Regulus Therapeutics报告2023年第二季度财务业绩和最近更新

在RGLS 8429的1b期多次剂量递减（MAD）研究中，第二组常染色体优势多囊肾病（ADPKD）患者中的第一名患者接受了给药

研发日讨论我们的ADPKD计划将于9月6日星期三举行

通过任命普雷斯顿·S加强领导力。克拉森医学博士作为总裁兼研发主管，柯蒂斯·A。蒙尼格，博士担任MCC副总裁

圣地亚哥，2023年8月8日/美通社/ -- Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克：RGLS）是一家专注于发现和开发针对微RNA的创新药物的生物制药公司（“公司”或“Regulus”），今天公布了财务业绩，并提供了截至2023年6月30日第二季度的公司更新。

Regulus首席执行官Jay Hagan表示：“我们对RGLS 8429的1b期MAD研究随着第二队列中第一名患者的给药而继续取得进展，我们期待在未来几个月内分享第一队列的顶级数据。”“我要热烈欢迎我们最近聘请的领导层普雷斯顿·克拉森医学博士和柯蒂斯·A。蒙尼格，博士，他们已经为Regulus和我们的研发工作做出了有意义的贡献。最后，我们继续对与布莱根妇女医院合作在肌萎缩侧索硬化症临床前项目取得的进展感到兴奋。这是Regulus又一个富有成效的季度，我们期待在未来几个季度提供进一步的更新。"

程序更新

RGLS 8429治疗ADPKD：2023年5月，该公司宣布，在审查了所有可用的设盲安全性数据后，已进入用于治疗ADPKD的RGLS 8429 1b期MAD临床试验的第二队列。1b期MAD研究是一项双盲、安慰剂对照试验，旨在评价RGLS 8429在成人ADPKD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学（PK/PD）。该研究将评估三种不同剂量水平的RGLS 8429治疗，包括测量多囊胞毒素、高度调整总肾脏体积（htTKV）、囊肿结构和总体肾功能的变化。

2023年6月，该公司宣布了该试验第二队列中第一例患者的剂量。第二队列中的患者将每隔一周接受2毫克/公斤的RGLS 8429或安慰剂，持续三个月。第一队列每隔一周给予1毫克/公斤的RGLS 8429或安慰剂，持续三个月。该公司有望在2023年第三季度末左右报告第一批人群的顶级数据。与第二个队列的剂量增加类似，在进入第三个队列之前，将审查所有可用的盲法安全性数据。该公司还计划修改方案，在其他ADPKD患者中研究固定剂量的RGLS 8429，以评估固定剂量与基于体重的剂量给药的可行性。

该公司还完成了RGLS 8429在小鼠中的27周慢性毒性研究。在每隔一周给药的最高剂量300毫克/公斤以下的任何剂量水平下，均未观察到RGLS 8429相关毒性，包括中枢神经系统效应。该公司计划今年晚些时候在非人类灵长类动物中启动为期39周的RGLS 8429慢性毒性研究。

该公司还宣布了重点关注其ADPKD计划的研发日日期。2023年9月6日，该公司将与几位ADPKD专家一起讨论ADPKD未满足的需求、遗传学和多囊蛋白在驱动疾病病理中的作用，以及支持靶向miR-17作为治疗方法的历史临床前和临床数据。研发日的安排在2023年第三季度末左右第一批队列的预期数据之前。

与Brigham and Women ' s Hospital的合作协议：2023年6月，该公司宣布，他们已与Oleg Butovsky博士的实验室合作，对体内模型中感兴趣的化合物进行了评估，和霍华德·L韦纳，医学博士，在布莱根妇女医院和神经疾病基金会（马萨诸塞州波士顿）。正在评估的化合物是设计用于抑制miR-155的寡聚酸，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS或Lou Gehrig病）。

企业亮点

加强研发领导力：2023年6月，公司宣布任命Preston S.克拉森，医学博士，担任总裁兼研发主管以及董事会成员。在加入Regulus之前，Klassen博士曾担任Metacrine的总裁兼首席执行官。在此之前，他曾在Arena Pharmaceuticals、SAIFIT、Orexigen Therapeutics和Amgen担任职务。克拉森博士是一名训练有素的肾病学家，在制药领域拥有20多年的经验，包括领导、医疗事务以及多个治疗领域的研发职位。此外，公司还宣布任命Curtis A.蒙尼格，博士，担任MCC副总裁。Monnig博士从January Therapeutics开始来到Regulus，担任MCC副总裁。

财务业绩

现金头寸：截至2023年6月30日，Regulus拥有3，730万美元现金及现金等值物。该公司预计其现金跑道将延长至2024年中期。

研究与开发（R & D）费用：截至2023年6月30日的三个月和六个月的研究与开发费用分别为500万美元和990万美元，而2022年同期分别为470万美元和840万美元。这些金额反映了与推进我们的临床和临床前管道相关的内部和外部成本。

一般和行政（G & A）费用：截至2023年6月30日的三个月和六个月，一般和行政费用分别为230万美元和480万美元，而2022年同期分别为250万美元和540万美元。这些金额反映了与人员相关的和持续的一般业务运营成本。

