Biohaven Provides Update On Phase 3 Clinical Trial Evaluating Troriluzole For Spinocerebellar Ataxia; Co. Reports The Primary Endpoint Did Not Reach Statistical Significance In The Overall SCA Population

Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.（纽约证券交易所代码：BAVN）今天宣布了一项3期临床试验的最高结果，该试验评估了其研究性疗法曲利鲁唑在脊髓脑脊髓性共济失调（SCA）患者中的有效性和安全性。主要终点（改良的共济失调评估和评级功能量表（f-SARA）从基线到第48周的变化）在总体SCA人群中并未达到统计学意义，因为在研究过程中疾病进展低于预期。在总体研究人群（N=213）中，曲罗鲁唑组和安慰剂组的f-SARA平均基线评分均为4.9，两组在48周终点的变化极小，f-SARA评分分别为5.1和5.2（p=0.76）。

按基因型对疗效指标的事后分析表明，SCA 3型（SCA 3）基因型患者具有治疗效果，SCA 3型代表了最常见的SCA形式，占研究人群的41%。 在SCA 3亚组（图1）中，与安慰剂相比，曲鲁唑在f-SARA评分从基线到第48周的变化方面显示出数字治疗益处（最小平方[LS]平均变化差-0.55，名义p值= 0.053，95%CI：-1.12，0.01）。在研究期间，接受曲利鲁唑治疗的SCA患者显示出最小的疾病进展。 此外，对于SCA 3亚组中在基线时能够在没有辅助的情况下行走的患者（即，f-SARA步态项目评分= 1），与安慰剂相比，曲鲁唑在f-SARA评分从基线到第48周的变化方面表现出更大的数字治疗获益（LS平均变化差异-0.71，名义p值= 0.031，95%CI：-1.36，-0.07）。值得注意的是，f-SARA是与FDA合作开发的一种新颖的16分量表，作为本试验的主要结局指标;该量表的设计旨在限制量表的主观性并关注疾病的功能方面，以便显着变化被认为具有临床意义。