京和麒麟的罕见病疗法成为世界上最昂贵的药物

最近被Kyowa Kirin（OTCPK：KYKOY）收购的Orchard Therapeutics（ORTX）周三将其新获得FDA批准的罕见病疗法Lemmeldy的批发价定为425万美元，使一次性基因疗法成为世界上最昂贵的药物。

本周早些时候，FDA批准Lenmeldy作为美国首个治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD）的药物，这是一种罕见的代谢疾病。

这家英国公司指出，该药物的批发采购成本（WAC）表明了该药物的标价，反映了其药物为患者、其家人和整个医疗保健系统提供的价值。

WAC不包括回扣和折扣等因素，并且可能不是患者的最终费用，这也取决于健康保险。

该公司补充说，其定价符合药品定价监管机构临床和经济审查研究所（ICER）最近的审查。该非营利组织表示，Lenmeldy的健康福利价格基准为394万美元。

此前，血友病B疗法Hemgenix是世界上最昂贵的药物，当时其开发商澳大利亚ESL（OTCQX：CLLLY）（OTCQX：CMXHF）和德国生物技术公司uniQure（QURE）以350万美元的价格推出了一次性基因疗法。

Sarepta Therapeutics（SRPT）紧随其后，其最近批准的Duchenne肌营养不良症（DMD）治疗价格为320万美元。Elevidys，就在蓝鸟生物（蓝色）Skysona之前。这项一次性基因疗法于2022年底以300万美元的价格推出，用于治疗一种名为脑肾上腺脑白质营养不良的罕见神经退行性疾病。