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在ASH 2023上的多个临床和临床前报告突出了Vor Bio公司的新型EHSC和CAR-T平台
2023-11-02 21:01
CD33CART研究临床数据更新儿科移植和细胞治疗联盟(PTCTC)发布的数据提供了CD33CART(NCT03971799)1的1/2期研究的临床更新，CD33CART是一种针对CD33(也称为VCAR33AUTO)的自体CAR-T疗法，它使用与VCAR33ALLO相同的CAR-T结构。19名复发/难治性AML的儿童和年轻成人患者在研究的第一阶段接受了输注，他们的平均年龄为16岁。这一数据表明，截至2023年6月1日截止日期，在接受最高剂量水平(DL4，1×107个CAR+细胞/公斤)治疗的5名可评估患者中，有2名(40%)实现了完全缓解。截至截止日期，在所有测试剂量中，11名(58%)受试者检测到CD33CART瞬时扩张，在DL4评估的所有6名受试者(100%)中均检测到瞬时CD33CART扩张。在接受治疗的19名患者中，有4名患有≥3级细胞因子释放综合征。这项研究由国家癌症研究所儿科肿瘤科血液恶性肿瘤科主任尼拉利·沙阿和费城儿童医院(CHOP)儿科教授理查德·阿普伦克领导。这份摘要被ASH接受为口头陈述。
Sarah K.Tasian医学博士是PTCTC支持的临床试验的共同研究员，她与科罗拉多大学的Terry Fry医学博士共同领导了CD33CART的临床前测试和翻译。Tasian博士评论说：“我们的CD33汽车T细胞免疫疗法临床试验的中期结果非常令人鼓舞。根据我们迄今的数据，CD33CART显然是一种积极的疗法，研究的扩展阶段将提供更多关键的安全性和有效性数据。我们的结果为Vor Bio的方法提供了令人信服的基础，他们在VBP301研究中使用了相同的结构。”
Vor Bio的VCAR33ALLO使用与CD33CART相同的CAR-T结构。然而，VCAR33ALLO使用了来自健康移植捐赠者的潜在优势T细胞来源，该公司认为，与来自自体来源的产品相比，这种T细胞来源可能具有更多干细胞样的表型，并具有更大的扩展、持久性和抗白血病活性的潜力。 该公司还公布了一项单细胞分析的数据，该分析研究了28名AML患者在不同发展阶段的分子特征。这些数据是迄今为止关于急性髓细胞白血病特征的最全面的分析。这份摘要被ASH接受为口头陈述。 Vor Bio和Janssen之间的临床前合作在体外和体内异种移植数据表明，CD33缺失的同种异体移植与Janssen的CD33定向免疫治疗候选药物(JNJ-67571244)具有协同作用，并保持了强大的靶向细胞毒性，同时减少了与CRS相关的炎症细胞因子的产生。这份摘要被ASH接受为海报展示。最后，该公司的VBP301临床试验将展示一张正在进行的海报，这是一项VCAR33ALLO在异基因干细胞移植后复发或难治性AML患者中的1/2期多中心、开放标签、首例人类研究。这份摘要被ASH接受为海报展示。
ASH 2023演示文稿的详细信息如下：
Vor Bio临床摘要
摘要标题：缺乏CD33的CRISPR/Cas9基因编辑的同种异体移植TREM-CEL在高危急性髓系白血病(AML)患者中显示CD33阴性的快速初级移植，并在Gemtuzumab Ozogamicin(GO)维持造血细胞移植后(HCT)期间避免造血毒性
格式：口头陈述会议名称：基因治疗：从长凳到床边会议的新方法日期和时间：太平洋标准时间2023年12月10日星期日上午10：00摘要标题：异基因造血细胞移植后复发或难治性急性髓系白血病患者中供者衍生的抗CD33嵌合抗原受体表达T细胞(VCAR33)的1/2期研究格式：正在进行的试验海报，#483会议名称：细胞免疫疗法：早期阶段和研究治疗：海报III会议日期和时间：2023年12月11日星期一下午6：00 PM-8：00 PST
PTCTC临床摘要
摘要标题：CD33CAR T细胞(CD33CART)用于复发/难治性AML的儿童和年轻人：I期多中心试验的剂量递增结果形式：口头陈述会议名称：细胞免疫治疗：早期和研究治疗：增强白血病和淋巴瘤细胞治疗和免疫反应的新方法会议日期和时间：太平洋标准时间2023年12月11日星期一上午11：00
Vor Bio临床前摘要
