Vor Bio在HSCT2会议上展示Trem-cel的积极数据更新

马萨诸塞州坎布里奇，2023年11月9日(Global Newswire)--临床阶段细胞和基因组工程公司Vor Bio(纳斯达克股票代码：VOR)今天公布了接受VBP101治疗的患者的最新临床数据，VBP101是VBP101的1/2a期多中心、开放标签的Trem-cel(VOR33)在急性髓细胞白血病(AML)患者中的首个人类研究。南佛罗里达州浸会健康迈阿密癌症研究所血液和骨髓移植与血液肿瘤学副主任、医学博士Guenther Koehne将于太平洋标准时间11月10日下午4：15在加利福尼亚州洛杉矶举行的ASTCT/EBMT第六届移植后复发国际会议(HSCT2)上口头陈述这些数据。

Vor Bio首席医疗官、医学博士埃亚尔·阿塔尔说：“有了这些多剂量Mylotarg对多名患者的额外血液保护数据，我们现在看到我们的方法有望成为AML患者的潜在下一代治疗选择。现在，随着VCAR33ALLO进入临床，我们有可能与Trem-cel进行更好的结合，目标是为AML提供持久的反应，甚至是一种潜在的治愈方法。 Koehne博士说：“目前公布的结果进一步验证了Vor Bio的平台和方法。我们很高兴看到Trem-cel在这些患者身上发挥了预期的作用，为他们提供了血液保护，并使他们的白血病接受了有针对性的治疗。”

其他数据显示所有7名患者均成功植入Trem-cel

到目前为止，使用Trem-cel治疗的所有7名患者都发生了初级中性粒细胞植入，植入时间的中位数为10天，进一步提供了CD33在生物学上是可有可无的证据。此外，除1例先前报道的抗血小板抗体(免疫性血小板减少症)患者外，血小板恢复的平均时间为15.5天。

Mylotarg多周期治疗的三名患者的血液学保护和CD33阴性供体细胞浓缩

接受Mylotarg治疗的三名患者都经历了通过重复剂量预防深度细胞减少症的血液学保护，这表明Trem-cel移植保护了患者的健康细胞，使其免受Mylotarg治疗常见的靶向毒性(骨髓抑制)。所展示的血液学保护提供了Mylotarg剂量升级的保证，并突出了给予CD33靶向CAR-T治疗而不会出现预期的血液学毒性的潜力。

首次给药的3名患者的药代动力学显示，0.5 mg/m2剂量在复发/难治性AML患者治疗剂量的暴露范围内，这可能是由于Tremcel患者CD33抗原沉降量减少所致。在所有三名患者中，在应用Mylotarg后，CD33阴性的供体细胞的百分比都增加了，这表明Mylotarg在第一个队列水平0.5 mg/m2的治疗具有药理活性，并对CD33编辑的供体细胞进行了浓缩。

VBP101研究的下一步包括将Mylotarg的剂量增加到1.0 mg/m2，并为可检测到的残留病阳性或复发的Tremcel患者提供治疗机会，如诱导疗程Mylotarg和VCAR33ALLO。

VCAR33AUTO(CD33CART)研究进一步验证Vor Bio的同种异体CAR-T如前所述，儿科移植和细胞治疗联盟(PTCTC)在其CD33CART(也称为VCAR33AUTO)的1/2期研究(NCT03971799)1的ASH摘要中公布了数据，该研究使用与该公司的VCAR33ALLO相同的CAR-T结构。数据显示，在接受最高剂量水平治疗的5名可评估患者中，有2名(40%)获得了完全缓解，安全性可控(19名可评估患者中有4名患者的细胞因子释放综合征≥分级为3级)。这些数据进一步验证了Vor Bio的方法，即使用移植供体细胞作为CAR-T的起始材料，这些细胞是健康的、干细胞状的，并且与患者的免疫系统完全匹配。

