【国投证券医药】新药周观点：富士/卫材URAT1抑制剂申报上市，痛风市场有望迎来快速增长

转自：医药马帅团队

2024年1月15日-2024年1月19日，新药板块涨幅前5企业：天演药业（49.5%）、歌礼制药（10.9%）、传奇生物（7.7%）、永泰生物（3.2%）、和铂医药（1.8%）。跌幅前5企业：迈博药业（-29.3%）、乐普生物（-26.6%）、康诺亚（-23.9%）、荣昌生物（-20.7%）、康宁杰瑞（-19.0%）。

■本周新药行业重点分析：

1月20日，富士药品/卫材尿酸盐转运蛋白（URAT1）抑制剂多替诺雷片（Dotinurad）的上市申请获得CDE受理，其可以通过抑制尿酸盐的重吸收,从而促进尿酸从体内的排泄并降低血尿酸水平。目前国内也已有多家企业布局了URAT1抑制剂等痛风治疗药物，包括恒瑞医药、一品红、海创药业、益方生物、璎黎药业、信诺维等；从已披露结构的分子结构来看，目前在研URAT1抑制剂主要由苯溴马隆和雷西纳德两个分子优化改造而来。

除了URAT1抑制剂外，目前国内企业还布局了XO、尿酸氧化酶等靶点的痛风治疗药物，痛风治疗领域呈现百花齐放态势。考虑到富士/卫材URAT1抑制剂多替诺雷已在国内申报上市，而恒瑞医药SHR4640也有望于2024年内申报上市，预计国内痛风市场有望迎来快速增长。

■本周新药获批&受理情况：

本周国内4个新药或新适应症获批上市，113个新药获批IND，28个新药IND获受理，5个新药NDA获受理。

■本周国内新药行业TOP3重点关注：

（1）1月19日，百济神州宣布其PD-1抑制剂替雷利珠单抗新适应症上市许可申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，用于可切除非小细胞肺癌患者的围术期治疗。

（2）1月16日，齐鲁制药申报的伊鲁阿克新适应症上市申请已获得正式批准。根据齐鲁制药早前发布的新闻稿，伊鲁阿克是一款新型口服间变性淋巴瘤激酶/ROS1抑制剂，此次获批用于一线治疗ALK阳性的非小细胞肺癌。

（3）1月15日，科济药业宣布靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3的自体CAR-T细胞候选产品CT011已在中国获批临床，拟开发用于治疗手术切除后出现复发风险的GPC3阳性的IIIa期肝细胞癌患者。

■本周海外新药行业TOP3重点关注：

（1）近日，Immunity Pharma公布其在研药品IPL344用于治疗肌萎缩侧索硬化患者2a期试验的积极顶线结果。通过测量ALS功能评分量表修订版斜率下降的变化，该研究证明IPL344减缓ALS疾病进展具统计学意义。

（2）近日，罗氏公布其在研靶向TIGIT抗体tiragolumab联合疗法用于一线治疗食管鳞状细胞癌的SKYSCRAPER-08临床3期试验的积极结果。由独立审评机构评估的分析显示，试验达双主要终点。

（3）1月17日，Vertex宣布其与CRISPR共同研发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血患者。

临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险。

欢迎联系国投医药马帅团队，详询：

马帅：18321356864  

连国强：15721536645

liangq@essence.com.cn

目录

正文部分

1. 本周新药行情回顾

2024年1月15日-2024年1月19日，新药板块：

涨幅前5企业：天演药业（49.5%）、歌礼制药（10.9%）、传奇生物（7.7%）、永泰生物（3.2%）、和铂医药（1.8%）

跌幅前5企业：迈博药业（-29.3%）、乐普生物（-26.6%）、康诺亚（-23.9%）、荣昌生物（-20.7%）、康宁杰瑞（-19.0%）

2. 本周新药行业重点分析 

1月20日，富士药品/卫材尿酸盐转运蛋白（URAT1）抑制剂多替诺雷片（Dotinurad）的上市申请获得CDE受理，其可以通过抑制尿酸盐的重吸收,从而促进尿酸从体内的排泄并降低血尿酸水平。据《中国高尿酸血症与痛风诊疗指南（2019）》及国家统计局第六次人口普查数据显示，中国高尿酸血症的总体患病率为13.3%，患病人数约为1.77亿，痛风总体发病率为1.1%，患病人数约为1,466万。高尿酸血症已成为继糖尿病、高血压、高血脂症后的“第四高”，痛风已成为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病，针对痛风治疗的市场规模庞大。