摘要标题：成对诊断和复发AML样本的多模式图谱使新的表面抗原靶向治疗成为可能格式：口头陈述会议名称：急性髓系白血病：诊断和预后中的生物标记物、分子标记物和微小残留疾病：生物标记物和治疗会议日期和时间：2023年12月9日星期六下午2：15太平洋标准时间摘要：迄今为止最全面的单细胞AML图谱(来自28名AML患者的超过45万个细胞)是为了确定AML肿瘤类型在AML进展的多个阶段中分子特征的潜在差异。这种广泛的AML图谱提供了对疾病进展过程中细胞表面变化的深刻洞察，并揭示了多靶点治疗策略的潜力。 摘要摘要：CD33缺失的造血细胞(Trem-cel)在临床前研究中不受CD33xCD3双特异性抗体治疗的保护，并产生显著降低的炎性细胞因子水平。格式：Poster，#3425会议名称：实验性移植：基础和翻译：Poster II会议日期和时间：2023年12月10日星期日下午6：00 PM-8：00 PST摘要：公司与Janssen的战略合作产生的临床前概念验证数据表明，在细胞毒性检测和异种移植研究中，CD33缺失的造血室均受到保护，与CRS相关的炎性细胞因子的减少。这些发现可能使下一代AML治疗策略的开发成为可能，方法是将干细胞移植与随后的CD33导向的双特异性化合物配对，从而提高治疗的安全性和有效性，同时减少对骨髓的有害影响。电话会议和网络广播信息Vor Bio管理团队的成员和医学博士Sarah K.Tasian将于美国东部时间今天上午9：30举行现场电话会议和网络广播，讨论摘要。
听众可以通过此链接注册网络直播。
希望参加问答环节的分析师应使用此链接。
Vor Bio简介Vor Bio是一家临床阶段的细胞和基因组工程公司，旨在通过设计造血干细胞来改变血癌患者的护理标准，使移植后能够进行有针对性的治疗。有关更多信息，请访问：。 前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。词语“目标”、“预期”、“可以”、“继续”、“可能”、“设计”、“启用”、“预期”、“启动”、“打算”、“可能”、“正在进行中”、“计划”、“潜在”、“应该”、“目标”、“更新”、“将会”、“将会，“类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些识别词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括Vor Bio关于其候选产品对其寻求治疗的患者的生活质量和病程产生积极影响的潜力、患者参加临床试验的时间和速度以及从中获得数据的可能性、候选产品的预期安全性、Trem-cel在移植后应用实现靶向治疗(包括Mylotarg和CD33靶向CAR-T)的潜力，以及VCAR33ALLO的T细胞来源与VCAR33AUTO相比的潜在优势。Vor Bio可能无法实际实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖这些前瞻性声明。由于各种因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同，这些因素包括：Vor Bio候选产品的临床前研究和临床试验以及临床开发的启动和完成所固有的不确定性；临床前研究和临床试验的结果的可用性和时机；临床试验的中期结果是否将预测试验的最终结果或未来试验的结果；VCAR33AUTO的临床前研究和临床试验的结果是否会复制或优于VCAR33ALLO的结果，成功的植入和血小板恢复最终是否会导致Trem-cel的疗效；对监管机构批准进行试验或将产品推向市场的预期；Vor Bio内部制造能力和努力的成功；以及是否有足够的资金满足其可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求。这些风险和其他风险在Vor Bio最近的年度或季度报告以及它已经或可能提交给美国证券交易委员会的其他报告中的“风险因素”标题下进行了更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，Vor Bio明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务，除非法律另有要求，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。联系人：媒体和投资者Sarah Spencer电话：+1 857-242-6076 sspencer@vorBio.com
1由国家骨髓捐献者计划(NMDP)和国际血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)赞助。由圣包里克基金会资助。
