FDA批准Mirum的Livmarli治疗5岁儿童的肝脏疾病：分析师看好标签扩张策略

周三，FDA批准Mirum Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：MSYS）的Livmarli（maralixibat）口服溶液用于治疗五岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁郁积症（PFIC）的患者的胆汁郁积性瘙痒症。

在PFIC患者中，肝细胞分泌胆汁的能力较弱，胆汁在肝细胞中的积聚会导致肝脏疾病。

该批准基于3期MARCH研究的数据，这是在PFIC中进行的最大随机试验，共有93名患者来自各种遗传PFIC类型。

Mirum还提交了一份额外的补充新药申请，以引入MARCH研究期间使用的更高浓度的Livmarli制剂，以便在今年晚些时候扩大年轻PFIC患者的标签范围。

HC Wainwright在与管理层讨论后表示，该公司预计2024年将主要集中在广泛的支付者覆盖范围上，目前约有20名患者在正在进行的III期开放标签扩展研究MARCH-ON中使用Livmarli，预计到2024年将转为商业药物。

因此，分析师将目标价从45美元上调至58美元，并重申买入。

考虑到MARCH研究招募了年龄大于12个月的患者，并且Albireo Pharma Inc的Bylvay（Odevixibat）标签适用于年龄大于3个月的PFIC患者，分析师对标签对PFIC的年龄限制为年龄大于5岁（Mirum适用于年龄大于3个月）感到惊讶。

HC Wainwright指出，FDA担心儿童（尤其是5岁以下的儿童）可能无法完全处理当前药物配方中的某些添加剂。

尽管目前的标签表明适合3个月以上的儿童，但仍存在对代谢的担忧。

然而，提出了一种含有降低含量的这些添加剂的新配方。

分析员预计提交新的补充新药申请将经历短暂的程序延迟。

鉴于主要批准风险取决于化学、制造和控制分析审查，一旦与付款人建立了最佳报销安排，该标签扩展可能会获得批准。

价格走势：周四最后一张支票显示，MSYS股价上涨1.55%，至28.20美元。