Kyowa Kirin的罕见病疗法成为世界上最昂贵的药物

Orchard Therapeutics（OTDR）最近被Kyowa Kirin（OTCPK：KYKOY）收购，周三将其新获得FDA批准的罕见病疗法Lemmeldy的批发价定为425万美元，使一次性基因疗法成为世界上最昂贵的药物。

本周早些时候，FDA批准Lemmeldy作为美国首个治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD）的药物，这是一种罕见的代谢性疾病。

这家英国公司指出，该药物的批发收购成本（WAC）表明了药物的标价，反映了其药物为患者、家属和整个医疗系统提供的价值。

WAC不包括回扣和折扣等因素，可能不是患者的最终成本，这也取决于医疗保险。

该公司补充说，其定价符合药品定价监管机构临床和经济审查研究所（ICER）最近的审查。该非营利组织表示，伦梅迪的健康福利价格基准为394万美元。

此前，血友病B疗法Hemgenix是世界上最昂贵的药物，当时其开发商澳大利亚CSL（OTCQX：CSLLY）（OTCQX：CMXHF）和德国生物技术公司uniQure（QURE）以350万美元的价格推出了一次性基因疗法。

Sarepta Therapeutics（SRPT）以其最近批准的Duchenne肌营养不良（DMD）治疗的320万美元的价格紧随其后。Elevidys，就在蓝鸟生物（蓝色）Skysona之前。这种一次性基因疗法于2022年底以300万美元的价格推出，用于治疗一种罕见的神经退行性疾病，称为脑肾上腺白质营养不良。