目前国内也已有多家企业布局了URAT1抑制剂等痛风治疗药物，包括恒瑞医药、一品红、海创药业、益方生物、璎黎药业、信诺维等；从已披露结构的分子结构来看，目前在研URAT1抑制剂主要由苯溴马隆和雷西纳德两个分子优化改造而来。

除了URAT1抑制剂外，目前国内企业还布局了XO、尿酸氧化酶等靶点的痛风治疗药物，痛风治疗领域呈现百花齐放态势。考虑到富士/卫材URAT1抑制剂多替诺雷已在国内申报上市，而恒瑞医药SHR4640有望于2024年内申报上市，预计国内痛风市场有望迎来快速增长。

3. 本周新药获批&受理情况

本周国内4个新药或新适应症获批上市，113个新药获批IND，28个新药IND获受理，5个新药NDA获受理。

4. 本周国内新药行业重点关注

本周TOP3重点关注：

【百济神州】1月19日宣布其PD-1抑制剂替雷利珠单抗新适应症上市许可申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，用于可切除非小细胞肺癌患者的围术期治疗。

【齐鲁制药】1月16日，申报的伊鲁阿克新适应症上市申请已获得正式批准。根据齐鲁制药早前发布的新闻稿，伊鲁阿克是一款新型口服间变性淋巴瘤激酶/ROS1抑制剂，此次获批用于一线治疗ALK阳性的非小细胞肺癌。

【科济药业】 1月15日宣布，靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3的自体CAR-T细胞候选产品CT011已在中国获批临床，拟开发用于治疗手术切除后出现复发风险的GPC3阳性的IIIa期肝细胞癌患者。

其他重点关注：

【和其瑞医药】1月15日宣布，该公司已完成靶向泌乳素受体的单克隆抗体HMI-115治疗雄激素性脱发的临床1b期研究，并取得积极结果。结果显示，在试验结束时，12名男性患者的平均目标区域非毳毛数量与基线相比，每平方厘米增加了14根。此毛发增加具有统计学意义，提示可信的治疗效果。

【石药集团】1月15日宣布其开发的双特异性融合蛋白药物JMT106的临床试验申请已获美国FDA批准，可在美国开展临床试验。这是一款以GPC3和干扰素受体为靶点的双特异性融合蛋白药物，本次获批的临床试验适应症为GPC3阳性实体瘤。

【齐鲁制药】1月15日宣布其雷珠单抗注射液生物类似药获得欧洲药品管理局上市批准。公开资料显示，这是一种重组抗VEGF人源化单克隆抗体Fab注射液，研发代号为QL1205。

【特科罗生物】1月15日宣布获得万物创投数百万美元Pre-B轮融资。该公司曾于2023年初完成了由成都生物城基金、成都高新新经济创投基金和广州海汇基金参与的数千万人民币A+轮融资，本次为该公司在一年内获得的又一轮融资。特科罗生物成立于2014年，专注于皮肤病适应症未被满足的临床需求，自主研发创新药。

【诺诚健华】1月16日宣布其自主研发的BCL2抑制剂ICP-248已获得美国FDA批准开展临床研究，成为公司第五款在美国获批临床的创新药。据悉，这是一项评估ICP-248在血液肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效的1期研究。

【康方生物】1月16日宣布，其自主研发的新一代CD47单抗AK117联合维奈克拉联合阿扎胞苷，治疗初治不适合标准诱导化疗的急性髓系白血病（AML）患者的2期临床试验申请已获得中国国家药监局药品审评中心批准。

