头脑风暴细胞治疗公司股票今日停牌

FDA顾问委员会(ADCOM)会议审查治疗肌萎缩侧索硬化症的NurOwn®

纽约，9月亚洲网纽约10月27日电治疗神经退行性疾病的成人干细胞疗法的领先开发商BrainStorm Cell Treateutics Inc.(纳斯达克市场代码：BCLI)今天宣布，纳斯达克已暂停该公司普通股的交易。

美国食品和药物管理局细胞、组织和基因疗法咨询委员会今天召开会议，审查BrainStorm公司针对NurOwn®治疗肌萎缩侧索硬化症的生物制品许可证申请。ADCOM会议定于美国东部时间上午10：00至下午6：00举行。

FDA已经发布了会议的简报材料、议程和网络直播信息，可在该机构的网站上访问。可以通过此链接查看在线网络会议。

BrainStorm针对NurOwn®的BLA有一个处方药使用费法案(PDUFA)的行动日期，目标是在2023年12月8日之前发生。

关于NurOwn®

NurownNTF技术平台(自体骨髓间充质干细胞-®细胞)代表了一种很有前途的针对神经退行性疾病中重要疾病途径的研究治疗方法。MSC-NTF细胞是从ALS患者的每个人身上获得的，并使用一种创新和专有的工艺来制造，以分泌神经营养因子来针对特定的神经退行性疾病。NurOwn®的主要项目是治疗肌萎缩侧索硬化症，目前正在接受FDA的审查。头脑风暴公司对肌萎缩侧索硬化症的长期承诺在临床前研究和一系列临床研究中得到了证明，这些研究都发表在同行评议的期刊上。

NurOwn®的3期关键试验在主要或次要终点上没有达到统计学意义，这可能是由于“地板效应”，它混淆了对更晚期疾病患者疾病进展的测量。对NurOwn®3期数据的彻底分析表明，有证据表明，在尚未进展到疾病进展晚期的肌萎缩侧索硬化症参与者中，有临床意义的有效性的证据。在预先指定的一组ALSFRS-R得分为35的参与者中，与安慰剂相比，使用NurOwn®在所有终点都有更大的治疗效果，这与历史试验和研究功率假设一致，并导致关键终点的统计学显著差异(与ALSFRS-R的基线变化)。此外，一项对ALSFRS-R上超过>26到≥35阈值的患者的特别后敏感性分析强调，与安慰剂相比，接受NurownALSFRS-R治疗的患者平均多保留两个功能点-临床上有意义的保留，对患有®的患者及其亲人的生活质量很重要。 NurOwn®的S临床计划还包括有史以来在肌萎缩侧索硬化症中进行的最稳健的脑脊液生物标记物研究、强大且一致的生物标记物数据，这些数据可以预测试验中的临床反应，跨越对肌萎缩侧索硬化症(神经炎症、神经退行性变、神经保护)至关重要的途径，并与NurOwn®的S作用机制保持一致。所有试验参与者的生物标志物数据显示，与安慰剂相比，NurOwn®具有一致的生物学模式，减少了炎症和神经变性的标志物，增加了神经保护性标志物。所有NurOwn®参与者的生物标记物模式都是一致的，包括那些患有晚期肌萎缩侧索硬化症的患者，这些患者的临床评分，如肌萎缩侧索硬化症功能评定量表，已经显示出测量方面的挑战。三个脑脊液生物标志物可以预测接受®治疗的参与者的临床结果--神经营养因子、半乳糖凝集素-1、转化生长因子-β1潜伏期相关肽(LAP或转化生长因子-β)。

NurOwn®临床计划对肌萎缩侧索硬化症的病理以及疾病的进展和治疗产生了有价值的见解。自最初的第三阶段读数以来，BrainStorm通过严格的同行评议分析共享了完整的数据集，包括：对地板效应的量化，这已经被注意到，但以前从未深入探索；对多个预先指定的生物标记物的评估，该评估在试验期间的七个不同点收集，允许纵向观察；以及基因数据分析，这是首批对临床结果进行药物基因组分析的ALS试验之一，为未来ALS治疗的开发提供了巨大的希望。

BrainStorm此前宣布，FDA打算召开ADCOM会议，审查治疗肌萎缩侧索硬化症的NurOwn®药物。头脑风暴于2022年9月9日为NurOwn®提交了BLA，并于2022年11月8日收到了FDA的拒绝提交函(Rtf)。在一次A类会议和随后与FDA的讨论之后，BrainStorm要求CBER使用FDA的“文件超过抗议”程序，该程序提供了最短的时间来完成监管过程。BLA因抗议而提交，允许在尽可能短的时间内完成监管过程，并于2023年2月7日恢复积极审查。

关于BrainStorm Cell Treateutics Inc.

BrainStorm Cell Treateutics Inc.是创新的自体成人干细胞疗法的领先开发商，用于治疗衰弱的神经退行性疾病。头脑风暴公司通过一项全球独家许可协议，拥有用于生产自体骨髓间充质干细胞干细胞的NurOwn®技术平台的临床开发权和商业化权利。自体MSC-NTF细胞已获得美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药物指定资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。BrainStorm已经完成了ALS的第三阶段关键试验(NCT03280056)；这项试验研究了重复给药自体MSC-NTF细胞的安全性和有效性，并得到了加州再生医学研究所(CIRM CLIN2-0989)的资助。头脑风暴在一项研究新药申请下完成了进展性多发性硬化症患者自体MSC-NTF细胞的第二阶段开放标签多中心试验(NCT03799718)，并得到了美国国家多发性硬化症学会(NMSS)的资助。

有关前瞻性陈述的通知

本新闻稿包含受重大风险和不确定性影响的“前瞻性陈述”，包括与NurOwn®有关的ADCOM会议、NurOwn®的BLA的PDUFA行动日期的时间以及NurOwn®作为治疗肌萎缩侧索硬化症的疗法的临床开发。除有关历史事实的陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述可通过使用“预期”、“相信”、“考虑”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“寻求”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“目标”、“目标”、“应该”、“将”“或这些词语的否定或其他类似表述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。前瞻性陈述基于BrainStorm目前的预期，受难以预测的内在不确定性、风险和假设的影响。这些潜在的风险和不确定性包括但不限于管理层成功实现其目标的能力、BrainStorm筹集额外资本的能力、BrainStorm作为持续经营企业继续经营的能力、未来监管部门批准NurOwn®的前景、BrainStorm未来与FDA的互动是否会产生生产性结果，以及BrainStorm在Form 10-K年度报告和Form 10-Q季度报告中详细描述的其他因素这些因素应仔细考虑，读者不应过度依赖BrainStorm的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述是基于截至本新闻稿发布之日管理层的信念、预期和意见。如果情况或管理层的信念、预期或意见发生变化，我们不承担任何义务更新前瞻性陈述以反映实际结果或假设，除非法律另有要求。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们不能保证未来的结果、活动水平、业绩或成就。

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来源BrainStorm Cell Treateutics Inc.