Regulus Treateutics报告2023年第二季度财务业绩和最近更新

RGLS8429多次递增剂量(MAD)研究1b期常染色体显性遗传性多囊肾病(ADPKD)患者第二队列中的首例患者

讨论我们的ADPKD计划的研发日将于9月6日星期三举行

通过任命Preston S.Klassen医学博士为总裁兼研发主管和Curtis A.Monnig博士为CMC副总裁，加强了领导力

圣迭戈，2023年8月8日/美通社/--专注于发现和开发针对microRNA的创新药物的生物制药公司Regulus Treateutics Inc.(纳斯达克市场代码：RGLS)今天公布了财务业绩，并提供了截至2023年6月30日的第二季度公司最新情况。

Regulus首席执行官Jay Hagan表示：“随着第二个队列中第一名患者的剂量增加，我们对RGLS8429的1b期MAD研究继续取得进展，我们期待着在未来几个月分享第一个队列的顶级数据。”我要热烈欢迎我们最近聘用的领导人员，Preston Klassen医学博士和Curtis A.Monnig博士，他们已经为Regulus和我们的研发工作做出了有意义的贡献。最后，我们继续对我们与布里格姆和妇女医院合作的肌萎缩侧索硬化症临床前计划的进展感到兴奋。这是Regulus又一个富有成效的季度，我们期待着在未来几个季度提供进一步的最新情况。

程序更新

RGLS8429治疗ADPKD：2023年5月，该公司宣布，在审查了所有可用的盲法安全性数据后，它进入了RGLS8429治疗ADPKD的1b期MAD临床试验的第二队列。1b期MAD研究是一项双盲、安慰剂对照试验，评估RGLS8429在成人ADPKD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学(PK/PD)。这项研究将在三个不同的剂量水平上评估RGLS8429治疗，包括测量多囊蛋白、高度调整后的总肾体积(HtTKV)、囊结构和整体肾功能的变化。

2023年6月，该公司宣布了试验第二队列中第一名患者的剂量。第二组患者将在三个月内每隔一周接受2毫克/公斤的RGLS8429或安慰剂治疗。第一组以1毫克/公斤的RGLS8429或安慰剂每隔一周服用一次，为期三个月。该公司有望在2023年第三季度末左右报告第一批公司的营收数据。与进入第二个队列的剂量升级类似，在进入第三个队列之前，将审查所有可用的盲法安全性数据。该公司还计划修改协议，研究RGLS8429在更多ADPKD患者中的固定剂量，以评估固定剂量与基于重量的剂量给药的可行性。

该公司还完成了RGLS8429对小鼠为期27周的慢性毒性研究。没有观察到RGLS8429相关的毒性，包括中枢神经系统的影响，在任何剂量水平上，直到每隔一周给予300 mg/kg的最大剂量。该公司计划在今年晚些时候启动RGLS8429在非人类灵长类动物身上为期39周的慢性毒性研究。

公司还宣布了以ADPKD计划为重点的研发日的日期。2023年9月6日，该公司将与ADPKD的几位专家一起讨论ADPKD尚未得到满足的需求、遗传学和多囊藻毒素在推动疾病病理中的作用，以及支持将miR-17作为治疗方法的历史临床前和临床数据。研发日被安排在2023年第三季度末第一批预期数据之前。

与布里格姆妇女医院的合作协议：2023年6月，该公司宣布，他们已与布里格姆妇女医院的奥列格·布托夫斯基博士和霍华德·L·韦纳医学博士的实验室以及马萨诸塞州波士顿的神经疾病基金会合作，推进了体内模型中感兴趣的化合物的评估。正在评估的化合物是旨在抑制miR-155治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS，或Lou Gehrig病)的寡核苷酸。

企业亮点：

加强研发领导：2023年6月，公司宣布任命医学博士普雷斯顿·S·克拉森为总裁兼研发主管和董事会成员。在加入Regulus之前，Klassen博士是Metacine的总裁兼首席执行官。在此之前，他曾在Arena制药公司、SANIFIT、Orexigen治疗公司和安进公司任职。Klassen博士是一名训练有素的肾病学家，他在药剂学方面拥有20多年的经验，包括在多个治疗领域的领导、医疗事务和研发职位。此外，公司还宣布任命柯蒂斯·A·蒙尼格博士为CMC副总裁。莫尼格博士从一月份来到Regulus治疗公司，在那里他是CMC的副总裁。

财务业绩

现金状况：截至2023年6月30日，Regulus拥有3730万美元的现金和现金等价物。该公司预计其现金跑道将延长至2024年年中。

研发费用：截至2023年6月30日的三个月和六个月，研发费用分别为500万美元和990万美元，而2022年同期分别为470万美元和840万美元。这些金额反映了与推进我们的临床和临床前管道相关的内部和外部成本。

一般和行政(G&A)费用：截至2023年6月30日的三个月和六个月，一般和行政费用分别为230万美元和480万美元，而2022年同期分别为250万美元和540万美元。这些数额反映了与人事有关的和持续的一般业务运营成本。