电话会议和网络广播信息Vor Bio管理层将于美国东部时间今天下午4：30主持现场网络广播。

听众可以通过此链接注册网络直播。

希望参加问答环节的分析师应使用此链接。

将在电话会议结束后大约两小时通过公司网站的投资者部分重播网络直播。

AML简介AML是成人中最常见的急性白血病类型，也是最致命和最具侵袭性的血癌之一，在美国每年影响2万名新诊断的患者。接受造血细胞移植(HCT)的AML患者中，约有一半的白血病复发，两年存活率不到20%，具有某些不良风险特征的患者复发率更高。移植的造血干细胞的脆弱性阻碍了移植后的治疗，给了癌症复发的机会。

关于VBP101临床试验VBP101是一项1/2a期、多中心、开放标签的首次人类Trem-cel研究(VOR33)，研究对象是正在接受人类白细胞抗原(HL A)匹配的同种异体红细胞移植的AML患者。Trem-cel是一种同种异体CRISPR/Cas9基因组编辑的造血干细胞和祖细胞(HSPC)治疗产品，缺乏CD33蛋白。正在研究CD33+AML患者在HCT后复发的高风险，允许HCT后使用Mylotarg(Getuzumab Ozogamicin)靶向残留的CD33+急性AML细胞，而不会对移植细胞产生毒性。参与者接受清髓性红细胞移植，选择匹配的相关或非血缘捐赠者CD34选择的HSPC进行设计，以去除CD33表达(Trem-cel药物产品)。Mylotarg在植入后服用，最多四个周期。主要终点是成功植入的发生率，定义为在第28天之前连续3天的绝对中性粒细胞计数(ANC)≥为500cell/mm~2的第一天。这项研究的第一部分是评估递增Mylotarg剂量水平的安全性，以确定最大耐受剂量(MTD)和推荐的第二阶段剂量。第二部分将扩大参与者数量，以评估Mylotarg推荐的第二阶段剂量。有关更多信息，请访问：

Trem-cel(Trem-cel)，前身为VOR33，是一种基因组编辑的造血干细胞和祖细胞同种异体供体候选产品，其中CD33已通过基因组工程被删除。使用Trem-cel进行移植是为了取代AML患者和潜在的其他血癌患者的标准护理移植。Trem-cel有可能在移植后环境中实现强大的靶向治疗，包括CD33靶向CAR-T细胞。

Vor Bio简介Vor Bio是一家临床阶段的细胞和基因组工程公司，旨在通过设计造血干细胞来改变血癌患者的护理标准，使移植后能够进行有针对性的治疗。有关更多信息，请访问：。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。词语“目标”、“预期”、“可以”、“继续”、“可能”、“设计”、“启用”、“预期”、“启动”、“打算”、“可能”、“正在进行中”、“计划”、“潜在”、“应该”、“目标”、“更新”、“将会”、“将会，“类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些识别词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括Vor Bio关于其候选产品对其寻求治疗的患者的生活质量和病程产生积极影响并改变其病程的潜力、患者参加临床试验的时间和速度以及从中获得数据的可能性、其候选产品的预期安全性、Trem-cel在移植后环境中实现靶向治疗的潜力，包括Mylotarg和CD33靶向CART。Vor Bio可能无法实际实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖这些前瞻性声明。由于各种因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同，这些因素包括：Vor Bio候选产品的临床前研究和临床试验以及临床开发的启动和完成所固有的不确定性；临床前研究和临床试验结果的可用性和时机；临床试验的中期结果是否将预测试验的最终结果或未来试验的结果；成功植入和恢复血小板是否最终将导致Trem-cel的疗效；VCAR33AUTO的临床前研究和临床试验的结果是否将在VCAR33ALLO中复制或优于VCAR33ALLO；对监管机构批准进行试验或将产品推向市场的预期；Vor Bio内部制造能力和努力的成功；以及是否有足够的资金满足其可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求。这些风险和其他风险在Vor Bio最近的年度或季度报告以及它已经或可能提交给美国证券交易委员会的其他报告中的“风险因素”标题下进行了更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，Vor Bio明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务，除非法律另有要求，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

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1由国家骨髓捐献者计划(NMDP)和国际血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)赞助。由圣包里克基金会资助。