Bioaven提供了评估曲利鲁唑治疗脊髓小脑性共济失调的第三阶段临床试验的最新情况；公司报告说，主要终点在整个SCA人群中没有达到统计意义

亚洲网加利福尼亚州圣何塞10月23日电生物港制药控股有限公司(纽约证券交易所市场代码：BHVN)今天宣布了一项第三阶段临床试验的主要结果，该试验评估了该公司的研究疗法曲利鲁唑对脊髓小脑性共济失调(SCA)患者的有效性和安全性。主要终点在改良的共济失调功能评定量表(f-SARA)上从基线改变到第48周，在整个SCA人群中没有达到统计学意义，因为在研究过程中，疾病进展低于预期。在整个研究人群中(N=213)，曲利鲁唑组和安慰剂组的f-SARA平均基线得分均为4.9，两组在48周终点的f-SARA得分变化最小，分别为5.1和5.2(p=0.76)。

按基因型进行的疗效测量后分析表明，在SCA3型(SCA3型)患者中有治疗效果，SCA3型是SCA最常见的形式，占研究人群的41%。在SCA3亚组(图1)中，与安慰剂相比，曲利鲁唑对从基线到第48周的f-SARA评分的变化显示出数字治疗益处(最小二乘[LS]平均变化差异-0.55，名义p值=0.053，95%CI：-1.12，0.01)。在研究期间，接受曲利鲁唑治疗的SCA患者表现出最小的疾病进展。此外，在SCA3亚组中能够在基线时无人帮助下行走的患者(即，f-Sara步态项目得分=1)，与安慰剂相比，曲利卢唑在从基线到第48周的f-SARA得分变化方面显示出更大的数字治疗益处(LS平均变化差异-0.71，标称p值=0.031，95%CI：-1.36，-0.07)。值得注意的是，f-sara是与fda合作开发的一种新颖的16分量表，作为本次试验的主要结果衡量标准；该量表旨在限制量表的主观性，并将重点放在疾病的功能方面，因此重大变化将被认为具有临床意义。