【奥赛康药业】1月17日宣布该公司改良型新药注射用右兰索拉唑已获得中国国家药监局批准上市，用于治疗口服疗法不适用的伴有出血的胃、十二指肠溃疡。

【荣昌生物/信达生物】1月15日宣布注射用RC88联合抗PD-1单抗信迪利单抗治疗晚期恶性实体瘤患者的1/2a期临床研究获得中国国家药监局药品审评中心批准。RC88为一款新型间皮素靶向抗体偶联药物。

【恒赛生物】1月17日宣布，继2023年11月完成亿元级融资后，该公司再次获得数千万元A+轮融资，用于推进产品管线的拓展、临床申报以及研发中心的建设等。本次融资由翠亨集团、西湾投控、中山创投和成铭资本共同参与投资。

【微创电生理】1月17日宣布其自主研发的新一代Columbus三维心脏电生理标测系统获得欧盟MDR认证，进入欧盟市场销售。根据微创电生理新闻稿，截至目前，Columbus系统完成快速心律失常治疗手术已累计突破5万例。

【糖吉医疗】1月17日，中国国家药监局宣布批准了糖吉医疗“胃转流支架系统”创新产品注册申请。该产品隔离食糜与肠道的接触，在转流期间作为一种辅助生活方式管理体重的产品，用于生活方式调整无效、无创治疗及药物治疗效果不佳的相关肥胖症患者。根据糖吉医疗新闻稿，这是一款肠道介入治疗肥胖症的三类创新医疗器械。

【恩凯赛药】1月17日宣布其研发的非基因修饰自然杀伤细胞注射液NK010获得美国FDA批准开展1期临床研究。NK010是一款非基因修饰异体外周血NK细胞药物，此次1期临床首选卵巢癌适应症进行探索。

【神州细胞】1月17日宣布该公司控股子公司神州细胞工程申报的菲诺利单抗注射液联合贝伐珠单抗注射液用于治疗肝细胞癌新适应症的上市许可申请获中国国家药监局受理。本次SCT-I10A+SCT510联合疗法申报治疗对象为既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌患者。

【维亚臻生物】1月18日，申报的VSA003注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为成人纯合子型家族性高胆固醇血症，可用于在饮食疗法和其他降脂治疗基础上且需要进一步降低LDL-C的HoFH患者，或其他降脂治疗无效、或不耐受其他降脂治疗的HoFH患者。公开资料显示，VSA003是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA药物。

【神州细胞】1月19日宣布，该公司控股子公司神州细胞工程申报的1类新药SCTC21C在中国获得临床试验默示许可，拟开发用于CD38+血液瘤的治疗。这是神州细胞自主研发的靶向CD38的单克隆抗体注射液。

【博锐生物/恩沐生物】1月18日，共同申报的1类新药BR115注射液获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤。公开资料显示，BR115是博锐生物和恩沐生物联合开发的一款三特异性抗体。

【益腾医疗】1月18日宣布完成数千万人民币Pre-A轮融资。本轮融资由杏泽资本领投，苏创投国发创投及无锡新尚资本跟投，点石资本担任独家财务顾问。据悉，本轮融资所筹资金将主要用于CT球管新产品的研发及注册。

5. 本周海外新药行业重点关注

本周TOP3重点关注：

【Immunity】日前，公布其在研药品IPL344用于治疗肌萎缩侧索硬化患者2a期试验的积极顶线结果。通过测量ALS功能评分量表修订版斜率下降的变化，该研究证明IPL344减缓ALS疾病进展具统计学意义。

【罗氏】于美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会的摘要中，公布其在研靶向TIGIT抗体tiragolumab联合疗法用于一线治疗食管鳞状细胞癌的SKYSCRAPER-08临床3期试验的积极结果。由独立审评机构评估的分析显示，试验达双主要终点。与对照组相较，tiragolumab + PD-L1抑制剂atezolizumab +化疗联合疗法可显著改善患者的无进展生存期与总生存期。

