0035的参与者进行的中期分析中，观察到总C肽应答的主要结果(C肽AUC较基线的变化)的平均增加，包括第24周的90分钟应答(+15.6 ng*分钟/毫升)。

在Wolfram综合征中，这一指标本应呈进行性下降。

此外，8名参与者中有7名表现出达到C肽峰值的时间至少缩短了30分钟。

在Wolfram综合征中，C肽反应达到峰值的时间会逐渐增加，这表明胰腺反应减慢，总C肽反应降低。

以下包括来自中期分析的其他关键数据：

HELIOS中AMX0035的安全配置文件与之前的安全数据一致。

上周，由于令人失望的3期试验数据，Amylyx制药公司在美国和加拿大分享了一项与移除治疗肌萎缩侧索硬化症的Relyvrio/Albrioza相关的重组计划。

该公司将裁员约70%，以将资源集中在关键的临床和临床前项目上，并将预期的现金跑道延长至2026年。

价格行动：AMLX股价周三尾盘下跌6.74%，至2.49美元。