净亏损：截至2023年6月30日的三个月和六个月，净亏损为700万美元，或每股(基本和稀释后)0.37美元，和1420万美元，或每股(基本和稀释后)0.79美元，而2022年同期为730万美元，或每股(基本和稀释后)0.50美元，1400万美元，或每股(基本和稀释后)0.96美元。

关于ADPKD

常染色体显性遗传性多囊肾病(ADPKD)是由PKD1或PKD2基因突变引起的人类最常见的单基因疾病之一，也是终末期肾脏疾病的主要原因之一。这种疾病的特点是发展成多个充满液体的囊肿，主要在肾脏，在肝脏和其他器官的程度较小。肾囊肿细胞过度增殖是一种主要的病理特征，最终导致大约50%的ADPKD患者在60岁之前发生终末期肾脏疾病。仅在美国就有大约16万人被诊断出患有这种疾病，据估计，全球患病率为400万至700万。

关于RGLS8429

RGLS8429是一种用于治疗ADPKD的新型下一代寡核苷酸，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏。RGLS8429的给药在临床前模型中显示出强劲的数据，在临床前研究中，与Regulus的第一代化合物RGLS4326相比，在肾功能、大小和其他疾病严重程度衡量指标方面都有明显的改善，并具有更好的药理学特征。Regulus于2022年9月宣布完成第一阶段SAD研究。第一阶段SAD研究表明，RGLS8429具有良好的安全性和良好的PK特征。RGLS8429耐受性良好，没有严重不良事件报告，血浆暴露在测试的四种剂量中大致呈线性，与第一代化合物的PK数据相似。2023年4月，Regulus宣布完成了MAD研究1b阶段的第一批患者的招募工作，并在审查了所有现有的安全数据后，进入第二组，患者将在三个月内每隔一周接受2毫克/公斤的RGLS8429或安慰剂。该公司最近还完成了RGLS8429在小鼠身上为期27周的慢性毒性研究。没有观察到RGLS8429相关的毒性，包括中枢神经系统的影响，在任何剂量水平上，直到每隔一周给予300 mg/kg的最大剂量。

关于Regulus

Regulus治疗公司(纳斯达克股票代码：RGLS)是一家专注于发现和开发针对microRNA的创新药物的生物制药公司。Regulus利用其寡核苷酸药物发现和开发专业知识开发了一条管道，并在microRNA领域拥有丰富的知识产权。Regulus将其公司总部设在加利福尼亚州圣地亚哥。

前瞻性陈述

本演示文稿中包含的有关非历史事实的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，包括与公司RGLS8429计划相关的陈述、启动临床研究的预期时间、可能为ADPKD患者实现治疗效果和临床转换的预期时间、报告背线数据的预期时间、其他临床前和临床活动的时间和未来发生的情况以及我们现金跑道的预期长度。由于此类陈述受风险和不确定因素的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果大不相同。诸如“相信”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“将会”、“目标”、“潜在”以及类似的表达方式都是为了识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述是基于Regulus目前的预期，涉及可能永远不会实现或可能被证明是不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件的时间可能与前瞻性声明中预期的大不相同，这些风险和不确定性包括但不限于，我们正在采取的发现和开发药物的方法是新的，可能永远不会产生适销对路的产品，初步或初步结果可能不表明未来的结果，临床前和临床研究可能不成功，与监管审查和批准相关的风险，与我们对第三方合作伙伴和其他第三方的依赖相关的风险，与知识产权相关的风险，与发现过程相关的风险，开发和商业化安全有效的药物，用于人类治疗，并努力围绕此类药物建立业务，而额外的毒理学数据可能是负面的，我们需要额外的资本。这些风险和其他风险在Regulus提交给证券交易委员会的文件中有更详细的描述，包括在Regulus最近提交的10-Q表格季度报告中的“风险因素”标题下。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在发表之日发表。Regulus没有义务更新这些声明，以反映在声明发表之日之后发生的事件或存在的情况。

Regulus Treateutics Inc.

选定的财务信息操作简明报表(单位为千，不包括每股和每股数据)

截至三个月

6月30日

截至6个月

6月30日

2023

2022

2023

2022

运营费用：

研发

4,976

4,708

9901

8,387

一般和行政

2,339

2,467

4,783

5,357

总运营费用

7,315

7,175

14,684

13,744

运营亏损

(7,315)

(7,175)

(14,684)

(13,744)

其他(费用)收入，净额

303

(83)

533

(232)

(所得税前亏损

(7,012)

(7,258)

(14,151)

(13,976)

所得税费用

(%1)

-

(%1)

(%1)

净亏损

$

(7,013)

$

(7,258)

$

(14,152)

$

(13,977)

其他综合损失：

短期投资未实现亏损，净额

-

(36)

-

(36)

综合亏损

(7,013)

(7,294)

(14,152)

(14,013)

每股基本亏损和摊薄后净亏损

$

(0.37)

$

(0.50)

$

(0.79)

$

(0.96)

用于计算每股基本和稀释后净亏损的加权平均股份：

19,101,969

14,612,312

17,979,343

14,604,594

2023年6月30日

2022年12月31日

现金、现金等价物和短期投资

$

37,263

$

39,160

总资产

43,647

46,716

定期贷款，减少债务发行成本

2,922

4,511

股东权益

33,997

33,291

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来源Regulus Treateutics Inc.