净亏损：净亏损为700万美元，即每股0.37美元（基本和稀释）和1，420万美元，即每股0.79美元（基本和稀释），截至2023年6月30日的三个月和六个月，而为730万美元，即每股0.50美元（基本和摊薄），以及1400万美元，或每股0.96美元（基本和摊薄），2022年同期。

关于ADPKD

常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是由PKD 1或PKD 2基因突变引起的，是人类最常见的单基因疾病之一，也是终末期肾病的主要原因。该疾病的特征是主要在肾脏中出现多发性充满液体的囊肿，在肝脏和其他器官中出现较小程度的囊肿。囊性细胞过度增生是一个核心病理特征，最终导致约50%的ADPKD患者在60岁时患上终末期肾病。仅在美国就有约16万人被诊断出患有该疾病，全球患病率估计为400万至700万人。

关于RGLS 8429

RGLS 8429是一种用于治疗ADPKD的新型下一代寡聚核寡核酸，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏。RGLS 8429的给药在临床前模型中显示了稳健的数据，与Regulus的第一代化合物RGLS 4326相比，该模型在临床前研究中证明了肾功能、大小和其他疾病严重程度指标的明显改善，并且具有更好的药理学特征。Regulus宣布于2022年9月完成第一阶段SAD研究。1期SAD研究表明RGLS 8429具有良好的安全性和PK特征。RGLS 8429耐受性良好，未报告严重不良事件，四种测试剂量的血浆暴露量大致呈线性，与第一代化合物的PK数据相似。2023年4月，Regulus宣布完成1b期MAD研究第一队列患者的入组，并在审查所有可用的安全性数据后，进入第二队列，患者将每隔一周接受2毫克/公斤的RGLS 8429或安慰剂，持续三个月。该公司最近还在小鼠中完成了RGLS 8429的27周慢性毒性研究。在每隔一周给药的最高剂量300毫克/公斤以下的任何剂量水平下，均未观察到RGLS 8429相关毒性，包括中枢神经系统效应。

关于Regulus

Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：RGLS）是一家生物制药公司，专注于发现和开发靶向微RNA的创新药物。Regulus利用其寡聚酸药物发现和开发专业知识开发了一条管道，并在微RNA领域拥有丰富的知识产权。Regulus的公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。

前瞻性陈述

本演示文稿中包含的有关非历史事实事项的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括与公司RGLS 8429计划、启动临床研究的预期时间、潜在实现治疗效果和ADPKD患者临床翻译相关的陈述，报告主线数据的预期时间、其他临床前和临床活动的时间和未来发生以及我们现金跑道的预期长度。由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。“相信”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“将”、“目标”、“潜在”等词语以及类似表达旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Regulus当前的预期，并涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于，我们正在采用的发现和开发药物的方法是新颖的，可能永远不会产生可销售的产品，初步或初步结果可能无法指示未来的结果，临床前和临床研究可能不成功，与监管审查和批准相关的风险、与我们依赖第三方合作者和其他第三方相关的风险、与知识产权相关的风险、与发现、开发和商业化安全有效用作人类治疗药物的药物以及围绕此类药物建立业务的过程相关的风险，额外的毒理学数据可能是阴性的，我们需要额外的资本。Regulus向美国证券交易委员会提交的文件中对这些和其他风险进行了更多详细描述，包括Regulus最近提交的10-Q表格季度报告的“风险因素”标题下。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发表之日的情况。Regulus没有义务更新此类声明以反映其发表之日后发生的事件或存在的情况。

Regulus Therapeutics Inc.

精选财务信息简明经营报表（单位：千，份额和每股数据除外）

止三个月

6月30日，

止六个月

6月30日，

2023

2022

2023

2022

运营费用：

研发

四千九百七十六

4，708

9，901

八千三百八十七

一般及行政

2，339

2，467

4，783

5，357

总运营支出

7，315

7，175

14，684

13，744

经营亏损

（7，315）

（7，175）

（14，684）

（13，744）

其他（费用）收入，净

303

（83）

533

（232）

（所得税前损失

（7，012）

（7，258）

（14，151）

（13，976）

所得税开支

（1）

-

（1）

（1）

净亏损

$

（7，013）

$

（7，258）

$

（14，152）

$

（13，977）

其他综合损失：

短期投资未实现损失，净

-

（36）

-

（36）

全面亏损

（7，013）

（7，294）

（14，152）

（14，013）

每股净亏损，基本和稀释

$

（0.37）

$

（0.50）

$

（0.79）

$

（0.96）

用于计算每股基本及摊薄亏损净额之加权平均股份：

一万九千一百零一九六九

14，612，312

17，979，343

14，604，594

2023年6月30日

2022年12月31日

现金、现金等价物和短期投资

$

37，263

$

39，160

总资产

四万三千六百四十七

四万六千七百一十六

定期贷款，减债务发行费用

2，922

4，511

股东权益

三万三千九百九十七

33，291

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来源：Regulus Therapeutics Inc.