【Vertex/CRISPR】1月17日宣布，CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血患者。这项批准较FDA预定的PDUFA日期提早了约一个半月。Casgevy在2023年12月获美国FDA批准上市，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病患者。

其他重点关注：

【Theralase】1月16日，公布其在研光敏化合物TLD-1433用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌患者2期临床试验的最新信息。分析显示，90天时，有62%接受优化治疗方案的患者达到完全缓解。Theralase计划向美国FDA递交TLD-1433的突破性疗法认定申请。

【Arcutis】近日公布了在研疗法roflumilast治疗特应性皮炎患者的两项关键性3期临床试验的最新汇总分析。分析显示，在治疗4周内，有高达91.5%的个体在湿疹面积和严重程度指数（EASI）上显示出可测量的改善。值得一提的是，85%的患者在治疗1周后就出现可测量的改善。

【Genevant】1月17日宣布，与Tome Biosciences达成一项超过1亿美元的合作和非独家许可协议，将其专有的脂质纳米颗粒技术与Tome的可编程基因组整合技术相结合，以开发一种体内基因编辑疗法，用于治疗一种尚未公开的罕见单基因肝脏疾病。

【DISCO】1月17日宣布走出隐匿模式，并完成2000万欧元的种子轮融资。该公司致力于大规模解锁癌细胞的表面蛋白组，旨在发现新的靶点，并开发潜在“first-in-class”药物。该公司得到一系列顶尖投资者的支持，其中包括领投此轮的Sofinnova Partners，以及Panakes Partners、M Ventures和艾伯维Ventures。

【Imvaria】1月17日宣布，其开发的数字生物标志物解决方案Fibresolve已获得美国FDA的上市许可。该解决方案运用人工智能技术，实现了对肺纤维化，尤其是特发性肺纤维化（IPF）的安全、非侵入性诊断。据新闻稿表示，这是美国FDA首次批准一种用于诊断各类肺纤维化的诊断工具。

【Aviceda】1月17日宣布，在研疗法AVD-104，在治疗年龄相关性黄斑变性引起的地理性萎缩的2/3期临床试验SIGLEC第一部分中获得积极顶线数据。试验结果展示了单剂量AVD-104治疗后三个月观察到的积极安全性和有效性结果。AMD是50岁以上老年人失明的主要原因之一。

【再生元/赛诺菲】1月17日宣布，美国FDA更新其重磅白细胞介素-4和白细胞介素-13抑制剂Dupixent治疗特应性皮炎的标签，增加了针对12岁及以上、手和/或脚症状未受控制的中度至重度特应性皮炎患者的疗效和安全性数据。根据新闻稿，这些3期数据来自专门针对这一难治性患者群体所评估的首个生物制品试验。此外，Dupixent在欧盟的标签亦已更新，其他国家/地区的监管申请正在进行中。

【Tr1X】1月18日宣布走出隐匿模式，并完成7500万美元的A轮融资。该公司旨在开发通用的同种异体调节性T和CAR-Treg细胞疗法，以治疗和潜在治愈自身免疫和炎症性疾病。此次融资由The Column Group领投，NEVA SGR和Alexandria Ventures参与。根据新闻稿，Tr1X的在研疗法是潜在首个从供体衍生的工程化1型调节性T细胞疗法，可能重现天然存在Tr1细胞的功能。

【Comanche】1月18日宣布完成7500万美元的B轮融资。获得资金将用于开发治疗先兆子痫的RNAi疗法。新闻稿指出，该疗法有望成为首款治疗这一疾病根本原因的疗法。本轮融资由New Enterprise Associates领投，新投资者Atlas Venture和现有投资者包括GV、F-Prime Capital、Lilly Asia Ventures和Longview Healthcare Ventures也参与了本轮融资。

【REGENXBIO】近日宣布，与艾伯维公司联合开发的在研基因疗法ABBV-RGX-314在治疗湿性年龄相关性黄斑变性的2期临床试验中获得积极中期结果。接受治疗的患者表现出良好的安全性和耐受性。接受最高剂量ABBV-RGX-314治疗的患者组随后接受抗血管内皮生长因子治疗的需求降低达80%。ABBV-RGX-314是一种单次、诊所内进行的治疗手段，提供持续的抗VEGF疗法，用于稳定或改善湿性AMD患者的视力。

