Kiniksa Pharmicalsa 提供公司最新情况

- ARCALYST（利洛那西普）2023年净产品收入同比增长约90%至2.331亿美元（未经审计）-

- ARCALYST 2024年净产品收入预计为3.6 - 3.8亿美元-

- Abiprubart（KPL-404）2期类风湿性关节炎试验在每周剂量水平下满足队列3的主要疗效终点-

- 来自队列4的Abiprubart II期类风湿性关节炎数据预计将于2024年第二季度发布-

- 现金储备2.063亿美元（未经审计），预计将为至少到2027年的运营提供资金

百慕大哈密尔顿，2024年1月4日（环球新闻社）- Kiniksa制药有限公司（纳斯达克股票代码：KNSA）（Kiniksa）是一家商业阶段的生物制药公司，拥有一系列免疫调节资产，旨在针对一系列心血管和自身免疫性疾病，今天提供了公司更新。

“迄今为止，强劲的执行力为Kiniksa的投资组合在2024年的持续发展奠定了基础。ARCALYST 2023净产品收入同比增长约90%至2.331亿美元，突显了我们强劲的商业表现。我们相信，ARCALYST在复发性心包炎中有很大的机会，并期望通过接触越来越多的患者来推动持续的收入增长和合作盈利能力。事实上，到2023年底，Kiniksa在多次复发人群中的渗透率约为9%，而2022年底约为5%，”Sanj K. Kiniksa董事长兼首席执行官帕特尔。“此外，abiprubart在类风湿性关节炎2期试验的前三个队列中显示了临床效果。尽管安慰剂应答率较高，但队列3中5 mg/kg每周一次剂量水平达到统计学显著性，但5 mg/kg每两周一次剂量水平未达到统计学显著性。我们期待着评估队列4的结果，我们将使用全部数据来确定该计划的下一步。重要的是，我们强大的财务状况为我们的业务提供了继续投资的选择，包括ARCALYST商业化以及管道和业务开发。”

ARCALYST（IL-1α和IL-1β细胞因子陷阱）

Abiprubart（CD 40-CD 154相互作用的抗CD 40单克隆抗体抑制剂）

Mavrilimumab（靶向GM-CSFRα的单克隆抗体抑制剂）

公司更新

第42届J. P.摩根医疗保健年会

关于Kiniksa Kiniksa是一家商业阶段的生物制药公司，专注于发现，收购，开发和商业化治疗药物，用于患有严重未满足医疗需求的衰弱性疾病的患者。Kiniksa的免疫调节资产ARCALYST、abiprubart和mavrilimumab基于强大的生物学原理或经验证的机制，针对一系列服务不足的心血管和自身免疫性疾病，并提供分化潜力。欲了解更多信息，请访问。

关于ARCALYST ARCALYST是一种每周皮下注射的重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1 α（IL-1α）和白细胞介素-1 β（IL-1β）信号传导。ARCALYST由Regeneron Pharmaceuticals，Inc.发现。（Regeneron），并被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于复发性心包炎、cryopyrin相关的周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷自身炎性综合征和Muckle-Wells综合征，以及IL-1受体拮抗剂缺乏（DIRA）。FDA于2019年授予ARCALYST治疗复发性心包炎的突破性疗法称号，并于2021年授予ARCALYST孤儿药独家经营权，用于治疗复发性心包炎并降低成人和12岁及以上儿童患者的复发风险。欧盟委员会于二零二一年授予ARCALYST孤儿药资格，用于治疗特发性心包炎。

有关ARCALYST的重要安全信息

有关ARCALYST的更多信息，请咨询您的医生并查看产品信息。

Abiprubart(KPL-404)是一种研究中的人源化单抗，它与CD40结合，旨在抑制CD40-CD154(CD40配体)的相互作用，CD40-CD154(CD40配体)是一种关键的T细胞共刺激信号，对B细胞成熟、免疫球蛋白类别转换和1型免疫反应至关重要。Kiniksa认为，破坏CD40-CD154共刺激相互作用是解决多种自身免疫性疾病病理的一个有吸引力的方法。

关于阿比普鲁巴特治疗类风湿性关节炎的第二阶段临床试验正在进行的类风湿性关节炎第二阶段试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估长期皮下注射阿比普巴特的药代动力学、安全性和有效性，并为评估阿比普巴特在一系列自身免疫性疾病中的作用提供可选性。这项试验纳入了对Janus激酶抑制剂(JAKI)或至少一种生物疾病修饰抗风湿药物(BDMARD)反应不充分或不耐受的活动期类风湿性关节炎患者。

多个递增剂量的PK导入部分随机将8名患者按3：1的比例分别接受阿普鲁巴特2 mg/kg或安慰剂(队列1)或5 mg/kg或安慰剂(队列2)皮下注射，为期12周。这部分试验的主要目标是评估12周内的药代动力学、安全性和耐受性。次要疗效终点是DAS28-CRP组与安慰剂组相比基线的变化。

试验的概念验证部分的第一部分(队列3)按1：1：1的比例随机选择78名患者，每周服用阿普鲁巴特5 mg/kg SC，每两周服用阿普鲁巴特5 mg/kg SC，或在12周内服用安慰剂。该试验的概念验证部分的最后部分(第4组)按3：2的比例随机选择51名患者，在第1天接受固定的600毫克负荷剂量，然后每4周接受400毫克SC，或在12周内服用安慰剂。这项试验的概念验证部分的主要疗效终点是DAS28-CRP与安慰剂相比的基线变化。

Mavrilimumab是一种研究中的全人单抗，它通过与GM-CSFRα受体的阿尔法亚单位特异性结合来阻断GM-CSF的活性。Mavrilimumab治疗类风湿性关节炎和巨细胞性动脉炎的第二阶段临床试验获得了具有统计学意义的主要和次要终点。Kiniksa目前正在评估Mavrilimumab的潜在合作机会。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。

这些前瞻性陈述是基于管理层目前的预期。这些声明既不是承诺也不是保证，而是涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些风险、不确定因素和其他重要因素可能会导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性声明中明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同，这些因素包括但不限于：我们临床试验中患者招募的延迟或困难，以及临床试验站点的激活或继续；按最初设计完成临床试验的延迟或困难；最终数据与临床试验的任何初步、中期、顶线或其他数据之间的潜在变化；我们无法复制我们早期临床试验或研究的结果；来自我们或其他公司的其他数据的影响，包括我们的数据可能产生负面的、不确定的或在商业上没有竞争力的结果；我们的产品和候选产品可能导致不良的副作用；我们无法证明安全和有效性令适用的监管机构满意；适用的监管机构可能不接受我们的申请、推迟或拒绝批准我们的任何候选产品或要求额外的数据或试验来支持批准；无法成功执行我们的ARCALYST商业战略；我们依赖第三方作为我们产品和候选产品中使用的药物物质和药品的唯一供应来源；这些问题包括：我们对Regeneron作为ARCALYST当前唯一制造商的依赖；我们对ARCALYST药材制造的持续技术转让所产生的风险；我们对原材料、重要辅助产品和药材和/或药品短缺的依赖；我们对第三方进行研究、临床试验和/或某些候选产品监管活动的依赖；在协调跨司法管辖区监管机构对我们临床试验的要求、法规和指南方面的复杂性；我们的运营计划、业务发展战略或资金要求的变化；以及现有的或新的竞争。

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ARCALYST是Regeneron的注册商标。所有其他商标都是其各自所有者的财产。

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Kiniksa投资者和媒体联系人雷切尔·弗兰克(339)970-9437 rfrank@kiniksa.com