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2024-03-07 05:21
4期研究评估了两年多来使用SPINRAZA(Nusinesen)治疗患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿和幼儿的临床结果和安全性,这些婴儿和幼儿在使用诺华公司(纽约证券交易所代码:NVS)Zolgensma(Onasemnogene Abeparvovec)治疗后有未满足的临床需求。
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种影响运动神经元的疾病,运动神经元是控制肌肉随意运动的神经细胞。这些细胞位于脊髓内。另请阅读:分析师表示,生物遗传可能会参与10亿至20亿美元的交易,以填补收入缺口。
新数据显示,在接受SPINRAZA治疗的几乎所有研究参与者中,血浆神经丝轻链(NFL)水平--轴突损伤和神经变性的客观生物标记物--水平都降低了。
在拥有2个SMN2副本的参与者中:
在拥有3个SMN2副本的参与者中:
生物遗传公司从Ionis制药公司(纳斯达克市场代码:BIIB)获得了开发、制造和商业化SPINRAZA的全球权利。价格行动:周三,亚投行股价收盘上涨0.15%,至217.56美元。