【Novocure】1月19日宣布，美国FDA正式接受其为肿瘤治疗电场递交的监管申请，寻求将肿瘤治疗电场与标准治疗联用，治疗在含铂化疗治疗期间或之后疾病进展的非小细胞肺癌患者。目前这一申请正在接受FDA的审评。Novocure预计将在2024年下半年收到FDA的监管决定。再鼎医药拥有这一肿瘤治疗电场疗法在大中华区的开发权益

【国鼎生技】1月19日于美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会中公布其药品Hocena用于一线治疗转移性胰腺癌的2期临床试验积极结果。分析显示，当antroquinonol联合标准治疗方案时，患者的中位总生存期（OS）达14.1个月，显著高于标准疗法在过去3期试验中所达到的8.5个月。

【PeproMene】1月19日宣布，其靶向B细胞活化因子受体的CAR-T细胞疗法PMB-CT01在治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病的1期临床试验中获得积极结果。第1队列首例患者在治疗后一个月得到完全缓解。值得一提的是，这名患者之前接受过化疗和blinatumomab 治疗后疾病复发，并且疾病复发时疾病呈CD19和CD22阴性，意味着他的可用治疗方案非常有限。

【药物牧场】1月16日宣布，美国FDA授予该公司ALPK1抑制剂新药DF-003儿科罕见病资格认定，用于治疗ROSAH综合征患者。公开资料显示，DF-003已于2023年7月获得FDA批准临床试验。

【拜尔】中国国家药监局药品审评中心官网公示，拜耳公司申报的1类新药盐酸BAY 3283142片在中国获得临床试验默示许可，拟开发治疗慢性肾脏病。根公开资料显示，这是一款可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂，拜耳此前已就该药完成了三项1期研究。

6.风险提示

临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险，创新药专利纠纷的风险。

■行业评级体系

收益评级：

领先大市—未来6个月的投资收益率领先沪深300指数10%以上；

同步大市—未来6个月的投资收益率与沪深300指数的变动幅度相差-10%至10%；

落后大市—未来6个月的投资收益率落后沪深300指数10%以上；

风险评级：

A — 正常风险，未来6个月投资收益率的波动小于等于沪深300指数波动；

B — 较高风险，未来6个月投资收益率的波动大于沪深300指数波动；

■分析师声明

马帅声明，本人具有中国证券业协会授予的证券投资咨询执业资格，勤勉尽责、诚实守信。本人对本报告的内容和观点负责，保证信息来源合法合规、研究方法专业审慎、研究观点独立公正、分析结论具有合理依据，特此声明。

国投证券股份有限公司（以下简称“本公司”）经中国证券监督管理委员会核准，取得证券投资咨询业务许可。本公司及其投资咨询人员可以为证券投资人或客户提供证券投资分析、预测或者建议等直接或间接的有偿咨询服务。发布证券研究报告，是证券投资咨询业务的一种基本形式，本公司可以对证券及证券相关产品的价值、市场走势或者相关影响因素进行分析，形成证券估值、投资评级等投资分析意见，制作证券研究报告，并向本公司的客户发布。

■免责声明

在法律许可的情况下，本公司及所属关联机构可能会持有报告中提到的公司所发行的证券或期权并进行证券或期权交易，也可能为这些公司提供或者争取提供投资银行、财务顾问或者金融产品等相关服务，提请客户充分注意。客户不应将本报告为作出其投资决策的惟一参考因素，亦不应认为本报告可以取代客户自身的投资判断与决策。

在任何情况下，本报告中的信息或所表述的意见均不构成对任何人的投资建议，无论是否已经明示或暗示，本报告不能作为道义的、责任的和法律的依据或者凭证。在任何情况下，本公司亦不对任何人因使用本报告中的任何内容所引致的任何损失负任何责任。