BrainStorm Cell Therapeutics股票交易今天暂停

FDA咨询委员会（ADCOM）会议审查NurOwn®治疗ALS

纽约，9月27，2023 /美通社/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc.（纳斯达克：BCLI）是神经退行性疾病成人干细胞疗法的领先开发商，今天宣布纳斯达克已停止该公司普通股的交易。

美国食品和药物管理局（FDA）的细胞、组织和基因治疗咨询委员会今天召开会议，审查BrainStorm针对NurOwn®治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的生物制品许可申请（BLA）。ADCOM会议定于美国东部时间上午10：00至下午6：00举行。

FDA已发布了会议的简报材料、议程和网播信息，可在FDA网站上访问。可以通过此链接查看在线网络会议。

BrainStorm针对NurOwn®的BLA制定了处方药使用者费用法案（PDUFA）行动日期，目标为2023年12月8日。

关于NurOwn®

NurOwn®技术平台（自体MSC-NTF细胞）代表了一种有前途的研究性治疗方法，可以靶向神经退行性疾病中重要的疾病途径。MSC-NTF细胞从每个ALS患者身上收获，并使用创新和专有工艺生产，以分泌神经营养因子来靶向特定的神经退行性疾病。NurOwn®的主导项目旨在治疗ALS，该项目正在接受FDA的审查。BrainStorm对ALS的长期承诺在临床前研究和一系列临床研究中得到了证明，所有这些研究均已发表在同行评审期刊上。

NurOwn®的3期关键试验在主要或次要终点方面没有达到统计学意义，这可能是由于“下限效应”，该效应混淆了对更晚期疾病患者疾病进展的测量。对NurOwn® 3期数据的彻底分析显示，有证据表明，对于尚未进展到晚期疾病进展水平的ALS参与者，有临床意义的有效性。在预先指定的ALSFRS-R评分³35的参与者组中，与安慰剂相比，NurOwn®在所有终点上的治疗效果更大，这与历史试验和研究功效假设一致，并导致关键终点出现统计学显着差异（ALSFRS-R较基线的变化）。此外，对ALSFRS-R上超过>26至> 35阈值的患者进行的事后敏感性分析强调，与安慰剂相比，接受NurOwn®治疗的患者平均多保留了两个功能点，具有临床意义的保留，并且对于ALS患者及其亲人的生活质量很重要。

NurOwn®的临床项目还包括有史以来在ALS中进行的最稳健的脑脊髓液（CSF）生物标志物研究，强大且一致的生物标志物数据，可以预测试验中的临床反应，跨越对ALS重要的途径（神经炎症、神经变性、神经保护），并与NurOwn®的作用机制保持一致。所有试验参与者的生物标志物数据显示，与安慰剂相比，NurOwn®的生物学模式一致，可以减少炎症和神经变性的标志物，并增加神经保护标志物。所有NurOwn®参与者的生物标志物模式一致，包括患有晚期ALS疾病的参与者，这些疾病的临床量表（例如ALS功能评级量表）已经证明了测量挑战。三种CSF生物标志物可以预测NurOwn®治疗参与者的临床结果-NfL、半乳凝素-1、TGF-β 1潜伏相关肽（TGF-b）。

NurOwn®临床项目对ALS的病理学以及疾病进展和治疗产生了有价值的见解。自最初的第三阶段读出以来，BrainStorm通过严格的同行评审分析分享了完整的数据集，包括：地板效应的量化，这已经被注意到，但以前从未深入探讨过;评估多个预先指定的生物标志物，在试验期间的20周内在7个不同的时间点收集，允许纵向视图;和遗传数据的分析，这是第一个ALS试验，前瞻性地调用临床结果的药物基因组学分析，为ALS的未来治疗的发展提供了很大的希望。

BrainStorm此前宣布FDA打算召开ADCOM会议，审查NurOwn®治疗ALS的效果。BrainStorm于2022年9月9日提交了NurOwn®的BLA，并于2022年11月8日收到了FDA的拒绝备案（CTF）信函。在A类会议并随后与FDA讨论后，BrainStorm要求CBER利用FDA的“提交抗议”程序，该程序为完成监管流程提供了最短的时间。BLA是因抗议而提交的，允许在尽可能短的时间内完成监管程序，并于2023年2月7日恢复积极审查。

关于BrainStorm细胞治疗公司

BrainStorm细胞治疗公司是一家治疗使人衰弱的神经退行性疾病的创新性自体成人干细胞疗法的领先开发商。BrainStorm拥有NurOwn®技术平台的临床开发和商业化权利，该平台用于通过全球独家许可协议生产自体MSC-NTF细胞。自组织的MSC-NTF细胞已获得美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定地位，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。BrainStorm已完成了ALS的3期关键试验（NCT 03280056）;该试验研究了重复给予自体MSC-NTF细胞的安全性和有效性，并得到了加州再生医学研究所的资助（CRM SYS 2 -0989）。BrainStorm在一项研究性新药申请下完成了一项针对进行性多发性硬化症的II期开放标签多中心试验（NCT 03799718），并得到了国家多发性硬化症学会（NMSG）的资助。

关于前瞻性陈述的通知

本新闻稿包含受重大风险和不确定性影响的“前瞻性陈述”，包括有关NurOwn®相关ADCOM会议的陈述，NurOwn® BLA的PDUFA行动日期的时间，以及NurOwn®作为ALS治疗疗法的临床开发。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述可以通过使用“预期”、“相信”、“设想”、“可能”、“估计”、“预期”、“意图”、“寻求”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“目标”、“目标”、“应该”、“将”、“或这些词语或其他类似表达的负面影响，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。前瞻性陈述基于BrainStorm当前的预期，并受到难以预测的固有不确定性、风险和假设的影响。这些潜在的风险和不确定性包括但不限于管理层成功实现其目标的能力、BrainStorm筹集额外资本的能力、BrainStorm继续作为持续经营企业的能力、NurOwn®未来监管机构批准的前景、BrainStorm未来与FDA的互动是否会产生富有成效的结果，以及BrainStorm 10-K表格年度报告和10-Q表格季度报告中详细介绍的其他因素，请参阅http://www.sec.gov。这些因素应仔细考虑，读者不应过度依赖BrainStorm的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述基于截至本新闻稿发布之日管理层的信念、期望和意见。如果情况或管理层的信念、期望或意见发生变化，我们不承担更新前瞻性陈述以反映实际结果或假设的任何义务，除非法律另有要求。尽管我们相信前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证未来的结果、活动水平、绩效或成就。

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来源：BrainStorm Cell Therapeutics Inc.