今天，专注于罕见疾病的SpringWorks治疗公司的股票发生了什么？

SpringWorks Treateutics Inc.(纳斯达克股票代码：SWTX)发布了其2b期ReNeu试验的TOPLINE结果，评估了MEK抑制剂米达米尼在儿童和成人NF1相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)患者中的应用。

主要终点是确定的客观缓解率，定义为≥将靶肿瘤体积缩小20%。

截至2023年9月20日数据截止日，52%(29/56)的儿童患者和41%(24/58)的成人患者在24个周期的疗程内有客观反应。

然而，投资者并未对此印象深刻，因为该股在盘前小幅回升后，在上午10点左右交易走低。

1型神经纤维瘤病是一种罕见的遗传性疾病，其特征是皮肤颜色的变化(色素沉着)和沿着皮肤、大脑和身体其他部位的神经生长的肿瘤。

ReNeu试验在两个队列(儿童和成人)中招募了114名患者。

在试验的长期随访阶段，另外一名儿科患者和另外两名成人患者在第24周期后取得了确认的客观反应，患者继续接受米达米尼治疗。

在儿童和成人队列中，靶肿瘤体积较基线变化的中位数最佳百分比分别为-42%和-41%。

截止数据截止点，儿童和成人队列的中位治疗持续时间均为22个月。两个队列中的中位应答持续时间都没有达到。

在ReNeu试验中，米达米尼总体耐受性良好。

SpringWorks计划在2024年上半年向FDA提交米达米尼的新药申请。

价格行动：周四收盘时，SWTX股价下跌6.39%，至20.66美元。