重磅｜美国FDA批准首个基因编辑疗法，定价220万美元

Casgevy由制药公司Vertex Pharmaceuticals和生物技术公司CRISPR Therapeutics共同开发，用于治疗12岁及以上成人镰状细胞病。CRISPR Therapeutics由诺贝尔奖获得者Emmanuelle Charpentier创立，该疗法上个月获得了英国监管机构的批准。

一次治疗，终生治愈

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，基因突变导致通常满月形的红细胞形成半月形卡在血管内，限制血液流动并引起阵阵剧痛。

镰状细胞病是一种罕见的、使人衰弱且危及生命的血液疾病，其需求未得到满足，我们很高兴能够推动这一领域的发展，特别是对于生活受到该疾病严重干扰的个人而言，”美国FDA生物制品评估和研究中心治疗产品办公室在一份声明中表示。

但这种药物的定价也非常昂贵，每位患者的治疗费用高达220万美元。根据Vertex目前的药物制备能力，大约16000名镰状细胞重症患者将有资格获得该药物。

Vertex公司CEO Reshma Kewalramani表示：“我们相信药品的价格能够反映其带来的价值，而这种价值所带来的价值是一次性疗法，可能终生治愈疾病。”

与此同时，蓝鸟公司（Bluebird Bio）的一款基因疗法Lyfgenia当天也获得了美国FDA批准，用于治疗12岁及以上人群的镰状细胞病，每位患者的治疗费用更是高达310万美元。

对此，中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授表示：“我认为，医学可以有疯狂的想法，但是应该拒绝疯狂的行为。”