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2023-07-28 21:14
Homology Medicines Inc(纳斯达克股票代码:FIXX)宣布了pheEDIT 1期剂量逐步升级试验中第一剂量队列的初始数据,该试验在患有经典性苯丙酮尿症(PKU)的成人中评估基因编辑候选物HM-103。
截至2023年7月26日,所有三名参与者总体上都能很好地耐受数据截止值(HM-103)。
参与者1的血浆苯丙酮(Phe)水平下降至低于美国医学遗传学与基因组学学院(ACMG)PKU治疗指南阈值< 360 μ mol/L,并且大多数Phe水平在给药后31周内均低于360 μ mol/L,包括开始膳食蛋白质补充后。
给药后17周,参与者2的血浆Phe显着下降了49%。参与者3最近接受了给药。
该公司表示,根据当前的融资环境和Homology预期的临床开发时间表,Homology将不会进一步开发其项目,并将在探索公司及其资产(包括HM-103)的选择时进行相关削减。
Homology聘请TD Cowen为其战略财务顾问。
Homology正在裁员87%,并停止除所需行动之外的进一步项目开发工作,包括继续收集临床试验参与者的数据并对其进行监测。
这些措施预计将把Homology的现金跑道延长到2026年。截至2023年3月31日,Homology拥有约1.5亿美元的现金、现金等值物和短期投资。
价格走势:周五最后一张支票的盘前交易时段,FIXX股价上涨23.40%,至1.16美元。